디앤디파마텍 “MASH 치료제 2상서 통계적 유의성 확보”

MASH 치료제 ‘DD01’ 임상 2상 48주 조직생검 결과 공개
통계적으로 유의한 간 섬유화 개선 및 MASH 해소 확인

디앤디파마텍 본사 전경. 사진 제공=디앤디파마텍

글루카곤 유사 펩타이드(GLP)-1 계열 신약 개발 기업 디앤디파마텍(347850)은 미국에서 진행 중인 대사이상 관련 지방간염(MASH) 치료제 ‘DD01’의 임상 2상 48주 조직생검 결과를 공개했다고 27일 밝혔다.

디앤디파마텍은 이번 임상을 통해 MASH 치료제의 핵심 허가 평가지표인 MASH 악화 없는 섬유화 개선, 섬유화 악화 없는 MASH 해소, MASH 해소 및 섬유화 개선 복합지표까지 모든 조직학적 평가지표에서 위약군 대비 통계적으로 유의한 임상 결과를 확보했다.

DD01 임상 2상은 미국 내 12개 임상시험 기관에서 무작위 배정, 이중맹검, 위약 대조 방식으로 진행됐다. 총 67명의 체질량지수(BMI) 25㎏/㎡ 이상 과체중·비만을 동반한 대사이상 관련 지방간질환(MASLD)·MASH 환자가 모집됐다. 이 가운데 조직생검을 통해 MASH 및 F1~F3 단계 간 섬유화가 확인된 환자 52명 중, 기저 및 48주 조직생검을 모두 완료하고 임상 프로토콜을 충실히 이행한 프로토콜 준수 환자군 총 35명(위약군 19명, DD01 투약군 16명)을 대상으로 조직학적 유효성 분석이 수행됐다.

그 결과 48주차 조직생검 평가에서 세 가지 핵심 조직학적 평가지표 모두에서 통계적 유의성이 확인됐다. DD01 투약군에서 ‘MASH 악화 없는 섬유화 개선’ 환자 비율은 위약군 대비 34.2%포인트(p=0.0323) 높았으며, ‘섬유화 악화 없는 MASH 해소’ 환자 비율은 위약군 대비 57.2%포인트(p=0.0003) 높은 것으로 나타났다. 특히 ‘MASH 해소 및 섬유화 개선’을 동시에 달성한 복합지표도 DD01 투약군에서 위약군 대비 32.2%포인트(p=0.0192) 높게 확인됐다.

자기공명영상 지방분율 산출(MRI-PDFF) 기반 간 지방 감소 및 자기공명 탄성계측법(MRE) 기반 간 경직도 개선 등 MASH 치료제에서 중요한 복수의 비침습지표에서도 지난해 6월 발표한 12주차 임상결과 이후 개선 효과가 48주까지 지속적으로 유지된 것으로 나타났다. 특히 해당 지표들 역시 위약군 대비 통계적으로 유의한 차이를 나타내며 지속적인 간 개선 효과를 뒷받침했다는 것이 회사 측 설명이다.

안전성 측면에서도 DD01은 48주 투약 기간 전반에 걸쳐 우수한 내약성을 확인했다. 가장 흔하게 보고된 이상반응은 위장관계 관련 증상으로, 대부분 경증 또는 중등도 수준에서 일시적으로 발생한 뒤 소실됐다. DD01은 단 2주의 짧은 용량 점증 기간으로 임상이 설계됐음에도 불구하고, 최대 20주 이상의 용량 점증 기간을 적용하는 기타 GLP-1 계열 치료제들과 유사한 수준의 치료 중단율을 보였다.

DD01 임상 2상의 주요 책임자(PI)인 마젠 누레딘 박사는 “MASH 치료의 가장 중요한 목표는 간경변증 등 비가역적 단계로 진행되기 전 간 섬유화를 억제하거나 회복시키는 것”이라며 “1년이 안 되는 기간 동안 환자 절반에서 1단계 이상 섬유화 개선이 확인된 점은 매우 고무적”이라고 평가했다. 그러면서 “우수한 안정성 프로파일까지 확인된 만큼 대사성 간질환 환자들에게 차세대 치료 옵션으로 자리매김할 것”이라고 전망했다.

이슬기 디앤디파마텍 대표이사는 “48주 조직생검 결과를 통해 MASH 해소, 간 섬유화 개선 등 복합지표 전반에서 통계적 유의성을 확보했다”며 “상대적으로 적은 환자 수에서도 차별화된 조직학적 개선 효과가 확인된 만큼 DD01의 경쟁력을 한층 더 공고히 할 수 있을 것”이라고 설명했다. 그러면서 “글로벌 제약사들의 MASH 치료제 관심이 어느 때보다 높은 상황인 만큼 이번 결과를 바탕으로 글로벌 파트너링 논의를 가속화하고 대규모 기술이전 성과로 이어지도록 최선을 다할 것”이라고 강조했다.

이번 임상 결과는 5월 27일부터 스페인 바르셀로나에서 개최되는 EASL Congress 2026에서 공개된다. 회사는 향후 추가 학회 및 행사 등을 통해 최근 중요성이 높아지고 있는 인공지능(AI) 기반 조직병리 분석 등 추가 임상 데이터를 순차적으로 발표할 계획이다.

한편 디앤디파마텍 주가는 MASH 치료제 임상 2상 48주 조직생검 결과가 공개되자 급등했다. 27일 장중 주가는 전일 대비 30%(2만 2800원) 오른 9만 8800원을 기록했다.

한태희 기자 taehee@sedaily.com