큐로셀, CAR-T 치료제 심사 촉각···경쟁사 추격 따돌릴까
2상 최종 결과 긍정적 반응 지표 확보
심사 지연시 경쟁사 추격 가능성 주목
[시사저널e=최성근 기자] 큐로셀이 개발한 CAR-T 치료제의 당국 품목 허가 심사 결과에 업계 관심이 쏠리고 있다. 임상에서 높은 반응률을 확인하며 국내 첫 CAR-T 치료제 탄생 가능성이 거론되지만 심사 기간이 길어지면서 허가 여부를 둘러싼 긴장감도 커지는 분위기다. 허가시 국내 CAR-T 시장 선점이 예상되는 가운데 경쟁업체 추격 구도에도 영향을 미칠 전망이다.
5일 관련업계에 따르면 큐로셀이 키메릭 항원 수용체(CAR)-T 치료제 안발셀에 대한 식품의약품안전처 품목 허가 심사 결과를 기다리고 있다. 지난 2024년 12월 신청 이후 1년 이상 지나면서 업계 관심이 높아지는 상황이다. 안발셀이 허가를 받는 경우 국내 첫 CAR-T 치료제가 된다.
◇ 큐로셀, T세포 탈진 한계 개선···2상 결과 긍정적
CAR-T 치료제는 암세포가 면역세포인 T세포 공격을 회피하는 한계를 극복하기 위한 치료법이다. 우리 몸 면역시스템의 핵심에는 T세포가 있다. T세포는 비정상적으로 변한 세포를 발견하면 공격하고 제거하는 역할을 맡는다. 그런데 암세포는 면역 억제 물질 분비, 정상 세포 위장 등의 방식으로 T세포 공격을 회피한다.
CAR-T 치료제는 환자 혈액에서 T세포를 추출한 뒤 유전자 조작을 통해 암세포 표면의 특정 항원을 인식할 수 있는 인공 수용체인 CAR를 장착한다. 이를 통해 암세포를 정확히 찾아내는 능력을 지니게 된 T세포를 배양해 다시 환자 몸에 주입하는 방식이다. 1회 투약만으로 항암 지속 효과를 기대할 수 있어 혈액암 분야에 적합한 치료제라는 평가를 받는다.
현재 CAR-T 치료제는 미국에서 노바티스 킴리아, 길리어드 예스카타 등이 승인을 받았다. 하지만, 기존 CAR-T 치료제는 효과가 아쉽다는 의견도 나온다. 불응, 재발 등과 함께 특히 T세포 탈진 부분이 문제로 지적된다. T세포가 암세포 공격을 반복하다 보면 탈진 상태에 도달해 더 이상 증식하지 않고 암세포 사멸 능력도 사라진다.
큐로셀은 세포 탈진 현상을 억제하는 오비스 플랫폼 기술을 적용했다. 이를 통해 T세포 기능 저하를 막고 체내 증식을 활성화해 암세포 제거를 강화한다. 안발셀은 국내 임상 2상 최종 결과 객관적반응률 75%, 완전관해율 67%를 각각 기록했다. 이는 글로벌 상용 CAR-T 치료제와 비교했을 때 경쟁력을 갖췄다는 평가다.
◇ 반려·심사 장기화 시 경쟁업체 추격 격화 가능성
업계에서는 임상 데이터로 검증된 치료 효과를 근거로 올 상반기 허가 가능성을 조심스럽게 점치는 기류다. 단, 예상보다 심사가 길어지거나 허가가 불발될 가능성도 열려있다. 규제당국은 품목 허가 관련해서는 확인이 불가능하다는 입장이다.
식약처 관계자는 "규정 요건에 정해진 허가 신청 자료가 제대로 들어왔는지, 그 자료들이 식약처가 확인할 수 있는 기준에 맞는지를 살펴보고 필요시 보완 요청이 나갈 수 있다"며 "보완을 했음에도 식약처가 확인할 수 있는 자료가 없으면 반려될 수도 있다"고 말했다.
반려되거나 허가 지연이 길어질 경우 경쟁업체 추격이 격화할 수 있다. 국내 기업 중 CAR-T 치료제 개발 속도는 큐로셀이 가장 앞선 것으로 평가되는 가운데 앱클론이 그 뒤를 바짝 쫓고 있다.
앱클론 CAR-T 치료제 네스피셀은 현재 임상 2상 단계로 환자 투여를 진행하고 있다. 연내 2상을 종료하고 품목허가 신청에 들어간다는 계획이다. 네스피셀은 지난해 9월 식약처 첨단바이오의약품 신속처리대상으로 지정돼 품목허가 단계에서 심사 시간을 단축할 가능성이 있다.
바이오업계 관계자는 "규제당국이 처음 다루는 신약후보물질인 경우 기존 심사 경험이 있는 치료제에 비해 아무래도 심사 시간이 더 걸릴 여지는 있다"고 말했다.
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