[김창권의 파이프라인] RNA=꿈, 만성질환 시장 ‘게임체인저’

백신·암·희귀질환까지 확장…2030년 290억 달러 시장 전망
국내 제약·바이오, 플랫폼·CDMO 앞세워 잇단 기술 수출

대한민국 제약·바이오 산업의 위상이 달라지고 있다. 이제 우리 기업들은 글로벌 빅파마(거대 제약사)와의 기술 수출 계약을 넘어, 직접 글로벌 임상을 주도하며 시장의 '게임 체인저'를 꿈꾸고 있다. 신약 개발은 '하이 리스크 하이 리턴'의 영역이지만, 우리 기업들은 철저한 차별화 전략으로 그 위험을 기회로 바꾸고 있다. EBN은 현재 국내 기업들이 개발 중인 주요 신약 후보들을 집중 조명한다.<편집자주>

[출처=제미나이]

최근 제약·바이오 업계에서 주목받고 있는 분야를 하나 꼽으라면 단연 RNA(리보핵산)다. RNA는 유전 정보를 전달하고 단백질 합성을 조절하는 핵심 매개체로, 과거에는 단순히 유전 정보의 전달자로만 여겨졌다. 그러나 현재는 그 자체가 혁신적인 치료제의 원료이자 '게임체인저'로 평가받고 있다.

전통적인 신약이 질환의 결과물인 단백질을 표적으로 삼는다면, RNA 치료제는 단백질이 만들어지기 전 단계에서 유전적 원인을 직접 조절할 수 있다. 때문에 백신, 암, 희귀질환 치료 등 다양한 분야에 적용되며 시장 변화를 이끌고 있다.

글로벌 시장조사기관에 따르면 글로벌 RNA 치료제 시장은 2030년까지 연평균 약 13% 성장해 290억 달러(약 41조7200억원)에 이를 것으로 전망된다. 만성질환 치료제의 상업화로 API(원료의약품) 수요가 급증할 것으로 예상되기 때문이다.

이에 국내 제약·바이오 기업들은 RNA 치료제와 백신 시장의 잠재력을 확인하고, 자체 플랫폼 기술 확보는 물론 임상 시험, 위탁개발생산(CDMO)까지 다양한 분야에서 영향력을 확대하고 있다.

[출처=에스티팜]

RNA 시장 확대…국내 플랫폼 기술 주목

대표적으로 에스티팜은 RNA 치료제 핵심 원료인 올리고뉴클레오타이드(올리고 핵산) CDMO 선도 기업으로 꼽힌다. 기존 원료의약품 CDMO에서 축적한 기술과 경험을 가지고 새로운 치료제 영역인 올리고 핵산 분야로 빠르게 전환하며 사업 기회를 포착했다.

올리고 신약 개발 및 위탁생산 수요 증가가 이어지며 에스티팜은 지난해 매출 1290억원, 영업이익 264억원을 기록해 전년 대비 각각 11.4%, 15.9% 급증하며, 성장세가 가파른 상황이다. 여기에 API 합성부터 대량 생산까지 전 공정을 자체 내재화했고, 자체 mRNA(메신저 리보핵산) 플랫폼 기술인 '스마트캡'을 보유하는 등 RNA 시장에서 영향력을 확대하고 있다.

RNA 신약 개발 분야에서는 알지노믹스와 에이비엘바이오의 플랫폼 기술이 단연 돋보인다. 알지노믹스는 RNA 치환효소 기반 RNA 편집·교정 플랫폼을 활용해 항암 및 희귀난치성 질환 치료제를 개발하는 기업이다. 특히 지난해 일라이릴리와 약 1조9000억원(14억 달러) 규모의 기술이전 계약을 체결하며 시장의 주목을 받았다.

마찬가지로 에이비엘바이오도 약물을 뇌로 전달하는 'BBB(뇌혈관장벽) 셔틀' 플랫폼 '그랩바디-B'를 RNA 영역으로 확장하고 있다. RNA 치료제의 가장 큰 숙제는 간으로 쏠리는 특성을 극복하고 뇌나 신경세포 등 목표 부위로 안전하게 전달하는 것이다. 이에 회사는 IGF1R(인슐린유사성장인자 수용체) 타겟의 BBB 셔틀 기술을 활용해 siRNA(소형RNA)를 뇌로 전달하는 기술을 개발 중이다.

에이비엘바이오의 그랩바디-B 역시 시장가치를 인정받아 지난해 4월 글로벌 제약사 GSK(글락소스미스클라인)와 약 4조1000억원(21억4010만 파운드) 규모의 기술이전 계약을 체결하는 등 글로벌 빅파마(거대 제약사)와의 거래가 이어지고 있다.

이처럼 국내 중소 바이오 기업들이 글로벌 무대에서 존재감을 드러내는 배경에는 RNA라는 신기술 영역의 확장이 자리하고 있다. 업계에서는 질병의 원인 단백질 발현 자체를 차단할 수 있는 RNA의 특성상, 향후 이 분야에서 차세대 블록버스터(연 매출 10억 달러) 신약이 대거 등장할 것으로 전망하고 있다.

[출처=픽사베이]

기자의 한마디

처음 제약·바이오 분야를 담당하며 의약품 용어에 대해 모를 때 RNA를 한글로 잘 못 입력하니 '꿈'이라는 단어가 나와 당황했던 기억이 있다. 그러나 실제 업계에서도 RNA가 기적의 치료제로 부상하고 있다고 하는 것을 보니 놀랄 수밖에 없었다. 글로벌 시장에서 우리나라 제약·바이오 기업들의 영향력은 아직은 낮은 수준이다. 다만 점차 발전하는 모습을 보면서 향후 국내에서도 기술 수출이 아닌 신약을 온전히 개발하는 꿈 같은 일이 일어나길 기대해본다.