GC녹십자 ‘헌터라제 ICV’, 세 번째 해외 허가 획득

페루 품목허가 획득…중남미 공략 시동

| 서울=한스경제 김동주 기자 | GC녹십자가 중증 희귀질환 치료제의 글로벌 시장 확대에 속도를 내고 있다. 특히 치료 옵션이 제한적이었던 중추신경계(CNS) 증상을 겨냥한 헌터증후군 치료제가 남미 시장 진출에 성공하면서 글로벌 희귀질환 사업 경쟁력 강화에 대한 기대감이 커지고 있다.

GC녹십자는 뇌실투여형 헌터증후군 치료제 '헌터라제 ICV'가 최근 페루 의약품관리국(DIGEMID)으로부터 품목허가를 획득했다고 7일 밝혔다.

이번 허가는 일본과 러시아에 이은 세 번째 해외 품목허가다. 회사는 이를 발판으로 중남미를 포함한 추가 글로벌 시장 진출도 지속 추진한다는 계획이다.

헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 인해 체내에 글리코사미노글리칸(GAG)이 축적되는 선천성 희귀질환이다. 환자들은 골격 이상과 관절 변형, 호흡기·심장 기능 저하 등을 겪으며 중증 환자의 경우 인지 기능 저하와 행동 이상 등 중추신경계 손상까지 동반한다. 주로 남아에서 발생하는 희귀질환으로 남자 어린이 10만~15만 명당 1명 수준으로 발병하는 것으로 알려져 있다.

특히 전체 환자의 약 3분의 2는 중추신경계 증상을 동반하는 중증 형태로 알려져 있다. 질환이 진행되면 인지 기능 악화와 발달 지연이 나타나 환자 삶의 질과 예후에 큰 영향을 미친다.

헌터라제 ICV는 약물을 뇌실 내에 직접 투여하는 방식의 치료제로 기존 정맥주사형 효소대체요법의 한계를 보완하기 위해 개발됐다. 환자는 월 1회 투약받는다.

회사에 따르면 일본에서 진행된 임상시험 결과 헌터증후군 중추신경 손상의 주요 원인 물질인 헤파란 황산(Heparan Sulfate)이 유의하게 감소한 것으로 나타났다. 또 환자의 인지·발달 기능이 안정적으로 유지되거나 일부 개선되는 경향도 확인됐다.

장기 추적 관찰에서도 치료 효과가 지속된 것으로 나타나면서 중증 헌터증후군 환자의 미충족 의료 수요 해소 가능성에 대한 기대도 커지고 있다.

이재우 GC녹십자 개발본부장은 "확보된 장기 임상 데이터를 기반으로 중증 헌터증후군 환자들의 미충족 의료 수요를 해소해 나갈 것"이라며 "글로벌 시장 확대에도 지속적으로 힘쓰겠다"고 말했다.