네이처셀, 자폐증 줄기세포 치료제 美 임상 승인

임상 1상 진입…RMAT 지정 추진 및 허가 가속화 전략

| 서울=한스경제 김동주 기자 | 네이처셀(회장 라정찬)은 미국 자회사 네이처셀 아메리카(NatureCell America)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 성인 자폐증(ASD) 환자를 대상으로 하는 자가지방유래 중간엽줄기세포 치료제 '아스트로스템-AU(AstroStem-AU)'의 임상시험계획(IND) 승인을 획득했다고 15일 밝혔다.

이번 IND 승인은 성인 자폐증 치료제 개발을 위한 공식적인 임상 단계 진입을 의미한다.

자폐 스펙트럼 장애(ASD)는 평생 지속되는 신경발달장애로 성인 환자를 위한 근본적인 치료제는 현재까지 사실상 전무하다. 미국에서는 성인 인구의 약 1~2%가 ASD를 가진 것으로 추정되는 가운데 치료를 받지 못하는 환자 수요는 상당한 규모에 달한다.

아스트로스템-AU는 환자 지방조직에서 유래한 중간엽줄기세포를 배양해 활용하는 자가 세포치료제로 정맥 내 10회 반복 투여 방식으로 설계됐다. 기존 약물 치료 대비 근본적인 치료 접근을 목표로 한다.

네이처셀은 동일한 정맥 반복 투여 방식으로 알츠하이머병 환자를 대상으로 한 임상을 FDA 승인 하에 수행한 바 있으며 이를 통해 안전성을 확인한 경험을 보유하고 있다. 이러한 임상 경험은 이번 성인 자폐증 임상 1상 진행에 있어 중요한 기반으로 작용할 것으로 기대된다.

이번 임상 1상에서는 1차적으로 안전성 및 내약성을 평가하고 2차적으로 행동, 인지 기능, 삶의 질 개선 등 효과 신호를 탐색할 계획이다. 초기 임상 단계에서 유효성 신호가 확인될 경우, 후속 임상 개발 속도 역시 탄력을 받을 전망이다.

네이처셀 아메리카는 이번 임상과 병행해 FDA에 첨단재생의료치료제(RMAT) 신청을 추진할 계획이다. RMAT 지정이 이루어질 경우 FDA와의 긴밀한 협의가 가능해지고 개발 기간 단축 및 가속 승인 경로 활용 가능성이 확대된다. 특히 중간 임상 데이터 기반 조건부 승인 전략 적용 가능성도 열려 있어, 상업화 시점의 조기 도달이 기대된다.

글로벌 자폐증 치료 시장은 이미 상당한 규모를 형성하고 있으며, 주요 시장조사기관에 따르면 2024년 기준 약 250억~300억 달러(약 30~40조원) 수준으로 추정되고, 연평균 4~6%의 안정적인 성장이 전망된다. 특히 미국은 세계 최대 시장으로 자폐 관련 연간 사회·의료 비용이 2500억 달러를 상회하는 것으로 보고되고 있다.

라정찬 네이처셀 회장은 "이번 FDA IND 승인은 성인 자폐증 치료제 개발의 중요한 출발점"이라며 "알츠하이머 임상에서 쌓은 정맥 반복 투여 안전성을 바탕으로, 이번 임상을 통해 안전성과 치료 효과를 확인할 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다.

이어 "RMAT 지정 신청으로 개발에 속도를 내고, 글로벌 자폐증 치료 시장에서 새로운 기준을 세워나가겠다"고 강조했다.