올릭스 "비만 치료제, 영장류 전임상서 효능 확인"
올릭스가 siRNA 플랫폼 리브랜딩과 '올릭스 2.0' 로드맵을 본격 추진한다. 회사는 '2026 온라인 IR'을 통해 간 외 조직(지방조직·CNS) 타깃 RNAi 플랫폼의 연구개발 성과와 사업개발 현황을 공개했다.
올릭스는 기존 cp-asiRNA(자가전달 비대칭 siRNA) 플랫폼을 'OASIS (OliX Advanced Small Interfering RNA System)'로 리브랜딩했다.
이동기 올릭스 대표는 "이번 리브랜딩은 단순한 명칭 변경이 아닌, siRNA 기술의 진화 방향에 맞춘 전략적 전환"이라며 "siRNA 산업은 그동안 제한된 영역에서 기술적 리스크를 검증하며 기반을 다졌고 이제는 검증된 기술을 바탕으로 다양한 질환과 전달 기술로 응용 범위가 빠르게 확장되는 단계에 진입했다"고 말했다.
'OASIS'라는 명칭에는 사막 속에서 생명수를 제공하는 오아시스처럼, 환자들에게 새로운 치료 가능성과 희망을 제공하겠다는 의지가 담겨있다. 올릭스는 OASIS 플랫폼을 기반으로 siRNA 기술의 적용 영역을 빠르게 확대하고, 차세대 RNAi 치료제 개발을 가속화할 계획이다.
올릭스는 ALK7 타깃 비만 치료제 OLX501A 프로그램의 영장류 데이터를 최초로 공개했다.
원숭이 모델에서 초기 물질을 3 mg/kg 용량으로 단회 투여한 결과, 2주 시점에서 지방조직 내 ALK7 mRNA가 최대 84% 감소했으며, 4주 시점에서도 약 70% 수준의 억제가 유지되는 것으로 확인됐다. 올릭스 박준현 연구소장은 "최적화 전 초기 물질임에도 불구하고 경쟁 약물과 대등한 수준의 효능을 보였다는 점에서 의미가 크다"고 전했다.
현재 해당 분야에서는 글로벌 경쟁사 애로우헤드(Arrowhead)가 가장 앞선 개발 단계에 있으나 아직 초기 임상 단계에 머물러 있다. 올릭스는 이를 기반으로 사업개발(BD) 측면에서 충분한 기회가 존재한다고 판단하고 있다. 또한 글로벌 경쟁사는 매우 소수이며 개발 단계 역시 전임상 단계에 있는 만큼, 향후 개발 속도와 데이터 확보가 경쟁력을 좌우할 핵심 요소로 보고 있다.
박준현 상무는 "올릭스는 글로벌 파트너와의 조기 협력을 통해 개발을 가속화하고, 계열 내 최고(best-in-class) 잠재력을 갖춘 프로그램으로 발전시키는 것을 목표로 한다"고 강조했다.
올릭스는 안구 조직에서 적용 가능한 듀얼 타깃 siRNA 플랫폼을 구축했다. 안과 질환은 염증, 혈관신생, 신경 퇴행 등 다양한 기전이 동시에 작용하는 다인자 질환이기 때문에, 복수 타깃을 동시에 조절하는 전략이 중요하다.
해당 플랫폼은 유리체 내 단회 투여 후 7일 시점에서 두 타깃 모두 의미 있는 발현 감소를 보였으며, 개별 siRNA 병용 대비 더 우수한 발현억제(knockdown) 효과를 나타냈다.
간 질환 영역에서도 듀얼 타깃 전략이 확장되고 있다. 올릭스의 플랫폼은 하나의 siRNA 분자로 간세포 내 두 유전자를 동시에, 그리고 균일하게 억제할 수 있다. 또 병용 대비 변동성을 낮추고 CMC 효율을 높이는 장점을 가진다.
파트너 요청에 기반한 비공개 대사질환 타깃 조합 연구에서는 mRNA 및 단백질 수준 모두에서 단독 대비 동등 이상의 발현억제를 확인했다. 박준현 연구소장은 "혈중 및 간 내 중성지방(TG) 감소에서 탁월한 효과를 보였다"고 강조했다.
올릭스는 신규 적응증 확대 전략도 함께 추진 중이다.
중추신경계(CNS) 영역에서는 IT(척수강 투여)와 TfR 기반 BBB 셔틀을 결합한 투트랙 전략을 통해 플랫폼과 개별 프로그램을 동시에 확보하는 구조를 구축하고 있다.
올릭스 관계자는 "기존 안과·피부 및 간 조직 중심 플랫폼을 넘어 간 외 조직까지 확장 가능한 기술 체계를 구축하고, 이를 통해 연구개발 성과와 사업개발 역량을 동시에 입증했다"며 "플랫폼 경쟁력을 기반으로 지방조직, CNS, 듀얼 타깃 등으로 빠르게 적용 범위를 확대하며, 대형 딜을 포함한 지속적인 딜 플로우 창출을 가속화할 것"이라고 강조했다.
서지은 머니투데이방송 MTN 기자