HLB이노·앱클론, AACR서 전임상 경쟁…CAR-T·ADC 성과 부각

베리스모, '온·오프' CAR-T로 100% 생존율·사이토카인 감소 동시 달성
헨리우스, 이중 파라토픽 ADC로 내재화 효율·저독성 설계 입증
단순 효능 넘어 '지속성·안전성·전달력' 중심 기술 진화

HLB이노베이션의 미국 자회사 베리스모 테라퓨틱스는 21일(현지시간) AACR 2026 포스터 발표를 통해 혈액암 CAR-T 치료제 'SynKIR-310'의 전임상 및 초기 임상 데이터를 공개했다. [출처=베리스모 테라퓨틱스]

미국암연구학회 연례학술대회(AACR 2026)에서 HLB이노베이션 자회사 베리스모 테라퓨틱스와 앱클론 파트너사 헨리우스가 각각 CAR-T와 ADC 분야 전임상 데이터를 공개했다.

두 기업 모두 기존 치료제 대비 개선된 성능을 입증하는 데 초점을 맞춘 가운데, 일부 후보물질은 초기 임상에서 완전관해 사례 등 유효성 신호도 확인되며 기술의 임상 확장 가능성을 제시했다.

◆베리스모, AACR서 혈액암 CAR-T 전임상 결과 공개

HLB이노베이션의 미국 자회사 베리스모 테라퓨틱스는 21일(현지시간) AACR 2026 포스터 발표를 통해 혈액암 CAR-T 치료제 'SynKIR-310'의 전임상 및 초기 임상 데이터를 공개했다. 발표는 세포치료 세션(Adoptive Cell Therapy 2)에서 진행됐으며, 생체 내(in vivo) 전임상 연구 책임자인 메건 블레어 박사가 발표자로 나섰다.

SynKIR-310은 자연살해세포(NK) 유래 수용체 기반의 멀티체인 KIR-CAR 구조를 적용한 것이 특징이다. 항원 인식과 T세포 활성화 신호를 분리해 종양 인식 시에만 작동하는 '온·오프' 메커니즘을 구현함으로써 T세포 탈진을 최소화하고 지속적인 항종양 반응을 유도하도록 설계됐다.

전임상 시험에서 사람 유래 림프종 암세포를 이식한 NSG 마우스 모델 기준, SynKIR-310은 기존 CD28 기반 CAR-T(악시캅타진 실로류셀)와 4-1BB 기반 CAR-T(티사젠렉류셀) 대비 향상된 항종양 활성을 나타냈다.

T세포 지속성은 유사한 수준을 유지하면서도 사이토카인 생성은 감소했으며, 비교군 중 유일하게 100% 생존율을 기록했다. 이는 멀티체인 KIR-CAR 구조가 기존 단일체인 CAR-T 대비 개선된 이익-위험 프로파일을 가질 가능성을 시사한다.

이번 발표에서는 진행 중인 1상 임상시험 'CELESTIAL-301'의 초기 결과도 공개됐다. 여포성 림프종 환자(70세 남성)가 최저 용량 단계에서 투여 후 28일 만에 완전관해(CR)에 도달했으며, 해당 반응은 데이터 컷오프 시점인 6개월까지 유지됐고 현재도 추적 관찰이 진행 중이다.

CELESTIAL-301은 재발·불응성 B세포 비호지킨 림프종 환자를 대상으로 SynKIR-310의 안전성, 내약성 및 2상 권장 용량(RP2D)을 평가하는 다기관 오픈라벨 1상 시험으로, 기존 CAR-T 치료 후 재발 또는 불응 환자도 포함된다.

로라 존슨 최고과학책임자(CSO) 겸 최고운영책임자(COO)는 "SynKIR-310은 사이토카인 생성은 낮추면서 항종양 활성을 높인 점이 고무적"이라며 "임상에서도 완전관해가 6개월 이상 지속된 사례가 확인됐다"고 밝혔다. 이어 "기존 CAR-T는 초기 반응 이후 6개월 내 재발 사례가 많은 만큼, '온·오프' 구조를 통해 T세포 탈진을 완화하고 치료 지속성을 높일 수 있을 것"이라고 강조했다.

◆앱클론 파트너사 헨리우스, AACR서 차세대 ADC 데이터 공개

앱클론의 글로벌 파트너사인 중국 헨리우스는 같은 날 AACR 2026에서 차세대 ADC 후보물질 'HLX49'의 전임상 데이터를 공개했다. [출처=앱클론]

앱클론의 글로벌 파트너사인 중국 헨리우스는 같은 날 AACR 2026에서 차세대 ADC 후보물질 'HLX49'의 전임상 데이터를 공개했다.

HLX49는 기존 트라스투주맙 결합 부위와 앱클론에서 기술이전한 AC101(HLX22)의 HER2 하위 도메인 IV 결합 부위를 동시에 표적하는 '이중 파라토픽(Biparatopic)' 구조의 ADC다. 서로 다른 두 에피토프에 동시 결합해 HER2 수용체의 강력한 교차결합을 유도하고, 이를 통해 약물의 암세포 내 내재화 효율을 극대화한 것이 핵심이다.

전임상 결과 HLX49는 유방암(BT-474) 및 위암(NCI-N87) 세포주에서 글로벌 블록버스터 HER2 ADC '엔허투(Trastuzumab deruxtecan)' 대비 더 높은 내재화 효율과 항종양 살상력을 보였다. 이종이식(Xenograft) 동물 모델에서는 단회 6㎎/㎏ 투여만으로 유의미한 종양 완전관해를 유도했으며, HER2 초저발현 모델에서도 엔허투 대비 우월한 효능을 확인했다.

영장류 대상 예비 독성 시험에서는 효능 확인 용량의 10배인 60㎎/㎏ 반복 투여에도 심각한 독성 없이 양호한 내약성을 나타냈다. 이는 HLX49가 높은 효능과 낮은 독성을 동시에 구현해 기존 ADC의 한계로 지적된 좁은 치료 지수를 개선했음을 시사한다.

한편 헨리우스는 AC101(HLX22)과 관련해 총 6개 적응증 임상을 진행 중이다. 전이성 위암 1차 치료제는 글로벌 3상이 진행 중이며, 내년 상반기 탑라인 발표 후 2028년 상업화를 목표로 하고 있다. HER2-LOW 대상 중국 내 엔허투 병용 2상은 환자 모집이 완료됐으며, 올해 유럽종양학회(ESMO)에서 데이터 발표 후 2031년 상업화를 계획하고 있다.

앱클론 관계자는 "이번 발표는 HLX49가 차세대 ADC 시장을 선도할 수 있는 플랫폼임을 보여준 사례"라며 "헨리우스가 연내 IND 진입을 추진하는 점도 기술에 대한 자신감을 반영한다"고 밝혔다.