한 번 주사에 체중 29% '뚝'…꿈의 비만 치료제 드디어 등장하나

기사와 무관한 이미지. 사진=게티이미지뱅크

평생 한 번만 투여하면 당뇨·비만을 치료할 수 있는 GLP-1(글루카곤 유사 펩타이드-1) 계열의 유전자 치료제가 전 세계 최초로 임상시험에 들어간다.

미국 바이오 기업 프랙틸 헬스(Fractyl Health)는 지난 11일(현지 시각) 네덜란드 규제 당국으로부터 세계 최초의 GLP-1 유전자 치료제인 ‘레쥬바(Rejuva·RJVA-001)’에 대한 임상 1·2상을 승인받았다고 설명했다.

암이나 난치병에 주로 사용되던 유전자 치료제의 활용 범위가 갈수록 넓어지면서 비만 치료제까지 적용된 사례다. 비만·당뇨 같은 만성 질환도 단 한 번의 유전자 치료제 투약으로 질병의 근원을 치료할 수 있다는 점에서 기대가 모인다.

프랙틸 헬스가 개발한 유전자 치료제 레쥬바는 특수 카테터(환자 몸속에 넣는 얇고 긴 튜브 형태의 의료용 관)로 췌장에 약물을 직접 주입하면, 인슐린 분비 세포가 지속적으로 GLP-1 호르몬을 만들어 내도록 설계됐다.

GLP-1은 식후 혈당을 낮추고 식욕을 억제하는 호르몬으로, 혈당을 높이는 글루카곤의 분비를 억제하는 특성이 있다. 노보 노디스크의 '위고비'나 일라이 릴리의 '마운자로'가 외부에서 GLP-1 유사체를 주입하는 방식이라면, 레쥬바는 몸이 직접 GLP-1을 계속 나오도록 유도한다.

동물 실험 단계에선 고지방식을 섭취한 쥐에게 레쥬바를 1회 투여했을 때 35일 만에 체중이 최대 29% 줄어드는 효과를 보였다. 프랙틸 헬스 측은 6월 1일부터 환자 모집을 시작하고, 이를 통해 하반기 중엔 첫 투약 및 예비 데이터를 확보하겠다는 계획이다. 네덜란드 외에 호주에서도 임상을 진행하기 위한 신청서를 제출했다. 회사 측은 호주 임상의 경우엔 올해 3분기께 승인이 나길 기대하고 있다.

본래 유전자 치료제는 암이나 희소 유전 질환 치료제에 한정적으로 적용돼 왔다. 개발 과정이 까다롭고 연구·개발 비용도 워낙 많이 드는 탓에 적용 범위를 넓히는 데 한계가 있었기 때문이다. 그러나 최근 유전자 교정 기술이 비약적으로 발전하면서 치료제의 타깃도 대중적인 만성 질환으로 빠르게 이동하고 있다.

지난달 미 식품의약국(FDA)이 리제네론이 개발한 유전성 난청 치료를 위한 유전자 치료제 '오타르메니'를 세계 최초로 승인했다. 테라퓨틱스가 개발한 유전성 혈관부종 유전자 치료제도 최근 임상 3상에 성공하면서 미국 내 승인 신청 절차에 들어갔다.

유전자 치료제의 범위가 넓어지면서 최근엔 비만·당뇨 등 대규모 만성 질환에 적용하는 시도도 이어지고 있다.

미국 '웨이브 라이프 사이언스'는 1년에 1~2번만 맞으면 체중은 줄이면서도 근육이 빠지는 부작용을 막아주는 유전자 치료제를 개발하고 있다. 지난 임상 1상(240㎎ 투여)에선 12주 만에 내장 지방은 9% 감소하고, 근육량은 늘어나는 효과를 보였다. 다만 최근 발표된 400㎎ 고용량 시험에선 전체 지방 감소가 1% 미만, 내장 지방 감소는 5%, 근육량은 0.2% 정도 줄어드는 데 그쳤다.

미국 바이오 기업 '애로우헤드 파마슈티컬스'도 간 세포 유전자와 지방 세포 유전자를 타깃으로 하는 유전자 비만 치료제를 개발하고 있다. 임상 1·2상 중간 결과, 24주 동안 투여했을 때 참가자의 내장 지방이 크게 줄어들었다.

다만 일각에선 이 같은 치료제의 상용화에 시간이 더 걸릴 것으로 보고 있다. 유전자 치료제인 만큼, 몸에서 GLP-1 호르몬이 부족하게 또는 과도하게 생성돼도 조절이 어려울 수 있고, 유전자 치료제가 워낙 고가인 만큼 상업화에 성공하는 것이 쉽지 않을 것이기 때문이다.

장지민 한경닷컴 객원기자 newsinfo@hankyung.com