[현장] “기다림은 생존 문제”···희귀질환 치료제 ‘선등재 후평가’ 보호장치 있나
급여조정·본인부담 등 쟁점
제약업계 약가 재산정 우려
정부 "RWE 핵심 판단 근거"
희귀질환 치료제 '선등재 후평가' 논의가 '얼마나 빨리 건강보험을 적용할 것인가'를 넘어 '사후평가 이후 환자 치료를 어떻게 보장할 것인가'의 문제로 확장되고 있다. 환자 접근성을 높이기 위해 제한된 임상근거를 바탕으로 우선 건강보험을 적용하더라도 이후 실제자료 기반 사후평가 결과가 급여조정으로 이어질 경우 기존 투약 환자의 치료 지속성·본인부담·제약사 공급 안정성까지 함께 설계해야 한다는 지적이다.
환자단체는 신속등재의 필요성을 강조하면서도 사후관리 체계가 함께 준비돼야 한다고 봤다. 안상호 한국선천성심장병환우회 대표는 19일 서울 서초구 aT센터 그랜드홀에서 열린 건강보험심사평가원(심평원) 실제근거(RWE) 심포지엄 종합토론에서 "희귀질환 환자들에게 기다림이란 단순히 시간이 흐르는 것이 아니라 병이 악화되고 신체 기능을 잃어가고 마지막 치료 기회를 상실하는 절박한 생존의 문제"라고 말했다.
안 대표는 신속등재를 둘러싼 우려를 해소하려면 사후관리 체계를 촘촘히 설계해야 한다고 강조했다. 그는 근거가 제한적인 고가 희귀질환 치료제의 접근성을 먼저 높이되 등재 이후 실제 진료현장 자료를 축적하고 평가해 급여 유지·약가 조정·환급 등 사후관리와 어떻게 연계할지 정해야 한다고 봤다.
안 대표는 "쟁점은 RWE 도입 여부가 아니라 제한된 근거의 공백을 메우기 위해 RWE를 얼마나 신뢰성 있게 구축하고 평가할 것인가"라고 했다. 환자 접근성을 높이는 제도일수록 사후평가의 신뢰성과 투명성이 함께 확보돼야 한다는 취지다.
환자에게 중요한 성과가 생존율만은 아니라는 점도 제기됐다. 안 대표는 "환자에게는 얼마나 더 생존했는지뿐만 아니라 스스로 숨을 쉴 수 있는지·보조기 없이 걸을 수 있는지·보호자의 돌봄 부담이 얼마나 경감됐는지·아이들이 학교로 돌아갈 수 있는지가 중요하다"고 말했다. 치료제 평가가 생존이나 투약 여부뿐 아니라 기능 변화·삶의 질·돌봄 부담까지 반영해야 한다는 의미다.
사후평가 결과 활용 기준 쟁점
권혜영 목원대 보건안전대학 교수는 신속등재가 기존 선별등재 체계의 가치평가와 가격결정 연결을 약화시킬 수 있다고 봤다. 기존 선별등재는 약제의 임상적 가치와 비용효과성을 평가하고 그에 맞는 가격을 정하는 구조였지만 신속등재는 환자 접근성을 위해 속도에 더 큰 비중을 두는 제도라는 설명이다.
권 교수는 사후평가 결과를 어떻게 활용할 것인지가 명확해야 한다고 지적했다. 그는 "레지스트리에 나온 결과를 가지고 우리는 무엇을 할 것인가에 대해서 좀 더 고민해볼 필요가 있다"고 말했다. 실제자료를 모으는 것만으로는 충분하지 않고 평가 결과가 급여 유지와 조정·환급·약가 인하·급여 제한 등 어떤 정책수단으로 이어질지 사전에 설계해야 한다는 취지다.
특히 사후평가 이후 가능한 후속 조치 가운데 환자 본인부담을 높이는 방식에는 신중해야 한다고 했다. 평가 결과가 기대에 못 미친 약제를 급여권에 남기면서 환자 본인부담률을 높이는 식으로 선별급여를 활용할 경우 비용 부담이 환자에게 넘어갈 수 있다는 것이다. 권 교수는 "급여를 제한하거나 본인부담금을 높여 선별급여로 활용하는 것은 바람직하지 않다"고 말했다. 실손보험 가입 여부에 따라 환자 부담 격차가 커질 수 있고 결과적으로 환자 간 불평등이 생길 수 있다는 이유에서다.
치료 중단 막는 보호장치 필요
심평원도 사후평가가 기존 환자 치료 중단으로 이어지지 않도록 하는 장치가 필요하다고 설명했다. 강라원 심평원 희귀·중증질환성과평가실 부장은 RWE 기반 보험급여 의사결정 발표에서 약제성과평가가 고가 희귀·중증질환 치료제를 조건부로 등재해 환자 치료 접근성을 보장하되 등재 후 모니터링과 평가로 근거 불확실성을 줄이고 건강보험 재정의 지속가능성을 확보하는 제도라고 밝혔다.
강 부장에 따르면 약제성과평가는 개별 환자의 치료 효과를 추적해 성과에 따라 환급과 연계하거나 투약 환자 전체의 실제자료를 모아 약제 효과를 사후평가하는 방식으로 운영된다. 이때 평가 결과를 급여정책에 어떻게 반영할지에 대한 급여조정안도 사전에 논의된다.
강 부장은 평가 결과가 좋지 않더라도 기존에 투약 중인 환자의 치료가 중단되지 않도록 치료 보장 계획을 세워야 한다고 설명했다. 신속등재가 환자에게 치료 기회를 앞당기는 제도인 만큼 사후평가 결과를 급여정책에 반영하더라도 기존 환자의 치료 연속성을 함께 고려해야 한다는 의미다.
제약계 약가 재산정 우려···정부 "RWE 핵심 판단근거"
제약업계는 RWE가 약가 재산정으로 직접 연결되는 데 우려를 나타냈다. 박선은 한국제약바이오협회 보험정책실장은 RWE와 레지스트리 구축이 희귀·중증질환 환자에게 신속한 치료 접근 기회를 제공할 수 있는 제도적 기반이라는 점에는 공감한다고 밝혔다. 다만 향후 축적된 RWE가 사후 경제성평가 근거로 활용되고 약가를 다시 산정하는 방식으로 이어질 가능성에는 신중할 필요가 있다고 봤다.
박 실장은 "RWE는 얼마에 급여할 것인가를 다시 평가하기 위한 도구라기보다는 누구에게 급여를 할 것인가를 보다 정교하게 판단하기 위한 보완적 도구로 활용하는 것이 적절하다"고 말했다. 실제자료를 통해 어떤 환자군이 더 큰 치료 혜택을 받는지 확인하고 급여 대상 환자를 정교하게 설정하는 데 우선 활용해야 한다는 취지다.
박 실장은 RWE를 사후 경제성평가에 직접 연계해 약가를 재산정하는 것은 신속등재 제도의 본래 취지와 환자 접근성 확대라는 정책 목표를 위축시킬 수 있다고 우려했다. 사후평가 제도가 제약사의 예측 가능성을 떨어뜨리거나 공급 불안정으로 이어지지 않도록 평가 지표와 후속 조치를 사전에 협의해야 한다는 지적이다.
정부는 RWE를 신속등재 이후 사후평가의 핵심 판단 근거로 보겠다는 입장을 밝혔다. 이은주 보건복지부 보험약제과 사무관은 종합토론에서 "신속등재는 빨리 등재하는 것으로 끝나는 제도가 아니라 먼저 등재하고 충분한 검증 기간을 거쳐 사후에 재평가하는 구조"라고 설명했다.
이 사무관은 무작위 대조 임상시험(RCT)과 RWE의 역할이 다르다고 봤다. RCT가 급여 진입 단계에서 약제의 유효성과 안전성을 확인하는 근거라면 RWE는 등재 이후 실제 국내 환자에게 그 효과가 유지되는지 다시 확인하는 근거라는 설명이다. 그는 RWE가 단순한 참고자료가 아니라 사후평가의 핵심 자료 역할을 할 수 있다고 말했다.
복지부는 심평원 청구·심사자료를 기반으로 의료기관 임상자료를 연계해 국가 단위 자료 수집체계를 마련하는 방향을 검토하고 있다. 이 사무관은 전 국민 건강보험 체계 등을 바탕으로 우리나라가 실제자료를 구축하기 좋은 환경에 있다고 평가하면서도 현장에서 자료 수집 부담이 생길 수 있는 만큼 시범사업을 통해 보완점을 확인하고 본사업 전환 과정에서 지속가능한 체계를 고민하겠다고 밝혔다.
종합토론에서는 신속등재가 환자 접근성을 높이는 장치로 작동하려면 사후평가 결과를 급여정책에 반영하는 기준과 환자 보호장치가 함께 마련돼야 한다는 의견이 이어졌다. 기존 투약 환자의 치료 연속성·본인부담 변화·제약사와의 사전 협의·의료기관 자료 제출 부담 등이 사후평가 체계 설계 과정에서 함께 검토해야 할 과제로 제시됐다.
☞선등재 후평가= 치료 접근성이 시급한 일부 희귀질환 치료제를 먼저 건강보험 급여권에 진입시킨 뒤 등재 이후 실제자료와 추가 임상자료를 통해 효과와 급여 적정성을 다시 평가하는 방식이다.
☞실제근거(RWE)= 실제 진료환경에서 수집되는 환자의 건강상태·의료이용·치료 경험 등 실제자료(RWD)를 분석해 얻은 근거다. 임상시험만으로 확인하기 어려운 치료 효과와 안전성·의료이용 등을 실제 환자자료를 통해 살피는 데 활용된다.
☞선별급여= 의학적 필요성은 인정되지만 비용효과성이나 급여 우선순위 등을 고려해 본인부담률을 일반 급여보다 높게 적용하는 건강보험 급여 방식이다.
☞무작위 대조 임상시험(RCT)= 환자를 무작위로 두 그룹으로 나누어 한쪽에는 시험 약제를, 다른 쪽에는 위약이나 표준치료·기존 치료를 적용해 효과와 안전성을 비교하는 연구 방법이다. 신약 개발 시 널리 쓰이는 효과 입증 방식이다.
☞레지스트리(Registry)= 특정 질환을 앓거나 특정 치료를 받는 환자들의 건강 상태, 진료 내용, 치료 결과 등의 임상 데이터를 장기적으로 추적하기 위해 체계적으로 수집해 놓은 환자 등록체계를 뜻한다.
여성경제신문 김정수 기자
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