에이프로젠, ‘허셉틴’ 시밀러 임상 3상 생략 길 열리나

EMA로부터 과학적 자문 확보
비용·기간 단축…조기 상업화 기대

에이프로젠은 EMA(유럽의약품청)로부터 임상 3상 없이 바이오시밀러 입증이 가능하다는과학적 자문(Scientific Advice)을 확보했다. 

| 서울=한스경제 김동주 기자 | 에이프로젠이 항암제 '허셉틴(성분명 트라스투주맙)' 바이오시밀러 개발에서 '임상 3상 생략'이라는 이례적 전환점을 확보하며 글로벌 바이오시밀러 개발 전략 변화의 신호탄을 쏘아 올렸다. 규제기관이 분석 중심 접근만으로도 동등성 입증 가능성을 인정한 만큼, 개발 비용·기간을 획기적으로 줄이는 새로운 경로가 현실화될지 주목된다.

에이프로젠은 허셉틴 바이오시밀러 'AP063'과 관련해 유럽의약품청(EMA)으로부터 임상 3상 없이도 바이오시밀러 입증이 가능하다는 과학적 자문(Scientific Advice)을 받았다고 4일 밝혔다.

회사 측은 이번 자문이 단순 사전 협의 수준이 아니라 규제기관이 공식적으로 '확증적 임상시험 생략 가능성'을 인정한 사례라는 점에 의미를 두고 있다. 글로벌 바이오시밀러 개발에서 대규모 임상 3상을 거치지 않고 허가 요건 충족 가능성을 인정받은 사례는 극히 제한적이다.

바이오시밀러 개발 패러다임 역시 변화하는 흐름이다. 과거에는 대규모 환자 대상 비교 임상을 통해 유효성과 안전성의 동등성을 입증하는 방식이 일반적이었지만, 최근 EMA를 비롯한 주요 규제기관은 분석적 동등성과 약동학(PK)·약력학(PD) 데이터를 중심으로 '총체적 근거(totality of evidence)'를 평가하는 방향으로 전환하고 있다. 이에 따라 품목별 특성에 따라 임상 3상 필요성을 재검토하는 사례가 늘고 있다.

에이프로젠은 AP063의 임상 1상을 완료하고, 분석적 동등성 자료와 함께 약동학(PK), 면역원성 데이터를 제출했다. EMA는 이를 기반으로 전반적인 비교 가능성이 양호하다고 판단했으며 현재 확보된 자료만으로도 바이오시밀러 입증이 가능하다는 의견을 제시했다. 추가적인 확증적 임상시험 필요성은 낮다고 평가했다.

다만, 최종 허가 여부는 향후 품목허가 신청(MAA) 심사 과정에서 전체 자료를 종합적으로 검토해 결정된다. EMA는 건강한 성인 대상 임상 데이터에 대해 일부 보완 필요성을 언급했으나 이는 필수 요건은 아닌 것으로 알려졌다.

이번 결과는 규제기관의 심사 기조 변화와 맞물려 산업 전반에 적지 않은 영향을 미칠 전망이다. 특히 분석 기반 입증 전략이 현실적인 허가 경로로 인정될 경우, 바이오시밀러 개발 비용 구조와 경쟁 구도가 재편될 가능성이 크다.

에이프로젠은 임상 3상 생략을 통해 개발 기간과 비용을 대폭 절감할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 통상 바이오시밀러 임상 3상에는 수천억 원의 비용과 수년의 기간이 소요되는 만큼, 상업화 시점 역시 앞당겨질 수 있다는 분석이다.

현재 AP063은 품목허가 신청을 위한 막바지 단계에 있으며 상업 생산 공정의 일관성과 품질을 검증하는 공정성능적격성평가(PPQ) 자료 준비가 진행 중이다. 회사는 관련 자료 확보 후 유럽 품목허가 신청을 추진할 계획이다.

에이프로젠 관계자는 "여전히 다수의 개발사가 대규모 임상 3상 전략을 유지하고 있지만, AP063은 분석 중심 접근으로 개발 효율성을 확보했다"며 "글로벌 허가 경쟁에서 비용과 시간 측면 모두에서 우위를 확보할 수 있을 것"이라고 전했다.