암세포 터뜨리는 '철분 주사' 개발... "4기 암환자 84%에서 종양 억제"
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몸속 철분을 이용해 암세포를 죽이는 새로운 방식의 항암제가 사람을 대상으로 한 첫 임상시험에서 안전성과 치료 가능성을 확인했다.
이번 연구 결과(Carbon nanoparticle-Fe (II) complex for ferroptosis therapy in refractory solid tumors: a phase I trial: 난치성 고형암에서 페롭토시스 치료를 위한 탄소나노입자-철(II) 복합체: 1상 임상시험)는 2026년 10월 국제 학술지 '시그널 트랜스덕션 앤드 타기티드 테라피(Signal Transduction and Targeted Therapy)'에 게재됐다.
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질병조절률 84.2%… 림프절·육종 환자선 100% 기록
세계 첫 페롭토시스 항암제 사람 투여, 2상 시험 근거 마련

몸속 철분을 이용해 암세포를 죽이는 새로운 방식의 항암제가 사람을 대상으로 한 첫 임상시험에서 안전성과 치료 가능성을 확인했다. 중국 쓰촨대 화시병원 연구팀은 난치성 고형암 환자 19명에게 탄소나노입자-철 복합체(CNSI-Fe)를 종양에 직접 주사하는 1상 임상시험을 진행해 이런 결과를 얻었다. 이 치료법은 '페롭토시스(ferroptosis·철 의존성 세포 사멸)'라 불리는, 암세포가 철분 때문에 스스로 망가져 죽는 현상을 노린 치료법으로, 20종이 넘는 관련 후보물질 가운데 사람에게 투여된 것은 이번이 처음이다.
연구팀은 표준 치료에 더 이상 반응하지 않거나 마땅한 치료법이 없는 진행성 고형암 환자를 모집했다. 참가자의 중간 나이는 55세였고, 육종·두경부암·비소세포폐암 등 다양한 암을 가진 환자들이었다. 이들 대부분은 이미 두 가지 이상의 치료를 받았지만 효과를 보지 못한 상태였다. 연구팀은 적은 용량부터 시작해 안전성을 확인한 뒤 조금씩 양을 늘려가는 방식으로, 30mg부터 150mg까지 다섯 단계 용량을 초음파나 CT로 위치를 확인하며 종양에 직접 주사했다.
치료제는 탄소로 만든 아주 작은 알갱이에 철(2가 철·Fe²⁺)을 붙여 만든다. 이 철이 암세포 안으로 들어가면 세포 속 지방 성분이 산화돼 손상되고, 결국 암세포가 터지듯 죽게 된다. 철이 활성산소를 만들어 유기물을 산화시키는 화학 반응은 폐수 정화 등에도 쓰이는데, 연구팀은 같은 원리를 암세포 안에서 일으켜 세포를 죽이는 치료제를 만든 셈이다. 특히 주목할 점은 철을 혈관이 아니라 종양에 바로 넣기 때문에, 온몸에 철이 퍼져 생기는 독성을 피하면서 암 부위에만 작용하도록 설계했다는 것이다.
치료 효과를 보면, 주사한 종양이 더 커지지 않고 안정적으로 유지되거나 줄어든 비율을 뜻하는 '질병조절률'이 84.2%에 달했다. 10명 중 8명 이상에서 적어도 암이 더 나빠지지는 않았다는 의미다. 특히 림프절에 주사한 환자 3명과 육종 환자 5명에서는 이 비율이 100%였다. 다만 종양이 눈에 띄게 작아진 '객관적 반응률'은 10.5%로 낮았는데, 연구팀은 주사 부위 조직이 물러지면서 효과를 정확히 평가하기 어려웠던 점을 한 원인으로 봤다.
안전성 측면에서는 치료를 견디기 어려울 만큼 심각한 부작용이 거의 나타나지 않았다. 90mg을 맞은 환자 1명에게서만 주사 부위 통증과 특정 효소 수치 상승이 나타났을 뿐, 최고 용량인 150mg에서도 치료를 멈춰야 할 만한 심각한 독성은 확인되지 않았다. 가장 흔한 부작용은 주사 부위 통증(89.5%)과 혈압 상승(52.6%)이었다. 철을 넣는 치료인 만큼 혈중 철 농도가 일시적으로 크게 오른 환자도 있었지만, 한 환자는 정상치의 수십 배까지 치솟았음에도 철 중독 증상은 가벼웠고 해독 치료가 필요하지 않았다. 연구팀은 이 약이 몸에 들어온 뒤 빠르게 빠져나가(반감기 약 2~5시간) 전신에 쌓이지 않은 덕분으로 분석했다.
연구팀은 논문에서 이번 시험이 "파괴적 암 치료 방식에 대한 최초의 토대가 되는 근거를 제공한다"고 밝혔다. 20종이 넘는 페롭토시스 유도 물질이 동물 실험 단계에 머물러 있는 가운데, CNSI-Fe가 사람 대상 임상에 진입한 첫 사례라는 점에서 의미가 크다는 설명이다. 다만 연구팀은 이번 시험이 대조군 없이 한 집단만 관찰한 연구라는 한계를 인정하며, 앞으로 무작위 배정 방식의 2상·3상 시험으로 효과를 더 검증해야 한다고 강조했다. 또 면역항암제와 함께 쓰는 병용요법이 유망한 전략이 될 수 있다고 덧붙였다.
이번 연구 결과(Carbon nanoparticle-Fe (II) complex for ferroptosis therapy in refractory solid tumors: a phase I trial: 난치성 고형암에서 페롭토시스 치료를 위한 탄소나노입자-철(II) 복합체: 1상 임상시험)는 2026년 10월 국제 학술지 '시그널 트랜스덕션 앤드 타기티드 테라피(Signal Transduction and Targeted Therapy)'에 게재됐다.
권태원 기자 hidoceditor@mcircle.biz
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