FDA, 사측과 BT 미팅서 '美 3상 면제' 확인 가속승인 아닌 정식 품목허가 절차 밟을 듯
라정찬 네이처셀 회장이 지난해 9월 중소기업중앙회서 열린 기업설명회(IR)서 발언하고 있다.
네이처셀의 퇴행성관절염 줄기세포치료제 ‘조인트스템’이 미국 식품의약국(FDA) 가속승인이 아닌 정식승인 절차를 밟는다. 미국에서 추가적인 임상 3상 수행 없이 한국에서 진행한 임상 3상 데이터만으로 생물의약품 품목허가(BLA) 신청이 가능해지면서다.
21일(현지시간) 네이처셀과 FDA가 진행한 미팅에서 FDA는 ‘조인트스템’이 추가적인 미국 임상 3상 진입이 필요하지 않다는 입장을 제시했다. 조인트스템이 혁신치료제(BT)로 지정된 프로그램을 기반으로 신청된 BT 미팅이다.
회사는 국내 임상 3상 데이터를 기반으로 FDA 가속승인과 미국 임상 3상을 병행하는 전략을 세웠다.
FDA의 가속승인 제도는 중증 또는 생명을 위협하는 질환에서 미충족 의료 수요가 존재할 경우, 초기 임상 데이터와 대리 지표를 기반으로 신약의 조기 시판을 허용하는 제도다. 다만 승인 이후에도 개발사는 추가 임상 데이터를 제출해 약효를 최종적으로 입증해야 한다.
조인트스템은 국내 임상 3상에서 통증(VAS)과 관절기능(WOMAC) 지표 모두에서 대조군 대비 유의미한 개선 효과가 확인됐으며, 임상적으로 의미 있는 개선을 보인 환자 비율도 높은 수준을 기록했다.
그런데 이날 회의에서 FDA가 현지 임상 3상이나 가속승인 절차 없이 한국 임상 3상 데이터만으로 정식허가 절차를 밟아도 된다는 입장을 보이면서, 당초 예상보다 조인트스템의 미국 시장 진출이 빨라질 가능성이 점쳐진다.
한편, 조인트스템은 국내에서 허가 문턱을 넘지 못했다. 지난해 8월 식품의약품안전처로부터 임상적 유의성이 부족하다는 것을 근거로 조인트스템의 허가반려 처분을 통지 받았다.
앞서 네이처셀은 2018년 조인트스템의 국내 조건부 품목허가를 신청했지만 식약처로부터 반려받았고, 2021년 정식 품목허가를 신청했지만 2023년 반려 결과를 수령했다. 임상적 유의성이 부족하다는 평가였다. 관계사 알바이오는 2024년 3월 보완자료를 추가해 조인트스템의 품목허가를 다시 신청했지만 반려 사유와 결과는 역시 같았다.
