한국유씨비제약 "드라벳증후군 치료제, 국내 허가 획득"

2세 이상 드라벳 증후군 발작 치료 부가요법

[서울=뉴시스] 핀테플라 로고. (사진=한국유씨비제약 제공) 2025.12.22. photo@newsis.com *재판매 및 DB 금지

[서울=뉴시스]송연주 기자 = 한국유씨비제약은 식품의약품안전처로부터 '핀테플라액'(성분명 펜플루라민염산염)이 지난 18일 2세 이상 드라벳 증후군 환자의 발작 치료를 위한 부가요법으로 허가 받았다고 22일 밝혔다.

드라벳 증후군은 생후 12개월 전후에 발병하며 환자의 최대 15%가 유아기 또는 청소년기에 사망하는 치명적인 소아 난치성 희귀질환이다. 드라벳 증후군 환자는 신체 경직, 언어 발달 장애, 자폐, 정신지체, ADHD 등 신체적, 정신적 동반질환 위험이 높다. 보호자들 또한 24시간 돌봄부담, 경력 중단, 소득 손실 등 높은 돌봄 스트레스와 낮은 삶의 질을 감내하고 있다.

드라벳 증후군 환자에서 장기간 발생하는 빈번한 발작은 환자와 보호자의 삶의 질을 저하시킬 뿐 아니라 돌연사(SUDEP)의 위험도 있어 발작을 줄이거나 멈추는 것이 질환의 주된 치료목표다. 기존의 항경련제만으로는 발작 조절에 한계가 있고 일부 약제는 오히려 발작을 악화시킬 수 있어 국내 치료 환경은 여전히 미충족 수요가 큰 상황이었다.

핀테플라는 세로토닌 방출을 통해 다수의 5 HT 수용체 아형을 자극해 발작을 감소시키는 독특한 기전의 치료제다. 세로토닌 수용체와 시그마-1 수용체를 동시에 활성화하는 이중 기전으로, 발작을 줄일 수 있다. 이를 통해 궁극적으로 환자와 보호자의 삶의 질을 개선할 수 있다.

2~18세 이하 소아청소년 드라벳 증후군 환자를 대상으로 한 임상연구 결과, 스티리펜톨과 병용하지 않은 연구에서 핀테플라 투여군이 위약군보다 62.3% 더 큰 월 평균 경련성 발작 빈도 감소를 보이며 1차 유효성 평가변수를 충족했다.

스티리펜톨과 함께 병용한 연구에서도 핀테플라 투여군은 위약군 대비 54% 더 큰 월 평균 경련성 발작 빈도 감소를 보였다.

발작이 일어나지 않은 무발작기간 중앙값 역시 핀테플라 투여군 25.0일 대비, 위약군 9.5일로 핀테플라 투여군에서 더 길게 나타났다. 안전성 프로파일은 관리 가능한 수준으로 관찰됐다.

세브란스 어린이병원 소아신경과 강훈철 교수는 "드라벳 증후군은 유아기부터 반복되는 발작과 발달 지연·행동 문제 등 복합적인 증상으로 질환 부담이 크지만, 그동안 국내에서는 발작을 충분히 조절할 수 있는 치료 옵션이 제한적이었다"며 "이번 허가로 치료 패러다임에 전환점이 마련될 것"이라고 말했다.

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