리보세라닙 아쉬움 턴 HLB, '리픽투'로 FDA 신약 승인

국내 기업의 글로벌 항암 신약, FDA 직접 허가 첫 사례
올해 4분기 미국 출시 목표…유럽도 허가신청 완료

HLB그룹 새 로고.

HLB가 담관암 치료제 '리픽투(LYRFIGTU, 성분명 리라푸그라티닙)'로 미국 식품의약국(FDA) 신약 허가에 성공했다. 리보세라닙을 앞세워 미국 항암제 시장 진입을 추진해온 HLB가 다른 항암 신약을 통해 FDA 승인이라는 결과를 확보했다.

FDA는 지난 23일(현지시간) HLB 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스의 리픽투를 이전 치료 경험이 있는 FGFR2 융합 또는 기타 재배열을 가진 절제불가능·국소진행성·전이성 담관암 성인 환자 치료제로 승인했다.

HLB에 따르면 국내 제약·바이오 기업이 글로벌 항암 신약의 신약허가신청서(NDA)를 FDA에 직접 제출해 품목허가를 받은 첫 사례다.

엘레바는 2024년 리픽투의 글로벌 권리를 확보한 이후 기존 임상자료 분석과 허가 전략 수립, NDA 제출 등 미국 허가 절차를 진행해왔다.

리픽투는 FGFR2를 선택적으로 억제하는 경구용 비가역적 표적항암제다. FGFR2에 지속적으로 결합하면서 FGFR1·3·4에 대한 억제를 최소화하도록 설계된 것이 특징이다.

FDA 승인 근거가 된 임상은 글로벌 1/2상 'ReFocus(NCT04526106)'다.

FDA에 따르면 유효성 평가는 이전 항암화학요법 또는 항암화학·면역요법을 받았으며 FGFR 억제제 치료 경험이 없는 절제불가능 또는 전이성 담관암 환자 116명을 대상으로 이뤄졌다.

리픽투는 해당 임상에서 객관적반응률(ORR) 45.7%를 기록했으며 반응지속기간 중앙값(mDOR)은 11.8개월이었다. 무진행생존기간 중앙값(mPFS)은 11.3개월, 12개월 무진행생존율은 49.2%로 나타났다.

다만 미국의 FGFR2 변이 담관암 시장에는 이미 다른 표적치료제가 진입해 있다. 이에 따라 향후 리픽투가 선택적 FGFR2 억제라는 약물 특성과 임상 결과를 바탕으로 기존 치료제와 어떻게 경쟁할지가 상업화 과정에서 주목된다.

엘레바는 올해 4분기 미국 출시를 목표로 상업화 절차를 진행한다.

미국에 이어 유럽 시장 진입도 추진하고 있다. 엘레바는 지난 14일 유럽의약품청(EMA)에 담관암 치료제로 품목허가신청(MAA)을 제출했다.

적응증 확대를 위한 개발도 진행 중이다. FGFR2 융합 또는 재배열을 보유한 다양한 고형암 환자를 대상으로 암종불문 임상 'ReFocus202'를 진행하고 있다.

김동건 엘레바 대표이사는 "리픽투의 FDA 승인은 담관암 환자와 가족들에게 중요한 2차 치료 옵션을 제공한다는 의미가 있다"며 "리픽투가 최대한 신속하게 의료진과 환자들에게 공급될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.