[美 도전 K-세포치료제] ③ 메디포스트 ‘카티스템’, 일본 넘어 미국으로

日 임상 3상 성공 이어 美 허가 가속…글로벌 골관절염 시장 공략
FDA 단일 임상 전략 인정받아…개발 기간·비용 줄이고 상업화 앞당겨

국내 바이오기업들이 미국 식품의약국(FDA) 허가라는 글로벌 시장의 최고 규제 장벽에 도전하고 있다. 한때 국내 허가와 제한적 상용화 경험에 머물렀던 국산 첨단바이오의약품들은 이제 글로벌 임상 데이터와 장기 추적 결과를 기반으로 세계 최대 의약품 시장 진입 가능성을 시험받는 단계에 들어섰다.

세포·유전자치료제는 기존 합성의약품이나 항체의약품과 달리 제조 공정과 품질 관리, 장기 안전성 검증이 훨씬 까다롭다. 치료 효과뿐 아니라 생산 안정성과 상업화 지속 가능성, 보험 시장 진입 전략까지 동시에 입증해야 하는 분야다. 글로벌 빅파마들조차 아직 뚜렷한 성공 공식을 만들지 못한 영역인 만큼 국내 기업들의 미국 도전은 K-바이오 경쟁력을 가늠할 중요한 시험대로 평가된다.

한스경제는 [美 도전 K-세포·유전자치료제] 시리즈를 통해 국내 바이오기업들의 FDA 허가 전략과 임상 현황, 기술 경쟁력, 상업화 가능성을 집중 분석한다. [편집자주]

| 서울=한스경제 김동주 기자 | 메디포스트(대표 오원일)의 무릎 골관절염 줄기세포치료제 '카티스템'이 일본 임상 3상에서 연골 재생과 통증 개선 효과를 동시에 입증하며 글로벌 시장 진출에 청신호를 켰다. 국내 최초 동종 제대혈 유래 줄기세포치료제로 상용화에 성공한 카티스템은 일본 허가를 발판으로 미국 식품의약국(FDA) 승인까지 노리며 K-세포치료제의 글로벌 경쟁력 시험대에 오르고 있다.

지난 2012년 국내 품목허가를 받은 카티스템은 세계 최초의 동종 제대혈 유래 중간엽 줄기세포치료제로 평가받는다. 국내에서 상용화 경험과 장기 추적 데이터를 확보한 데 이어 일본 임상 3상 성공, FDA의 단일 중추 임상 승인까지 더해지면서 미국 시장 진출 가능성에 대한 기대도 커지고 있다.

▲ 연골 재생 입증…DMOAD 가능성 재확인

5일 제약바이오 업계에 따르면 메디포스트는 최근 카티스템의 일본 임상 3상에서 모든 1차 및 2차 주요 평가 지표를 충족했다.

임상 결과 무릎 통증과 기능성을 평가하는 WOMAC 점수 변화와 연골 손상 정도를 평가하는 ICRS Grade 개선율 등 공동 1차 평가 지표(co-primary endpoints) 모두에서 대조군 대비 통계적 유의성을 확보했다.

특히 WOMAC은 p<0.0001, ICRS는 p=0.0002를 기록하며 카티스템의 치료 효과가 우연에 의한 결과가 아닐 가능성이 매우 높다는 점을 입증했다. 통증 평가 지표인 VAS와 무릎 기능성 평가 지표인 IKDC, KOOS 등 주요 2차 평가 지표에서도 모두 유의한 개선 효과가 확인됐다.

이번 결과는 단순한 통증 완화가 아니라 손상된 연골 재생을 통해 질환 자체를 개선하는 질환근본치료제(DMOAD) 가능성을 다시 한번 확인했다는 점에서 의미가 크다. 현재 글로벌 골관절염 치료제 시장은 진통제와 인공관절 수술 중심으로 형성돼 있어 연골 재생을 입증한 치료제는 많지 않다.

메디포스트는 일본 임상 데이터를 미국 FDA 허가 전략에도 적극 활용할 계획이다. 일본 임상에서 사용한 WOMAC과 100mm VAS 평가 지표가 현재 진행 중인 미국 임상 3상의 핵심 1차 평가 변수와 동일해 데이터 연계 가능성이 높다는 판단이다.

회사 측은 국내에서 축적된 장기 실사용데이터(Real World Data)와 일본 임상 결과, 향후 확보될 미국 임상 3상 데이터를 결합해 허가 전략을 수립한다는 구상이다. 특히 카티스템은 국내 허가 이후 10년 이상 실제 환자 치료에 사용되며 약 3만6000명 규모의 치료 데이터를 확보하고 있어 장기 안전성과 치료 효과 측면에서 강점을 보유하고 있다는 평가다.

최근 FDA가 재생의료 분야에서 해외 임상 데이터와 실제임상근거(RWE) 활용 확대 기조를 보이는 점도 긍정적인 변수다. 실제로 메디포스트는 지난 4일 FDA로부터 카티스템의 미국 생물의약품허가(BLA)를 위한 임상 3상을 단일 중추 임상시험만으로 진행할 수 있다는 최종 동의를 확보했다.

일반적으로 FDA는 신약 허가 과정에서 중추 임상시험과 확증 임상시험 등 최소 2건의 독립적인 임상 3상 결과를 요구한다. 그러나 메디포스트는 한국과 일본에서 축적한 임상 데이터, 국내 환자 560명의 3년 이상 장기 추적 데이터 및 실사용근거(RWE)를 근거로 단일 임상 전략을 인정받았다.

이에 따라 미국 임상 참여 환자 수는 기존 600명에서 300명 수준으로 줄어들고, 전체 개발 기간도 기존 48개월에서 42~45개월 수준으로 단축될 전망이다. 임상 비용 역시 약 20~30% 절감될 것으로 예상된다.

▲ 일본 허가 이어 미국 시장 정조준

일본 시장 진출도 가시권에 들어왔다. 메디포스트는 올해 말 일본 품목허가를 신청할 계획이며 약 1년간의 심사를 거쳐 오는 2027년 말 허가 획득을 목표로 하고 있다. 이후 약가 협상과 보험 급여 절차를 마무리하면 이르면 2028년 중순부터 2029년 사이 상업화가 가능할 것으로 전망된다.

회사는 이미 지난해 일본 테이코쿠제약과 독점 판매 계약을 체결했다. 허가 획득 시 마일스톤 수익과 완제품 공급 매출이 발생할 것으로 기대되며 향후 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA) 허가를 인정하는 국가들로의 시장 확대도 검토하고 있다.

미국 시장 공략도 본격화됐다. 메디포스트는 지난 2월 FDA로부터 카티스템 미국 임상 3상 임상시험계획(IND)을 승인받았으며 올해 2분기 첫 환자 투약을 시작할 예정이다.

특히 이번 단일 중추 임상 승인으로 개발 효율성을 높인 만큼 미국 허가 전략에도 탄력이 붙을 전망이다. 회사는 미국 임상 3상을 거쳐 2031년 FDA 품목허가와 상업화를 달성한다는 목표를 세웠다.

이승진 메디포스트 글로벌사업본부장 겸 일본법인(MEDIPOST K.K.) 대표, 미국법인(MEDIPOST Inc.) 공동대표는 "이번 FDA 결정은 카티스템의 임상 데이터와 개발 전략이 글로벌 규제기관으로부터 객관적으로 인정받았다는 의미"라며 "한국과 일본에서 축적한 임상 경험을 토대로 미국 임상 3상도 성공적으로 추진하겠다"고 말했다.