중증근무력증, ‘울토미리스’ 급여 적용…치료 길 열렸다

AChR 항체 양성 환자에 이달 1일부터 보험

중증근무력증 치료제 '울토미리스(라불리주맙)'가 이달부터 건강보험 급여를 적용받는다. 기존 스테로이드·면역억제제 중심 치료로는 한계가 컸던 환자들에게 고가의 표적치료 접근성이 열렸다는 점에서 의미가 크다.

1일 한국아스트라제네카는 C5 보체를 억제하는 울토미리스가 항아세틸콜린수용체(AChR) 항체 양성 성인 전신중증근무력증(gMG) 환자에 급여가 인정됐다고 밝혔다. gMG는 자가항체가 신경근 접합부를 공격해 복시, 눈꺼풀 처짐, 삼킴장애, 호흡곤란 등 증상을 일으키며, 조절이 안 되면 생명을 위협하는 '근무력 위기'로 악화될 수 있다.

급여 대상은 AChR 항체 양성 성인 환자 중 ▲MGFA Ⅱ~Ⅳ ▲MG-ADL 6 이상 ▲최근 1년 내 근무력 위기로 혈장분리교환술 또는 정주용 면역글로불린 치료 이력 ▲코르티코스테로이드와 2종 이상의 비스테로이드성 면역억제제(아자치오프린, 사이클로스포린, 마이코페놀레이트 모페틸, 타크로리무스 등) 각 3개월 이상 치료에 불응 또는 중대한 부작용으로 사용 불가인 경우다. 근무력 위기 중이거나 흉선 절제술 후 12개월 이내는 제외된다.

근거는 무작위·이중맹검 3상 'CHAMPION-MG 연구'다. AChR 항체 양성 성인 175명을 대상으로 26주 치료 후 MG-ADL(일상생활 수행능력) 점수가 울토미리스군에서 평균 3.1점 감소해 위약군(1.4점 감소) 대비 유의하게 개선됐다. MG-ADL 3점 이상 개선 달성률은 울토미리스 56.7%, 위약 34.1%였다. QMG(정량적 중증근무력증) 점수도 울토미리스 2.8점 감소, 위약 0.8점 감소로 유의한 차이가 확인됐으며, QMG 5점 이상 개선 달성률 역시 울토미리스군이 높았다.

장기 연장 분석에서도 164주차에 MG-ADL가 평균 4점 개선됐고, 반응 환자 중 41.8%가 증상이 없거나 거의 없는 '최소증상발현' 상태에 도달했다.

신하영 신촌세브란스병원 신경과 교수는 "이번 급여는 치료 선택지가 부족했던 국내 환자들에게 중요한 진전"이라며 "다만 현 급여 기준을 충족하는 환자가 제한적이어서 실제 임상 현실을 반영한 기준 완화가 필요하다"고 말했다.

울토미리스는 보체 활성화를 차단해 신경에서 근육으로 전달되는 신호 손상을 줄이는 작용의 장기지속형 C5 억제제다. 이번 급여로 증상 변동이 심하고 장기 관리가 필요한 gMG 환자에서 일상생활 기능 회복과 위기 예방을 목표로 한 치료 전략의 선택지가 넓어졌다.

원종혁 기자 (every83@kormedi.com)