일본, 정부 승인 전 '자유진료' 허용…지역별 심의위원회로 치료 접근성 높여 첨생법 시행, "자가줄기세포 플랫폼 기반 공급 확대 기대"
네이처셀 라정찬 회장. / 사진=정문필 기자
"한국은 재생의료를 승인해 주는 위원회가 하나뿐인 반면 일본은 지역마다 승인해 주는 위원회가 있습니다. 규제 장벽이 낮아지면 네이처셀로서는 좋은 기회지만 일본의 제도를 참고해볼 필요가 있습니다."
1일 라정찬 네이처셀 회장은 머니투데이방송(MTN)과의 인터뷰에서 첨단재생의료법에 대해 이같이 밝혔다.
첨단재생의료법(이하 첨생법)은 세포치료와 유전자치료 등 첨단재생의료 기술을 활용한 연구와 환자 치료를 지원·관리하는 법이다. 지난해 2월 개정법이 시행되면서 일정 요건을 충족한 환자는 임상연구에 참여하지 않아도 첨단재생의료 치료를 받을 수 있게 됐다.
네이처셀은 줄기세포를 활용한 난치성 질환 치료제를 개발하는 기업이다. 특히 자가지방유래 줄기세포를 활용한 퇴행성관절염 치료제 '조인트스템'과 2001년부터 개발해 온 줄기세포 배양 기술 플랫폼 '엔젤줄기세포'를 보유하고 있어 첨생법 개정에 따른 재생의료 제도 변화와 맞닿아 있다.
◇일본은 '자유진료'…지역별 심의로 치료·개발 접근성 높여
일본은 한국보다 앞선 2014년 재생의료 관련 법을 시행하며 정부 승인 전이라도 환자와 의사의 합의하에 시술이 가능한 이른바 '자유진료' 방식을 허용했다.
특히 정부의 일률적인 승인 체계 대신 지역별로 재생의료 치료계획을 심의하는 위원회를 운영하면서 환자의 치료 접근성을 높이고 있다는 평가다.
이와 달리 한국은 보건복지부 산하 중앙 단위 심의위원회를 중심으로 치료계획을 심사하는 구조다. 국가 차원의 안전관리 체계를 갖추고 있지만 치료계획 심의 접근성과 절차 측면에서는 일본과 차이가 있다는 게 라 회장의 설명이다.
라 회장은 이러한 일본 사례를 들어 국내 재생의료 제도 역시 안전성을 전제로 환자의 치료 접근성을 보다 넓힐 필요가 있다고 강조했다.
라 회장은 "일본은 안전성이 확인되고 효과 가능성이 있으면 초기 임상 결과만 있어도 일단 해보라고 한다"며 "한국은 승인하는 위원회가 하나뿐인 반면 일본은 지역마다 승인해 주는 위원회가 있다"고 말했다.
이어 "첨단재생의료와 관련해서는 일본의 제도를 참고해볼 필요가 있다"고 덧붙였다.
◇첨생법 완화 기대…자가줄기세포 플랫폼 경쟁력 주목
라 회장은 첨생법 개정으로 재생의료 적용 범위가 확대될 경우 자가줄기세포 기술을 보유한 기업의 역할도 커질 수 있다고 내다봤다.
라 회장에 따르면 네이처셀은 2001년부터 자가지방유래 줄기세포 배양 기술을 개발해왔다. 이를 기반으로 줄기세포의 활성을 최적화한 '엔젤줄기세포'라고 명명된 기술 플랫폼을 구축했다.
이 기술을 퇴행성관절염에 적용한 줄기세포치료제가 '조인트스템'이다. 조인트스템은 환자 자신의 지방에서 추출한 줄기세포를 배양해 무릎 퇴행성관절염 치료를 목표로 개발된 자가줄기세포치료제다.
라 회장에 따르면 조인트스템은 국내에서는 식품의약품안전처의 품목허가 반려 처분을 둘러싼 법적 절차가 진행 중인 반면 미국에서는 내년 하반기 FDA 허가를 목표로 개발에 집중하고 있다.
조인트스템은 2024년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 첨단재생의학치료제(RMAT) 지정을 받은 데 이어 2025년 혁신적 치료제(BTD)로 지정됐다. 같은 해 6월에는 동정적 사용 프로그램(EAP) 승인을 획득했다. 최근 네이처셀은 유상증자를 통해 미국 자회사에 약 97억원을 투입해 현지 연구시설 확충에도 나선다.
라 회장은 "규제 장벽이 낮아지면 줄기세포 기술을 여러 질병에 쓰일 수 있다. 줄기세포를 누군가는 공급을 해야되는데 네이처셀이 확보한 자가줄기세포 배양 기술, 엔젤줄기세포 기술로 공급할 수 있다면 네이처셀로서는 좋은 기회라고 볼 수 있다"고 밝혔다.
