HLB이노베이션, 혈액암 CAR-T 임상 확대…고용량 안전성 검증 본격화

FDA와 협의 거쳐 코호트 4까지 확대…추가 용량증량 허용
코호트 2서 용량제한독성 미확인…RP2D 확보 기대
KIR-CAR 플랫폼 차별성 입증 속 환자 등록도 가속화

HLB이노베이션이 차세대 혈액암 CAR-T 치료제 후보물질 'SynKIR-310'의 미국 임상 1상에서 초기 용량 구간의 안전성과 내약성을 확인하면서 임상 용량 증량에 나섰다. [출처=HLB이노베이션]

HLB이노베이션이 차세대 혈액암 CAR-T 치료제 후보물질 'SynKIR-310'의 미국 임상 1상에서 초기 용량 구간의 안전성과 내약성을 확인하면서 임상 용량 증량에 나섰다. 미국 식품의약국(FDA)과 협의를 거쳐 기존보다 높은 용량을 평가하는 코호트를 추가하며 임상 개발을 본격 확대한다.

23일 HLB이노베이션에 따르면 미국 자회사 베리스모 테라퓨틱스는 재발성·불응성 B세포 비호지킨림프종(B-NHL) 환자를 대상으로 진행 중인 미국 임상 1상 'CELESTIAL-301'에서 코호트 3 환자 등록을 시작했다.

CELESTIAL-301은 기존 상업화된 CD19 CAR-T 치료 이후 재발한 환자까지 등록 대상에 포함한 미국 다기관 공개(Open-label) 임상으로, 치료 대안이 제한적인 환자군에서 SynKIR-310의 안전성과 치료 가능성을 평가하는 연구다.

당초 임상은 상용 CAR-T 치료제의 일반적인 투여 용량을 고려해 2단계 용량 증량 방식으로 설계됐다. 그러나 코호트 2에서 용량제한독성(DLT)이 확인되지 않는 등 양호한 내약성이 확보되면서 FDA와 협의를 거쳐 용량 증량 단계를 코호트 4까지 확대했다.

새롭게 진입한 코호트 3은 기존 상용 CAR-T 치료제의 일반적인 투여 용량을 넘어서는 고용량 구간이다. 회사는 이번 용량 확대를 통해 멀티체인 KIR-CAR 플랫폼 기반 SynKIR-310의 안전성을 추가로 검증하는 동시에 임상 2상 권장 용량(RP2D) 설정에 필요한 근거를 확보한다는 계획이다.

CAR-T 치료제는 일반적으로 투여 용량이 증가할수록 사이토카인방출증후군(CRS)과 면역효과세포연관 신경독성증후군(ICANS) 발생 위험이 높아진다.

또 고용량 세포 투여를 위해서는 T세포 유전자 도입 효율과 세포 품질을 안정적으로 유지할 수 있는 제조 역량도 요구된다. 회사는 FDA가 추가 용량 증량을 허용한 것은 SynKIR-310의 안전성과 제조 안정성을 인정받은 결과라고 설명했다.

베리스모의 KIR-CAR 플랫폼은 NK세포의 자연 면역조절 기전인 KIR 수용체 원리를 CAR-T에 적용한 기술이다. 표적 항원이 없는 상황에서는 T세포 활성화를 억제해 불필요한 면역 반응을 줄이고, 기존 CAR-T의 만성 활성화와 세포 탈진 문제를 개선하도록 설계됐다. 이를 통해 면역독성을 낮추면서 암세포를 보다 지속적이고 정밀하게 공격하는 것이 특징이다.

베리스모는 코호트 2까지 확보한 임상 중간 결과를 올해 글로벌 학회에서 발표할 예정이다. 앞서 지난 4월 미국암연구학회(AACR 2026)에서는 코호트 1에서 치료받은 70대 소포림프종 환자가 중증 CRS와 ICANS 없이 투여 28일 만에 완전관해(CR)에 도달했고, 발표 시점까지 6개월 이상 관해를 유지한 초기 데이터를 공개했다.

당시 KIR-CAR 플랫폼의 안전성과 초기 치료 효과를 인정받아 국내 기업 최초로 AACR 최고 발표 세션인 '플래너리(Plenary)'에서 구두 발표를 진행했다.

HLB이노베이션 관계자는 "초기 임상 결과 공개 이후 SynKIR-310에 대한 의료진과 환자들의 관심이 높아지면서 환자 등록 속도도 빨라지고 있다"며 "고용량 구간에서도 안전성과 치료 효능을 입증하고 KIR-CAR 플랫폼의 차별성을 뒷받침할 임상 근거를 지속 확보해 나가겠다"고 말했다.