코오롱티슈진 향배 가른다…TG-C 美 임상에 쏠린 눈

7월 3상 톱라인 결과 주목
결과 따라 美 허가 신청·시장 신뢰 회복 여부 판가름

[아이뉴스24 정승필 기자] 코오롱티슈진이 골관절염 치료 후보물질 TG-C(옛 인보사 코드명)의 미국 임상 성과를 앞두고 과거 인보사 사태로 흔들린 시장 신뢰를 되찾을 수 있을지 시험대에 올랐다.

코오롱티슈진 연구진이 TG-C 샘플을 보여주고 있다. [사진=코오롱티슈진 제공]

5일 업계에 따르면 코오롱티슈진은 7월 TG-C의 미국 임상 3상 주요 결과(톱라인) 데이터를 발표할 예정이다. 결과가 긍정적이면 내년 1분기 미국식품의약국(FDA)에 생물학적제제 품목허가신청서(BLA)를 제출할 계획이다.

TG-C의 미국 3상 환자 투약은 2024년 7월 완료됐다. 회사는 당시 향후 2년간 환자 추적관찰을 거쳐 허가 절차를 추진하겠다는 일정을 제시했다.

TG-C는 국내에서 인보사케이주(인보사)라는 이름으로 허가됐던 골관절염 세포·유전자 치료제다. 2017년 식약처 허가를 받았지만, 약의 두 번째 성분이 허가자료에 적힌 'TGF-β1 유전자가 도입된 형질전환세포'가 아니라 신장유래세포(GP2-293)로 확인되면서 2019년 품목허가가 취소됐다. 코오롱티슈진은 성분 확인 사실을 FDA에 보고했고, 미국 임상도 한때 보류됐다가 해제됐다. 회사는 이 여파로 코스닥 상장 적격성 심사까지 받은 바 있다.

이와 관련해 코오롱티슈진은 두 번째 성분이 GP2-29에 도입한 TGF-β1 유전자를 통해 관절 안에서 치료 효과를 내는 방식이라고 설명한다. TGF-β1은 세포 성장과 분화, 조직 회복 등에 관여하는 단백질이다.

회사에 따르면 두 번째 성분은 개발 초기인 2006년부터 같은 세포 구성을 유지해 왔다. 2019년 GP2-293으로 확인된 뒤에는 관련 해외 특허를 다시 출원했다. 2023년 11월 중국을 시작으로 2024년 7월 일본에서도 특허를 확보했다.

업계가 TG-C의 미국 3상 결과를 주목하는 것은 이 후보물질이 단순 통증 완화를 넘어, 질병조절 골관절염 치료제(DMOAD) 가능성을 내세우고 있기 때문이다. DMOAD는 골관절염의 통증을 줄이는 데 그치지 않고, 연골 손상과 관절 구조 악화 등 질병 진행 자체를 늦추거나 조절하는 치료제를 뜻한다.

현재 골관절염 치료는 진통제, 소염제, 주사제, 물리치료, 인공관절 수술 등이 중심이다. 질병 진행을 근본적으로 조절하는 DMOAD는 아직 뚜렷한 표준 치료법으로 자리 잡지 못한 상황이다.

이 같은 가능성은 앞선 2상 결과에서도 일부 확인됐다. 2상 결과, TG-C 투여군은 위약군보다 통증평가(VAS)에서 12주차 13.8점, 52주차 13.1점 더 낮았다. VAS는 0~100점으로 평가하며, 점수가 낮을수록 통증이 적다는 뜻이다. 무릎 기능평가(IKDC)에서는 12주차 10.3점, 52주차 13.6점으로 위약군 대비 더 높았다. IKDC도 0~100점 기준으로, 점수가 높을수록 무릎 상태가 좋다는 의미다. 회사는 1회 주사 투여 후 개선 효과가 최대 24개월까지 유지됐다고 설명했다.

이제 관건은 2상에서 확인된 통증·기능 개선 효과와 안전성이 3상에서도 재현되느냐다. 미국 3상은 두 건으로 나눠 진행됐으며, 모두 무릎 골관절염 환자에게 TG-C 또는 위약을 투여한 뒤 효과와 안전성을 비교하는 방식이다. 전체 참여 환자는 1066명이다.

코오롱티슈진 관계자는 "유럽·미국 제약·바이오 행사를 통해 여러 기업과 TG-C의 영업·마케팅·유통 전략을 논의하며 경쟁력을 확인했다"며 "올해 TG-C의 가치를 입증하는 전환점이 될 것"이라고 전했다.

/정승필 기자(pilihp@inews24.com)