日정부, 세계 첫 '만능줄기세포 치료제' 승인..,올여름부터 투약

생성형 AI 이미지.

일본 정부가 세계 최초로 유도만능줄기세포(iPSC)를 활용한 치료제를 공식 승인했다. 심장병과 파킨슨병 치료를 목적으로 개발된 이들 제품은 빠르면 올여름부터 현지 환자들에게 제공될 전망이다.

9일 한국바이오협회 바이오경제연구센터 보고서에 따르면 일본 후생노동성은 6일 오사카대 설립 벤처 쿠오립스의 중증 심부전 치료제 '리하트(ReHeart)'와 스미토모 파마(Sumitomo Pharma)의 파킨슨병 치료제 '암체프리(Amchepry)'에 대한 제조 및 판매를 승인했다. 이는 iPS 세포에서 유래한 세계 최초의 치료제다.

파킨슨병 치료제인 암체프리는 자원자의 혈액 세포를 채취해 iPS 세포로 재프로그래밍한 뒤, 도파민 생성 전구세포로 유도해 환자의 뇌에 이식하는 방식으로 치료가 이뤄진다.

중증 심부전 치료제인 리하트 역시 자원자 유래 iPS 세포를 심근 세포로 분화시켜 최대 1억 개 세포로 이뤄진 동전 모양 조각으로 배양한 뒤, 허혈성 심근병증 환자 심장에 이식해 심혈관 회복을 촉진한다.

이번 승인은 재생 의료 제품을 신속하게 환자에게 전달하기 위해 마련된 조건부 및 시간 제한 승인 시스템을 통해 이뤄졌다.

기존 임상시험보다 적은 수의 환자 데이터를 활용하는 제도로, 실제 리하트는 8명, 암체프리는 7명을 대상으로 한 시험 결과를 바탕으로 조건부 승인을 받았다.

개발사들은 판매 시작 후 7년 동안 치료 결과를 추가 연구하고 효능을 재평가해 '정식 승인'을 받아야 한다.

향후 리하트는 75명, 암체프리는 35명을 대상으로 임상 결과를 추가 조사할 예정이다. 승인된 치료제의 가격 및 건강보험 적용 여부는 일반적으로 승인 후 4~5개월 이내에 결정된다.

바이오 업계에서는 이번 승인이 기술적 가능성에만 머물렀던 유도만능줄기세포 기반 치료제가 실제 의약품으로 상용화된 첫 사례라는 점에서 재생의학 산업 전반의 상징적인 전환점이 될 것으로 평가하고 있다.

기존 치료법으로 완치가 어려운 난치성 질환 영역에서 새로운 치료 패러다임으로 자리 잡을 것이라는 기대다.

향후 임상 현장에서 유의미한 치료 효과가 입증될 경우 다양한 퇴행성 질환으로 적용 범위가 대폭 확대되며 글로벌 제약·바이오 업계의 줄기세포 치료제 개발 경쟁이 한층 가열될 전망이다.

한편, iPS 세포는 2012년 노벨상을 수상한 야마나카 신야 교토대 교수에 의해 개발됐으며, 올해는 그가 2006년 쥐를 이용해 처음 iPS 세포를 생성한 지 20주년이다.

임중권 기자 lim9181@etnews.com