AI로 희귀질환 임상 성공 가능성 예측…아이디바인 분석서 ALS 복합신약 후보 NDC-011 주목

아이디바인. 사진=아이디바인

AI 기반 신약 개발 분석 기술을 보유한 아이디바인은 지난 24일 희귀질환 치료제 파이프라인을 대상으로 한 임상 성공 가능성 분석 결과를 발표했다. 이번 분석에서 ALS(루게릭병) 치료제 후보로 개발 중인 닥터노아바이오텍의 복합신약 NDC-011이 다수의 핵심 지표에서 높은 평가를 받았다.

바이오 제약 산업은 일반적으로 데이터가 풍부한 만성질환 영역과, 환자 수는 적지만 치료 수요가 높은 희귀질환 영역으로 구분된다. 인공지능 기반 예측 기술은 대량의 학습 데이터가 필요한 특성상 희귀질환 분야에서는 적용 난도가 높다는 한계가 지적돼 왔다. 그럼에도 불구하고 희귀질환 치료제 개발에서는 실패 위험을 줄이고 성공 가능성이 높은 후보물질을 조기에 선별하는 것이 중요 과제로 꼽힌다.

아이디바인은 이러한 요구에 대응하기 위해 희귀질환 파이프라인의 임상 성공 가능성을 정량화하는 AI 분석 시스템을 구축했다. 해당 시스템은 임상시험, 특허, 논문, 기업 정보 등을 통합한 바이오 데이터베이스를 기반으로 한 지표 분석 모델(Vector-Model), 바이오 특화 거대언어모델(Bio-LLM), 그리고 두 모델을 결합한 멀티모달 예측 모델(Hybrid-LLM)로 구성돼 있다. 이를 통해 임상 결과 도출 이전 단계에서 임상 성공 및 FDA 승인 가능성을 약 80~90% 수준으로 예측하도록 설계됐다.

이번 분석에서는 희귀질환 임상 개발에서 가장 높은 실패율을 보이는 임상 2상 단계에 초점을 맞췄다. 아이디바인은 과거 FDA 승인을 받은 희귀질환 치료제와 최근 임상 2상에 성공한 파이프라인의 공통 지표를 기준선으로 설정하고, 동일한 지표 체계에서 NDC-011의 상대적 위치를 비교했다.

그 결과 NDC-011은 특허, 논문, 인용도 등 주요 연구·지적재산권 지표에서 두 비교군 평균을 안정적으로 상회하는 분포를 보였다. AI 예측 모델이 산출한 NDC-011의 임상 2상 성공 가능성은 약 88.5%로, 희귀질환 치료제 중 FDA 기승인 약물의 평균치(81%)와 유사한 수준으로 나타났다. 반면 최근 임상 2상을 통과한 희귀질환 파이프라인의 백테스트 성공 가능성은 69.5%로 집계됐다.

NDC-011은 신경 보호와 염증 조절 등 ALS 병태생리에 관여하는 복수의 경로를 동시에 조절하도록 설계된 복합기전 기반 후보물질이다. AI를 활용해 기전 조합을 도출했다는 점도 특징으로, 과학적 근거에 기반한 조합 설계 여부를 평가하는 지표에서도 높은 점수를 기록했다.

희귀질환은 환자 모집의 어려움과 제한된 데이터 환경으로 인해 임상 실패 위험이 높은 분야다. 아이디바인은 AI 기반 분석을 통해 이러한 제약을 보완하고, 연구 자원과 투자 판단의 효율성을 높이는 데 기여하고 있다는 설명이다.

아이디바인 관계자는 “이번 분석은 데이터가 제한적인 희귀질환 영역에서도 AI 기반 접근이 일정 수준의 예측력을 확보할 수 있음을 보여준 사례”라며 “향후 재조합 단백질, 항체-약물 복합체, 세포 기반 면역치료 등으로 분석 범위를 확대하고, 신경계 및 염증성 질환 영역까지 적용을 넓혀갈 계획”이라고 밝혔다.

이번 ALS 치료제 분석 결과는 AI 예측 기술이 희귀질환 후보물질 선별 과정에서 실질적인 의사결정 도구로 활용될 수 있음을 시사하며, 임상 성공 가능성이 높은 프로그램을 조기에 발굴해 환자에게 보다 신속한 치료 기회를 제공하는 데 기여할 것으로 기대된다.

이원지 기자 news21g@etnews.com