강스템바이오텍이 다음달 골관절염 치료제 ‘오스카(OSCA)’ 2a상 톱라인(주요지표) 발표를 앞둔 가운데, 통증·관절기능 측면에서 최고 수준의 데이터가 나올 것으로 자신했다. 이 결과를 토대로 미국 식품의약국(FDA)과 임상시험계획 승인 전 사전협의(Pre-IND)에 나선다는 계획이다.
배요한 강스템바이오텍 임상개발본부장은 10일 여의도 FKI타워(전경련회관)에서 열린 기업설명회에서 ‘오스카’ 임상 진행 현황과 향후 계획을 공개했다.
회사의 주력 파이프라인인 오스카는 제대혈 유래 중간엽 줄기세포와 무세포연골기질이 합쳐진 첨단바이오융복합제제로, 무릎 골관절염의 근본적 치료를 목표로 한다. 2024년 유영제약과 오스카의 공동개발을 포함한 국내 독점판매권 및 통상실시권 라이선스 계약을 체결했다.
임상1상 결과는 긍정적이었다. 무릎 골관절염 환자를 대상으로 관절강 내 단회투여 방식 연구 결과 오스카는 우수한 안전성뿐만 아니라 중·고용량군에서 통증 및 기능 지표의 개선 경향이 확인됐다. 자기공명영상(MRI) 기반 분석에서도 연골 구조 개선 신호가 관찰돼 단순 증상 완화를 넘어 질환 구조 자체를 개선할 가능성이 제시됐다.
임상2a상은 113명의 환자를 대상으로 실험약과 위약의 병행투여를 통해 통계적 유의성 검증을 목표로 한다. 임상1상 대비 10배 규모다. 지난해 11월 환자 투약을 마쳤으며, 다음달 임상 톱라인 데이터를 공개할 예정이다.
배 본부장은 “임상2a상의 경우 치료학적 효과를 위약과 비교하는 첫 임상”이라며 “기존 보고 결과를 근거로 한 시뮬레이션을 수행했을 때 골관절염 임상시험 대비 보고된 이상반응사례가 매우 낮을 것으로 예측됐다”고 말했다.
이어 “신속한 효과발현 여부 역시 임상1상 결과와 유사할 것으로 보이며, 종전 발표된 통증 및 관절기능 측면에서 최고 수준의 개선으로 추정된다”고 덧붙였다.
이 결과를 토대로 올 4분기 FDA에 Pre-IND 미팅을 신청하고, 내년 1분기 식품의약품안전처에 후속 임상시험계획을 제출할 계획이다. 후속 임상은 유영제약이 주도하고, 강스템바이오텍은 임상시험약과 기술 지원을 담당한다.
배 본부장은 “미국 시장 진출에 있어 가장 중요한 점은 국내 임상 데이터가 어느 수준까지 수용될 수 있는지 확인하는 것”이라며 “2a상 데이터를 기반으로 FDA와 논의하고, 그 결과가 긍정적이라면 글로벌 임상과 라이선스 아웃 협상에서도 중요한 기준이 될 것”이라고 강조했다.
