14년만에 해외 진출 노리는 메디포스트 “카티스템 日 임상 3상 성공”

13일 기자간담회서 카티스템 일본 3상 임상 결과 공개
연내 일본 품목허가 신청 이후 2028년 시장 출시 목표
한국 환자 실사용 데이터 근거로 일본·미국 공략 계획

이승진 메디포스트 일본·미국법인 대표이사 겸 글로벌 사업본부장이 13일 서울 포시즌스호텔에서 열린 기자간담회에서 일본 3상 임상 결과를 발표하고 있다. 사진 제공=메디포스트

메디포스트(078160)가 개발한 무릎 골관절염 치료제인 ‘카티스템’이 일본 시장 진출을 앞두고 긍정적인 임상 3상 결과를 공개했다. 연내 일본 품목허가 신청을 거쳐 2027년 허가를 획득하고 2028년께 공급을 본격화한다는 목표다. 국내 기술로 개발된 제대혈유래 동종중간엽 줄기세포치료제가 14년만에 글로벌 상업화 시험대에 오르게 됐다.

메디포스트 일본·미국법인 대표이사를 겸직하고 있는 이승진 글로벌 사업본부장은 13일 서울 포시즌스호텔에서 열린 기자간담회에서 “카티스템의 일본 임상 3상 결과 1·2차 유효성 평가 지표 모두 일관되게 뚜렷한 통계적 유의성을 확보했다”며 “국내 임상 3상을 통해 증명됐던 카티스템의 연골 재생 효과를 재확인한 만큼, 카티스템이 손상된 연골의 구조적 회복을 유도하는 근원적 치료제(DMOAD)로서 글로벌 시장에 진출하는 데 견고한 기반이 될 것”이라고 밝혔다.

카티스템은 2012년 식품의약품안전처의 허가를 받은 세계 최초의 동종 제대혈 유래 줄기세포 치료제다. 카티스템을 이용한 자가연골복원술을 무릎 관절 연골 부위에 시행하면 연골 기능을 회복하고 관절을 보존해 인공관절 치환술 시행 시기를 늦출 수 있다고 알려졌다. 한국에서 지난 14년 동안 4만여 건에 달하는 판매 실적을 달성한 점을 인정 받아 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)로부터 1·2상을 건너뛰고 3상 임상에 바로 진입하도록 승인을 받으면서 시간과 비용이 크게 단축됐다.

이번 임상은 골관절염의 중증도를 나타내는 K&L 2~3등급의 무릎 골관절염 환자 130명을 대상으로 일본 내 13개 의료기관에서 진행됐다. 무작위 배정을 통해 카티스템 투여군(59명)과 히알루론산나트륨 주사 투여군(61명)으로 나누고 투약 후 52주간 안전성과 유효성을 추적 관찰하는 방식이다. 임상의 성패를 가르는 1차 유효성 평가지표는 환자가 보고한 무릎 통증 및 기능성 지표(WOMAC)와 관절경 검사를 통해 평가한 연골 손상(ICRS) 등급 2가지로 잡았다. 통상 골관절염 임상 3상에서 환자가 느끼는 통증 완화나 기능 개선과 같은 주관적 지표만을 1차 평가지표로 설정하는 것과 대조적이다. 그 결과 WOMAC 점수 변화와 ICRS 등급 1단계 이상 개선율 모두 대조군 대비 통계적으로 유의한 수준의 우월성을 나타냈다. 통증 정도를 나타내는 VAS 점수와 무릎 기능성을 평가하는 IKDC 등 2차 평가 지표도 모두 유의한 개선을 보였다. 이번 일본 3상 임상의 2차 평가 지표가 미국 임상 3상의 1차 평가 지표와 동일하다는 점에서 미국 시장 진출에 긍정적인 신호가 될 수 있다는 게 회사 측의 평가다. 임상과정 중 발생한 중대한 이상반응 모두 약물과의 인과성은 확인되지 않았다.

메디포스트는 지난해 12월 일본 테이코쿠 제약과 카티스템의 일본 내 독점 판매권 라이선스 계약을 체결하며 현지 사업화 기반을 마련한 상태다. 당시 선수금 118억 원을 수령했고 일본 품목허가를 받으면 148억 원(2025년 12월 환율 기준) 상당의 마일스톤을 받게 된다. 회사는 이번 임상 결과를 토대로 일본 내 품목허가는 무난히 달성 가능할 것으로 내다봤다. 내후년께 일본 파트너사를 통해 카티스템이 본격 출시되면 원료의약품 및 완제의약품 공급을 통한 매출과 판매실적에 따른 마일스톤도 기대할 수 있다. 이 본부장은 “국내에서 카티스템을 이용한 자가연골복원술을 받은 후 3년 이상 경과한 환자 550여 명의 치료 데이터를 기반으로 확보한 실사용근거(Real World Evidence)를 연내 공개할 계획”이라며 “적게는 3년, 많게는 12년가량 경과한 환자들의 인공관절 수술 전환율이 1% 미만으로 파악돼, 일본 후생노동성이 보험약가를 책정할 때 유용한 근거로 활용될 수 있을 것으로 보고 있다”고 설명했다.

일본은 65세 이상 고령 인구 비중이 세계 최고 수준으로, 글로벌 퇴행성관절염 치료제 시장에서 전략적 중요도가 높다. 메디포스트는 일본 시장에서의 성과를 토대로 세계 최대 규모의 미국 시장을 진출하는 데 속도를 낸다는 방침이다. 회사는 지난 3월 미국식품의약국(FDA)으로부터 카티스템의 3상 임상시험계획(IND)을 승인 받은 후 2031년 FDA 허가를 목표로 임상 개발에 드라이브를 걸고 있다.

다만 보수적인 일본 의료시장에서 국산 줄기세포치료제가 상업적 성과를 거둘 수 있을지는 미지수다. 이 본부장은 “일본은 인공관절 수술에만 보험이 적용되는 국내 상황과 차이가 큰 데다 환자들 사이에서 수술 자체를 꺼려하는 분위기가 강하다”며 “자가 연골 재생을 촉진시키는 메커니즘의 줄기세포 치료제에 대한 만족도가 높을 것으로 예상되는 만큼, 시판 전까지 카티스템의 장기 유효성과 안전성을 알리는 데 집중할 계획”이라고 강조했다.

안경진 의료전문기자 realglasses@sedaily.com