'AOC 치료제' 급부상…항체·RNA 결합한 차세대 모달리티 주목

ADC 이후 새로운 치료 플랫폼 경쟁 본격화
글로벌 빅파마 투자 확대…희귀질환 중심 임상 개발 진행

AI 생성 이미지.

항체와 RNA 치료 기술을 결합한 AOC(Antibody Oligonucleotide Conjugates)가 글로벌 제약·바이오 업계에서 차세대 치료 플랫폼으로 부상하고 있다.

최근 글로벌 빅파마의 대형 인수합병(M&A)과 기술이전 거래가 이어지면서 AOC 기술은 연구 단계의 개념을 넘어 새로운 신약 개발 모달리티로 주목받는 분위기다.

증권업계에 따르면 2025년 10월 노바티스가 AOC 플랫폼 기업인 A비디티 바이오사이언스(Avidity Biosciences)를 약 120억 달러 규모에 인수하면서 관련 기술이 글로벌 제약업계의 핵심 화두로 떠올랐다.

AOC는 항체의 표적 전달 능력과 올리고뉴클레오타이드 기반 유전자 조절 기능을 결합한 치료제다. 구조적으로는 항체, 링커, 올리고뉴클레오타이드(ASO·siRNA 등) 세 요소로 구성된다.

항체가 특정 세포의 수용체에 결합해 약물을 표적 조직으로 전달하면, 세포 내부에서 링커가 절단되면서 올리고뉴클레오타이드가 방출되고 표적 유전자 발현을 조절하는 방식이다.

이 과정에서 사용되는 올리고뉴클레오타이드는 ASO(antisense oligonucleotide), siRNA, PMO 등으로 구분되며 각각 RNA 분해나 스플라이싱 조절 등을 통해 질병 관련 단백질 생성 과정을 억제한다.

AOC가 주목받는 이유는 기존 RNA 치료제의 전달 한계를 보완할 수 있다는 점이다. 현재 많은 올리고뉴클레오타이드 치료제는 간 조직 중심으로 작용하는 경우가 많지만 항체를 활용하면 특정 조직으로의 표적 전달이 가능하다. 이를 통해 근육이나 뇌 등 다양한 장기로 치료 범위를 확장할 수 있다는 것이 업계의 평가다.

대표적인 개발 기업인 Avidity Biosciences, Denali Therapeutics, Dyne Therapeutics 등은 트랜스페린 수용체(Transferrin receptor)를 표적 항체로 활용해 근육 및 신경계 질환 치료제를 개발하고 있다.

현재 AOC 임상 파이프라인은 약 10개 내외로 파악되며 일부 후보물질은 뒤시엔 근이영양증(DMD) 등 희귀 근육질환을 대상으로 임상이 진행 중이다.

국내 바이오 기업들도 AOC 기술 확보를 위한 협력을 확대하고 있다. 대표적으로 에이비엘바이오는 아이오니스(Ionis)와 공동 연구를 통해 IGF1R 항체 기반 AOC 개발 가능성을 확인했으며 이후 플랫폼 최적화 연구를 진행 중이다.

또한 에이프릴바이오는 항체 절편과 알부민 바인더를 결합한 전달 플랫폼을 개발하고 있으며, 삼양바이오팜은 LNP 기반 약물전달 시스템을 활용해 올리고뉴클레오타이드 전달 기술을 연구하고 있다. 다만 국내 기업들의 경우 아직 초기 연구 단계에 머물러 있어 실제 임상 데이터를 확보한 사례는 제한적이라는 평가다.

업계에서는 AOC 기술이 항체-약물 접합체(ADC)에 이어 차세대 항체 기반 치료제 플랫폼으로 발전할 가능성에 주목하고 있다. 특히 일부 주요 파이프라인에서 향후 임상 후기 결과와 허가 신청이 예상되는 만큼, 관련 데이터가 긍정적으로 확인될 경우 AOC가 새로운 신약 개발 흐름을 이끌 수 있을 것으로 전망된다.