이엔셀, CMT1A 치료제 'EN001' 임상 2a상 다기관 투여 본격화

삼성서울병원 등 참여…환자 등록 및 투여 진행
반복 투여 안전성·유효성 평가, 최적 용량 탐색 나서
FDA·EMA 희귀의약품 기반…조건부 허가·임상 추진

왼쪽부터 삼성서울병원(추승호 교수, 최병옥 교수, 장종욱 이엔셀 대표), 가운데 강동경희대학교병원(장종욱 이엔셀대표, 김상범 교수), 오른쪽 동국대학교경주병원(장종욱 이엔셀 대표, 박진모 교수). [출처=이엔셀]

이엔셀이 'EN001'의 임상 2a상을 다기관 투여 단계로 확대하며 후속 임상과 상용화를 위한 개발에 속도를 낸다.

세포·유전자치료제(CGT) 전문기업 이엔셀은 샤르코-마리-투스병 1A형 치료제 후보물질 EN001의 임상 2a상이 다기관 동시 투여 단계에 본격 진입했다고 8일 밝혔다.

이번 임상에는 삼성서울병원, 강동경희대학교병원, 동국대학교경주병원 등 3개 의료기관이 참여한다. 현재 각 기관에서 대상자 등록과 시험약 투여가 순차적으로 진행되고 있으며, 모든 기관이 투여 단계에 돌입하면서 환자 모집과 임상 데이터 확보에도 속도가 붙을 것으로 회사는 기대하고 있다.

◆미충족 의료수요 높은 희귀질환…새로운 치료 옵션 기대

임상 2a상은 CMT1A 환자를 대상으로 EN001의 반복 투여에 따른 안전성과 유효성을 평가하기 위해 설계됐다. 위약군과 저용량군, 고용량군으로 나눠 치료 효과와 용량 반응성을 비교하며, 24주 시점의 CMT 신경병척도(CMTNSv2) 변화량을 주요 평가지표로 활용한다. 이를 통해 반복 투여 효과와 최적 용량을 확인한다는 계획이다.

CMT1A는 말초신경 손상으로 근력 저하와 감각 이상, 보행 장애 등이 나타나는 대표적인 희귀 유전질환이다. 현재 질환의 진행을 근본적으로 억제하는 치료제가 없어 재활치료와 증상 완화 중심의 치료가 이뤄지고 있어 새로운 치료제 개발에 대한 의료 현장의 수요가 높은 분야로 꼽힌다.

특히 희귀질환 임상은 환자 수가 제한적인 만큼 대상자 모집과 다기관 운영이 개발 일정의 핵심 변수로 평가된다. 이엔셀은 이번 다기관 투여 본격화를 통해 임상 수행 효율성을 높이고 후속 개발 일정도 앞당길 수 있을 것으로 기대하고 있다.

[출처=이엔셀]

◆독자 플랫폼 기반 세포치료제…글로벌 허가 전략도 추진

EN001은 이엔셀의 독자 세포배양 플랫폼 '이엔셀 테크놀로지(ENCT)'를 기반으로 제조한 동종 탯줄 유래 중간엽줄기세포(MSC) 치료제 후보물질이다. 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)으로부터 CMT 적응증에 대해 각각 희귀의약품 지정(ODD)을 획득하며 글로벌 개발 가능성도 인정받았다.

이엔셀은 이번 임상 2a상을 후속 확증 임상과 조건부 품목허가 추진을 위한 핵심 단계로 보고 있다. 확보되는 임상 데이터를 바탕으로 개발 전략을 구체화하고, 향후 확증적 효능 데이터를 확보해 신속심사와 조건부 허가 절차도 추진할 계획이다.

이엔셀 관계자는 "삼성서울병원, 강동경희대학교병원, 동국대학교경주병원에서 환자 등록과 시험약 투여가 계획대로 순조롭게 진행되고 있다"며 "임상시험의 품질과 대상자 안전을 최우선으로 하면서 EN001의 안전성, 유효성, 최적 용량을 확인하는 데 집중하겠다"고 말했다.