오름테라퓨틱, 급성골수성백혈병 신약 美 IND 승인

재발·불응성 AML 등 대상 1상 추진…연내 첫 환자 투여 계획

| 서울=한스경제 김동주 기자 | 오름테라퓨틱이 급성골수성백혈병(AML) 등 혈액암을 겨냥한 차세대 항체-분해약물 접합체(ADC) 후보물질의 임상 개발에 본격 착수한다.

오름테라퓨틱은 CD123을 표적으로 하는 GSPT1 표적 단백질 분해약물 접합체 'ORM-1153'에 대해 미국 식품의약국(FDA)로부터 임상시험계획(IND) 승인을 받았다고 최근 밝혔다.

회사는 이번 승인에 따라 재발성 또는 불응성 AML을 비롯해 기타 혈액암 환자를 대상으로 1상 임상시험을 진행할 예정이다. 첫 인체 투여는 2026년 말까지 시작하는 것이 목표다.

ORM-1153은 오름테라퓨틱의 표적 단백질 분해제 플랫폼인 'TPD²'를 기반으로 개발됐다. 암세포 표면에서 발현되는 CD123에 선택적으로 결합한 뒤 GSPT1 분해약물 페이로드를 전달해 세포 내부에서 표적 단백질 분해를 유도하는 방식이다.

회사는 앞서 2026년 미국암연구학회(AACR) 연례학술대회에서 ORM-1153의 전임상 데이터를 공개했다. 다양한 AML 모델을 대상으로 한 연구에서 항암 활성이 확인됐으며, AML 환자 유래 1차 세포와 TP53 관련 모델에서도 효과가 관찰됐다.

동물실험에서는 비교적 낮은 용량에서도 생체 내 약효가 나타났으며, 반복 투여 조건에서도 양호한 내약성 프로파일을 보였다는 게 회사 측 설명이다. 다만 이러한 결과는 전임상 단계에서 확인된 만큼 실제 환자에서의 유효성과 안전성은 임상시험을 통해 검증해야 한다.

이번 1상 시험은 재발성 또는 불응성 AML 및 기타 혈액암 환자를 대상으로 ORM-1153의 안전성과 내약성을 우선 평가한다. 이와 함께 약동학(PK)과 약력학(PD), 초기 항종양 활성 등을 확인할 계획이다.

임상시험은 미국 내 여러 의료기관에서 약 42명의 환자를 대상으로 시작될 예정이다. 향후 개발 상황에 따라 미국 외 지역으로 임상 범위를 확대할 가능성도 열어뒀다.

오름테라퓨틱은 24일 오전 7시(한국시간) 컨퍼런스콜을 열고 ORM-1153의 IND 승인 내용과 향후 1상 개발 계획을 설명할 예정이다.

ORM-1153은 오름테라퓨틱이 항체의 표적화 능력과 단백질 분해 기술을 결합해 개발하고 있는 주요 파이프라인 가운데 하나다. 회사는 CD123처럼 특정 암세포에서 발현되는 표적을 활용해 분해 페이로드를 선택적으로 전달하는 TPD² 플랫폼을 고도화하고 있다.

특히 GSPT1을 활용한 표적 단백질 분해 프로그램을 확대하는 동시에 새로운 분해 페이로드 발굴에도 나서고 있다. 이번 IND 승인으로 플랫폼 기술의 전임상 연구를 넘어 실제 환자를 대상으로 한 임상 검증 단계에 진입했다는 점에서 향후 개발 성과에 관심이 쏠린다.