바이젠셀 세포림프종 신약, 임상2상서 통계적 유의성 확보···조건부 허가 추진 [Why 바이오]

13개 기관 48명 대상 임상···안전성·유효성 입증
내년 최종 보고서 확보 후 조건후 허가 추진

[서울경제]

신약개발 기업 바이젠셀(308080)이 NK/T세포림프종 치료제 ‘VT-EBV-N’의 임상2상 투약 완료 후 2년간의 경과관찰을 마치고, 임상수탁기관(CRO)으로부터 톱라인(Top-line) 데이터를 수령했다고 26일 밝혔다. 회사는 이번 톱라인 분석에서 임상적 유효성과 안전성을 모두 입증하며 조건부 품목허가 신청 및 상업화 단계로 나아갈 수 있는 기반을 마련했다.

‘VT-EBV-N’ 임상 2상은 서울성모병원을 포함한 전국 13개 의료기관에서 무작위배정·이중맹검 방식으로 진행됐으며, NK/T세포림프종 환자 48명을 대상으로 2023년 9월 투약을 완료한 후, 2년간 경과관찰을 진행했다.

이번 임상에서 투여군은 환자 자가 세포로 제조한 VT-EBV-N을 투여받았고, 대조군에게는 자가 말초혈액단핵세포(PMBC)를 투여했다. 투여는 주1회 4주 투약 후 4주 휴약, 이후 동일 스케줄로 4주투여하는 방식으로 총 8회가 진행됐다.

CRO로부터 수령한 FAS 분석 결과, 1차 유효성 평가변수인 ‘2년 무질병생존(DFS)’에서 투여군은 95.0%, 대조군은 77.58%를 기록했으며, 두 군 간 차이는 통계적으로 유의미(p=0.0347)한 것으로 분석됐다.

또한 투여군에서는 재발 또는 사망 등 이벤트 발생률이 4.76%(1명)에 불과했으나, 대조군은 32%(8명)로 나타났다. 회사 관계자는 “이번 결과는 VT-EBV-N이 NK/T세포 림프종 환자의 장기 질병 억제에 의미 있는 효과를 보여준 것”이라고 강조했다.

2차 평가변수인 '전체생존율(OS)'에서도 투여군은 사망 건수가 발생하지 않았으며, 마지막 대상자 등록 후 2년 DFS 역시 투여군에서 우수한 경향을 보여 VT-EBV-N의 치료적 잠재력을 더욱 뒷받침했다. 안전성 측면에서도 중대한 이상반응은 보고되지 않았다.

바이젠셀은 내년 초 최종 결과보고서(CSR)를 확보한 뒤 후속 공시를 진행할 예정이다. 또한 VT-EBV-N은 2019년 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정된 바 있어, 이를 바탕으로 신속심사 지정 신청 및 조건부 품목허가를 추진할 계획이다. 허가 후 국내에서는 보령과의 판권계약을 기반으로 제품판매를 추진하고, 해외는 글로벌 판권 계약을 통해 상업화를 확대할 예정이다.

이정민 기자 mindmin@sedaily.com