국산 CAR-T 치료제 나왔다…식약처, 큐로셀 '림카토주' 허가(종합)

"고가 수입품의 국산 대체품 생겨"…희귀 림프종 환자 선택지 확대

식품의약품안전처 건물 [식품의약품안전처 제공]

(서울=연합뉴스) 신선미 기자 = '국산 1호' 맞춤형 유전자치료제 CAR-T(키메라 항원 수용체 T세포) 치료제가 나왔다.

식품의약품안전처는 국내에서 개발한 CAR-T 치료제인 큐로셀의 '림카토주'(안발캅타젠오토류셀)를 허가했다고 29일 밝혔다.

CAR-T 치료제는 환자의 면역세포를 유전적으로 조작해, 암세포를 정확히 찾아 공격하도록 만든 맞춤형 유전자치료제다.

림카토주는 두 가지 이상의 전신 치료 뒤 재발하거나 반응이 없는(불응성) 미만성 거대 B세포 림프종과 원발성 종격동 B세포 림프종 성인 환자를 치료하는 희귀의약품이다.

림프종 중 가장 흔한 종류가 미만성 거대 B세포 림프종이고, 이 림프종의 최대 10%를 차지하는 하위 유형이 원발성 종격동 B-세포 림프종이다.

림카토주는 환자의 면역세포(T세포)에 B세포 표면 항원 단백질인 'CD19'를 인지할 수 있는 유전 정보를 넣어주고, 이 세포를 다시 환자의 몸에 주입해 CD19를 발현하는 암세포를 인식해 사멸시키는 기전의 항암제다.

면역 반응을 조절하는 일부 수용체의 발현을 억제해 암세포의 면역 회피를 차단하고, T세포의 반응 지속성을 유도해 효과를 높였다.

CAR-T 치료제 전문 기업 큐로셀은 앞서 임상 2상을 진행한 결과 암세포가 사라지는 '완전 관해'에 도달한 비율(완전관해율)이 67.1%로, 우수한 약효를 확인했다고 밝혔다. 이는 킴리아 등 기존 약보다 높은 수준으로 알려졌다. 또 안전성에서도 우수한 평가를 받았다.

큐로셀은 지난해 2월에는 림카토주의 건강보험 급여 등재를 위해 건강보험심사평가원(심평원)에 약제급여평가 신청을 마쳤다.

CAR-T는 고가의 치료제이지만, 수입품 중 킴리아의 경우 건강보험이 적용되고 있다.

김건수 큐로셀 대표는 지난해 약제급여평가 신청 당시 "환자들에게 혁신적인 치료 옵션을 제공하고, 더 많은 환자들이 림카토 치료 혜택을 받을 수 있도록 최선을 다할 것"이라고 말했다.

앞서 식약처는 이 의약품을 바이오챌린저 대상과 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 33호로 지정해 개발 초기 단계부터 맞춤형 상담과 신속심사를 통해 제품화를 지원했다.

식약처 관계자는 "이번 허가로 지금껏 고가의 해외 수입 제품에 의존하던 CAR-T 치료제를 국내 기술로 직접 생산·공급할 수 있게 됐다"며 "더 이상 치료 옵션이 없는 환자들에게 안정적인 치료 기회를 제공할 것으로 기대한다"고 말했다.

sun@yna.co.kr

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