‘림카토주’ GCP 점검 결과 공개…의뢰자·시험기관 모두 ‘기타’ 보완

큐로셀·씨엔알리서치·삼성서울병원 현장실사…중대 위반 없이 적합 회신

식품의약품안전처가 큐로셀의 CAR-T 치료제 '림카토주(안발캅타젠오토류셀)' 품목허가와 관련해 실시한 임상시험 관리기준(GCP) 실태조사에서 의뢰자와 임상시험실시기관 모두에 절차 보완 필요사항이 확인된 것으로 나타났다. 다만 행정처분으로 이어질 수 있는 '중대' 지적은 없었고, 지적사항도 모두 '기타'로 분류돼 제출된 이행계획서의 타당성이 인정됐다.

약사공론DB

최근 의약품안전나라 등에 공개된 의약품 품목허가 임상시험 실태조사 결과에 따르면, 이번 조사는 약사법 제34조와 의약품 등의 안전에 관한 규칙 제30조 및 [별표 4] 임상시험 관리기준, 의약품의 품목허가·신고·심사 규정, 생물학적제제 등의 품목허가·심사 규정에 따라 품목허가 신청 시 제출된 임상시험 결과보고서의 신뢰성을 확인하기 위해 진행됐다.

조사 대상 품목은 큐로셀의 림카토주다. 대상 임상시험은 재발성 또는 불응성의 거대 B 세포 림프종 성인 환자와 B 세포 급성 림프모구성 성인 백혈병 환자를 대상으로 CRC01의 내약성, 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 공개, 다기관, 단일군, 제1/2상 임상시험(CRC01-01)이다.

의뢰자에 대한 현장실사는 2025년 6월 12일부터 13일까지 이틀간 진행됐다. 조사대상은 큐로셀이며, 수탁기관으로 씨엔알리서치가 함께 명시됐다. 실사부서는 식품의약품안전처 임상정책과와 식품의약품안전평가원 세포유전자치료제과다.

조사 결과 의뢰자 측에서는 임상시험의 품질보증 및 품질관리 분야와 점검 분야에서 각각 '기타' 지적사항이 확인됐다. 식약처는 임상시험실시기관 등 선정 절차를 마련하고, 임상시험 점검 관련 절차를 보완할 필요가 있다고 판단했다.

임상시험실시기관인 삼성서울병원에 대한 현장실사는 2025년 6월 9일부터 10일까지 이틀간 별도로 이뤄졌다. 삼성서울병원은 서울특별시 강남구 일원로 81에 소재한 기관으로, 동일한 임상시험에 참여한 시험기관이다.

삼성서울병원 점검에서는 시험자의 자격요건, 기록 및 보고, 임상시험 실시에 필요한 자원 확보 분야에서 각각 '기타' 지적사항이 도출됐다. 식약처는 임상시험 업무위임 절차를 보완하고, 임상시험 관련 기록을 철저히 하며, 임상시험 장비 관리를 강화할 필요가 있다고 봤다.

주목할 대목은 의뢰자와 시험기관 모두에서 '지적(보완)사항 있음'으로 평가됐지만, 지적사항이 모두 '기타'로 분류됐다는 점이다. 의약품 임상시험 실태조사 기본계획상 지적사항 중 '중대'는 행정처분 부과 대상이며, '중요'과 '기타'는 시정·보완 대상이다. 이번 건은 임상시험 자료의 신뢰성을 근본적으로 흔드는 중대한 결함보다는 절차 운영과 문서·장비 관리 체계를 보다 정교하게 정비하도록 요구한 점검에 가까운 사례로 해석된다.

식약처는 지적사항에 대한 절차 개선 등 이행계획서의 타당성을 인정하고, 실태조사 결과를 적합으로 회신했다. 행정처분 부과가 확정되는 경우에는 의약품안전나라 행정처분정보를 통해 공개되지만, 이번 조사에서는 행정처분으로 이어지는 중대 위반은 확인되지 않았다.

식약처 관계자는 "품목허가 신청 시 제출된 임상시험 결과보고서의 신뢰성을 확인하기 위해 의뢰자와 임상시험실시기관을 대상으로 현장실태조사를 실시하고 있다"며 "이번 조사에서 확인된 사항은 절차 개선과 관리 강화를 통해 보완하도록 했고, 제출된 이행계획서의 타당성을 검토해 적합 여부를 판단했다"고 설명했다.

이어 "세포·유전자치료제 등 첨단바이오의약품 임상시험은 품질관리와 기록관리, 시험기관 관리체계의 일관성이 중요하다"며 "앞으로도 임상시험이 GCP 기준에 따라 적절히 수행됐는지 지속적으로 점검해 품목허가 심사의 신뢰성을 높여나가겠다"고 밝혔다.