디앤디파마텍, MASH 치료제 美 2상 성공…기술수출 ‘청신호’

■‘DD01’ 48주 조직생검 결과 공개
섬유화·경직도 개선 등 효능 입증해
FDA 허가 핵심 평가지표 모두 충족
적은 환자군서도 통계적 유의성 확보
대사성 간질환에 새 치료옵션 될 것
유럽간학회서 발표…“기술 이전 총력”

디앤디파마텍(347850)이 개발 중인 대사이상 지방간염(MASH) 신약 후보물질이 2상 임상에서 간 섬유화 개선 효과를 입증했다. 적은 수의 환자를 대상으로 단기간에 우수한 효능 지표를 달성한 만큼, 대규모 기술이전도 가능할 것이란 기대감이 나온다.

디앤디파마텍은 미국에서 진행 중인 MASH 신약후보물질 ‘DD01’의 2상 임상을 통해 미국 식품의약국(FDA) 허가의 핵심 평가 지표가 모두 통계적으로 유의한 결과를 확보했다고 27일 공시했다.

MASH는 비만, 당뇨 등 대사이상으로 간에 지방이 축적되고 나아가 염증과 섬유화가 진행되는 질환이다. 방치하면 간경변이나 간암으로 이어질 수 있다. 이번 임상은 미국 내 12개 임상시험 기관에서 체질량지수(BMI) 25㎏/㎡ 이상 과체중·비만을 동반한 대사이상 관련 지방간질환(MASLD) 및 MASH 환자 67명을 대상으로 진행됐다. 조직생검을 통해 MASH 및 F1~F3 단계 간 섬유화가 확인된 환자 52명 중 등록 시점과 48주차에 조직생검을 모두 완료하고 임상 프로토콜을 충실히 이행한 환자군 총 35명을 대상으로 조직학적 유효성 분석이 이뤄졌다.

그 결과 DD01 투약군(16명)은 간 섬유화 악화 없이 지방간염이 소실된 비율, 지방간염 악화 없이 간 섬유화가 개선된 비율, 지방간염 소실과 간 섬유화 개선을 동시에 달성한 비율 등 세 가지 조직검사 지표에서 모두 위약군 대비 통계적으로 유의미한 치료 효능을 나타냈다. 자기공명영상 지방분율 산출(MRI-PDFF) 기반 간 지방 감소 및 자기공명 탄성계측법(MRE) 기반 간 경직도 개선 등 MASH 치료제 허가에 중요한 복수의 비침습지표 역시 위약군과 통계적으로 유의미한 차이를 보였다. 지난해 6월 발표한 12주차 임상 결과 이후 개선 효과가 48주까지 유지되며 지속적인 간 개선 효과를 뒷받침했다는 게 회사 측 설명이다.

가장 흔하게 보고된 이상반응은 위장관계 관련 증상으로, 대부분 경증 또는 중등도 수준이었고 48주 투약 기간 전반에 걸쳐 우수한 안전성과 내약성이 확인됐다. 이번 임상의 주요 책임자(PI)인 마젠 누레딘 박사는 “MASH 치료의 가장 중요한 목표는 간경변증 등 비가역적 단계로 진행되기 전 간 섬유화를 억제하거나 회복시키는 것”이라며 “1년이 안 되는 기간 동안 환자 절반에서 1단계 이상 섬유화 개선이 확인된 점은 매우 고무적”이라고 평가했다. 아울러 “우수한 안정성 프로파일까지 확인된 만큼 대사성 간질환 환자들에게 차세대 치료 옵션으로 자리매김할 것”이란 전망을 내놨다. 이번 임상 결과는 5월 27일(현지 시각)부터 스페인 바르셀로나에서 열리는 유럽간학회 연례 학술대회(EASL 2026)에서 공개된다.

업계에서는 동일 기전의 MASH 치료제 개발사가 많지 않은 만큼 DD01의 기술이전 가능성이 높아졌다는 평가가 나온다. 회사는 글로벌 기술이전과 전략적 파트너링을 위해 지난해부터 미국 주요 투자은행(IB)과 컨설팅 계약을 체결하고 다수의 글로벌 제약사와 논의를 진행 중이다. 이번 임상에서 경쟁력 있는 조직학적 효능 결과를 확보하면서 글로벌 제약사들과의 파트너링 논의도 한층 가속화될 것으로 전망된다. 이슬기 디앤디파마텍 대표이사는 “상대적으로 적은 환자 수에서도 차별화된 조직학적 개선 효과가 확인된 만큼 DD01의 경쟁력을 한층 더 공고히 할 수 있을 것”이라며 “글로벌 제약사들의 MASH 치료제 관심이 어느 때보다 높은 상황인 만큼 이번 결과를 바탕으로 글로벌 파트너링 논의를 가속화하고 대규모 기술이전 성과로 이어지도록 최선을 다할 것”이라고 강조했다.

최근 글로벌 MASH 치료제 시장에서는 글로벌 제약사의 인수합병(M&A)이 활발하다. 글락소스미스클라인(GSK)이 보스턴 파마슈티컬스의 MASH 파이프라인을 약 20억 달러(약 2조 9956억 원)에 인수했고, 로슈는 89바이오를 35억 달러(약 5조 2423억 원) 규모에 품었다. 노보 노디스크 역시 아케로 테라퓨틱스를 52억 달러(약 7조 7886억 원)에 인수하는 등 공격적으로 시장 확대에 나서고 있다. 보스턴 파마슈티컬스의 경우 임상 결과 복합지표의 통계적 유의성(P값)을 일부 충족하지 못했음에도 거래가 성사된 것으로 알려졌다.

이날 코스닥시장에서 디앤디파마텍 주가는 가격제한폭(30%)까지 올라 9만8800원에 마감했다.

한태희 기자 taehee@sedaily.com