네이처셀, ‘조인트스템’ 美 허가 분수령…내달 FDA 미팅

FDA와 전략 조율…가속승인 가능성 가늠

| 서울=한스경제 김동주 기자 | 네이처셀(회장 라정찬)이 퇴행성관절염 줄기세포 치료제 '조인트스템'의 미국 허가를 위한 본격적인 규제 협의에 돌입했다. 가속승인 가능성을 타진하는 단계로 향후 개발 전략과 허가 경로를 좌우할 핵심 분수령이 될 전망이다.

네이처셀은 조인트스템의 미국 식품의약국(FDA) 가속승인 가능성 검토를 위한 사전협의를 본격화하고, 지난 21일 FDA에 브리핑 패키지를 제출했다고 22일 밝혔다. 회사는 오는 5월 21일(현지시간) Face-to-Face 형식(온라인)의 FDA 미팅을 진행할 예정이다.

이번 미팅은 조인트스템이 혁신치료제(BT)로 지정된 프로그램을 기반으로 신청된 BT 미팅이다. BT 프로그램 특성상 FDA와의 빈번하고 심층적인 상호작용이 가능하다는 점에서 이번 논의는 개발 및 허가 전략을 구체화하는 핵심 규제 이벤트로 평가된다.

브리핑 패키지는 가속승인을 위한 규제 설득 논리를 중심으로 구성됐다. 네이처셀은 퇴행성관절염 환자의 삶의 질을 반영하는 6개월 시점의 통증(VAS) 및 기능(WOMAC) 개선을 중간 임상지표로 활용하는 전략의 타당성을 강조했다. 조인트스템은 무작위·이중맹검·위약대조 임상에서 해당 지표에서 위약 대비 통계적으로 유의한 개선을 보였으며, KOOS-QOL 등 환자보고지표(PRO)에서도 일관된 긍정적 결과를 확보했다는 설명이다.

장기 유효성 측면에서는 5년 추적 데이터를 통해 치료 효과의 지속 가능성을 제시했으며, 실제 임상 환경에서 인공관절 수술 가능성을 낮추는 경향을 보였다는 리얼월드데이터도 포함됐다.

네이처셀은 이번 협의에서 퇴행성관절염이 미충족 의료수요가 높은 질환이라는 점을 부각했다. 기존 치료는 증상 완화에 제한적이며, 상당수 환자가 결국 인공관절치환술로 이어진다는 점을 강조했다. 특히 수술은 감염, 혈전색전증, 심혈관계 합병증 등 위험을 동반하는 반면, 조인트스템은 현재까지 임상에서 중대한 약물이상반응이 보고되지 않아 위험-편익 측면에서 경쟁력을 갖춘 비수술적 치료 옵션으로 제시됐다.

이번 자료는 FDA 허가 경험을 보유한 미국 규제 전문가 자문을 기반으로 작성됐으며, 임상적 유의성, 중간지표의 적절성, 가속승인 이후 요구될 확증임상 설계 방향 등 주요 쟁점에 대한 대응 논리를 포함했다.

회사 측은 이번 미팅에서 가속승인 경로에 대한 긍정적 방향성이 도출될 경우, 미국 시장 진입 시점을 앞당길 수 있을 것으로 기대하고 있다. 다만 실제 승인 여부는 향후 FDA 판단과 추가 임상 설계에 따라 결정될 전망이다.

라정찬 네이처셀 회장은 "BT 지정 프로그램을 통해 FDA와 직접 협의를 진행하는 것은 중요한 의미가 있다"며 "임상적 유효성과 안전성 데이터를 바탕으로 가속승인 가능성을 적극적으로 설명할 계획"이라고 말했다.