국산 첫 CAR-T 탄생 임박…큐로셀 "‘림카토’ 상반기 허가 획득·건보적용 목표"

큐로셀 제공

혈액암 말기 환자를 위한 국산 첫 키메라 항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제가 상용화될 준비를 마치고 신약 등재를 기다리고 있다. CAR-T 치료제는 단 한 번의 투여로 완치율이 높지만, 면역 세포를 추출해 암세포를 인지하는 수용체를 삽입해야 하는 복잡한 과정이 필요하다.

CAR-T 치료제는 3차 치료자들을 대상으로 진행하다 보니 시기가 굉장히 중요하다. 그러나 국내 환자들이 이 항암제를 투여받으려면 한 달 이상의 기간이 소요돼 예후가 좋지 않은 사례가 많았다. 이번 치료제가 승인되면 국내 3000여명의 말기 혈액암 환자들의 치료 과정이 수월해질 것으로 전망된다.

9일 제약바이오 업계에 따르면 큐로셀의 재발·불응성 거대B세포림프종 치료제 '림카토'(성분명 안발셀)의 국내 허가를 위한 마지막 관문인 식품의약품안전처 중앙약사심의위원회의 회의가 지난 2일 마무리됐다. 식약처는 상반기 내 허가 여부를 결정할 것으로 보인다. 허가를 받으면 림카토는 국산 42호 신약으로 기록된다.

CAR-T는 면역 세포인 T세포에 유전자 변이를 가해 암세포를 공격하게 하는 치료제다.

통상적으로 혈액암은 완치율이 매우 낮은데 CAR-T를 사용하면 완치율이 80~90%까지 높아져 '기적의 항암제'로 불리기도 한다. 현재 노바티스의 '킴리아'와 길리어드사이언스의 '예스카타' 등의 치료제가 국내에서 사용되고 있다. 이 중 킴리아만 급여가 적용돼 건강보험 혜택을 받을 수 있다.

CAR-T 치료제는 환자의 정맥에서 T면역 세포를 채취한 뒤 미국의 'CAR-T 제조소'로 보내 유전적으로 재프로그래밍해서 만든다. 이후 미국에서 다시 국내 병원까지 치료제를 보내 환자에게 투약한다. 때문에 투여까지 적어도 한 달 이상의 기간이 걸린다.

국산 신약이 탄생하면 이 같은 복잡한 절차가 해소돼 기간이 단축될 것으로 기대된다.

큐로셀 측은 "식약처로부터 무균 시험 등 신속검사법 승인을 획득해 전체 공급 기간이 16일까지 단축했다"고 강조했다.

림카토는 임상 2상에서 객관적 반응률(ORR) 75.3%, 완전관해율(CR) 67.1%를 나타냈다. ORR이란 치료에 반응해 암이 30% 이상 줄어든 것을 의미한다. 완전관해는 영상진단 등으로 암세포를 발견하지 못하는 상태를 의미한다.

림카토는 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 3차 치료제로 승인을 기다리고 있다. 림카토는 보건복지부의 '허가 - 급여평가 - 약가 협상 병행 시범사업'에 선정돼 허가를 받을 경우 건보 적용 절차가 빠르게 진행될 수도 있다.

큐로셀 관계자는 "상반기 내 신약허가 이후 보험 급여 적용이 목표"라고 말했다. 이어 "글로벌 시장에서는 CAR-T 치료제가 기존 2차 치료제를 대체하는 치료 패러다임의 변화가 진행되고 있다"면서 "2차 치료제로도 허가받기 위해 임상을 계속 진행 중"이라고 덧붙였다.

강민성 기자 kms@dt.co.kr