리제네론, 유전성 난청 첫 유전자치료제 ‘오타르메니’ FDA 승인
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리제네론(Regeneron Pharmaceuticals)의 실험적 유전자치료 DB-OTO가 '오타르메니(Otarmeni)'로 FDA 승인을 받았다.
리제네론은 바이러스 벡터로 기능성 오토페를린 유전자 사본을 귀에 전달하는 방식이며, 현재 표준치료인 인공와우와 동일한 수술 접근으로 투여할 수 있다고 설명했다.
오타르메니는 리제네론의 첫 승인 유전자치료제이자, 논란이 있는 커미셔너 국가 우선심사 바우처(CNPV) 프로그램 하에서 승인된 첫 유전자치료제로 소개됐다.
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리제네론(Regeneron Pharmaceuticals)의 실험적 유전자치료 DB-OTO가 '오타르메니(Otarmeni)'로 FDA 승인을 받았다. 선천적으로 청력을 잃고 태어난 트래비스(Travis) 사례처럼, 특정 희귀 유전성 난청 환아가 대상이다.
트래비스의 어머니 시에라 스미스(Sierra Smith)는 "내 아들은 100% 귀가 들리지 않았다"고 회상했지만, 지난해 6월 수술로 DB-OTO를 투여받은 뒤 수개월 내 소리를 인지하기 시작했다고 전했다.
이 질환은 감각 유모세포(sensory hair cells) 기저부에서 소리 신호 전달을 돕는 단백질 오토페를린(otoferlin)이 결핍돼 발생한다.
리제네론은 바이러스 벡터로 기능성 오토페를린 유전자 사본을 귀에 전달하는 방식이며, 현재 표준치료인 인공와우와 동일한 수술 접근으로 투여할 수 있다고 설명했다. 1/2상 '코드(Chord)' 임상에서 회사는 11명 중 10명, 이후 업데이트에서는 12명 중 9명에서 청력 개선을 보고하며 1차 평가변수를 충족했다고 밝혔다.
오타르메니는 리제네론의 첫 승인 유전자치료제이자, 논란이 있는 커미셔너 국가 우선심사 바우처(CNPV) 프로그램 하에서 승인된 첫 유전자치료제로 소개됐다.
유전의학 프로그램 총괄 조너선 휘튼(Jonathon Whitton) 박사는 "리제네론은 항체 회사로 알려졌지만, 지난 8년간 유전의학 모달리티(modalities) 역량을 구축해 왔다"고 말했다. 이번 접근은 2023년 데시벨 테라퓨틱스(Decibel Therapeutics) 1억900만달러 인수에서 확보한 기술 기반으로 설명됐다.
리제네론은 미국 내에서 오타르메니를 '무료 제공'하겠다는 계획도 밝혔다. 조지 얀코풀로스(George Yancopoulos) 사장 겸 CSO는 "이 같은 유전자치료 발전을 미국에서 무료로 제공하는 첫 회사가 되는 것을 영광으로 생각한다"고 했다.
오토페를린 기반 난청은 매년 약 20~50명의 환아에서 발생하며, 부모로부터 결함 유전자 2개를 각각 물려받아야 한다. 회사는 유전자 편집, RNA 기반 유전자 침묵화 등으로 파이프라인을 확장하는 한편, 노화·소음 유발 난청 등 후천성 난청 생물학 규명에도 투자를 예고했다.