바이젠셀, 'VT-EBV-N' 임상 2상서 통계적 유의성 확보…조건부 품목허가 추진

1차 평가지표 '2년 무질병생존'(DFS)서 투여군과 대조군의 유의미한 차이 확인
식약처 개발단계 희귀의약품 이력 기반 조건부 품목허가 박차…보령과 국내 시판 추진

바이젠셀이 자연살해(NK)/T세포림프종 치료제 'VT-EBV-N'의 임상 2상 투약 완료 후 2년간 경과관찰을 마치고 통계적 유의성이 확보된 톱라인(주요지표) 결과를 수령했다고 25일 밝혔다.

바이젠셀은 이번 톱라인 결과 분석에서 VT-EBV-N의 임상적 유효성과 안전성을 모두 입증하며 조건부 품목허가 신청 및 상업화 단계로 나아갈 수 있는 기반을 마련했다.

이번 임상은 서울성모병원 등 전국 13개 의료기관에서 무작위 배정 및 이중맹검 방식으로 진행됐으며, NK/T세포림프종 환자 48명을 대상으로 2023년 9월 투약을 완료한 후 2년간의 경과관찰이 이뤄졌다.

투여군에는 환자 자가 세포로 제조한 VT-EBV-N을 투여했으며 대조군에는 자가 말초혈액단핵세포(PMBC)를 투여했다. 투약은 주 1회 4주 투약 후 4주 휴약한 후 동일 스케줄로 4주 투여하는 방식으로 총 8회 진행됐다.

바이젠셀이 임상수탁기관(CRO)로부터 수령한 최종분석대상환자(FAS) 분석 결과, 1차 유효성 평가변수인 2년 무질병생존(DFS)에서 투여군은 95.0%, 대조군은 77.58%로 나타났다. 두 군 간 차이는 통계적으로 유의미(p=0.0347)한 것으로 분석됐다.

투여군에선 재발 또는 사망 등 이벤트 발생률이 4.76%(1명)에 불과했으며, 대조군은 32%(8명)로 나타났다. 이번 결과는 VT-EBV-N이 NK/T세포 림프종 환자의 장기 질병 억제에 의미 있는 효과를 보여준 것이란 게 회사 측의 설명이다.

2차 평가변수인 전체생존(OS)에서도 투여군은 사망 건수가 발생하지 않았으며, 마지막 대상자 등록 후 2년 DFS 또한 투여군에서 우수한 경향이 나타나 VT-EBV-N의 치료적 잠재성을 한층 더 강하게 뒷받침했다. 안전성에서도 중대한 이상반응은 보고되지 않았다.

바이젠셀은 내년 초 최종결과보고서(CSR)를 확보한 뒤 후속 공시를 진행할 예정이다. 또한 VT-EBV-N이 2019년 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정된 바 있어 이를 바탕으로 신속심사 지정 신청 및 조건부 품목허가를 추진할 계획이다. 허가 후 국내에선 보령과의 판권계약을 기반으로 제품 판매를 추진하고, 해외는 글로벌 판권 계약을 통해 상업화를 확대할 예정이다.

기평석 바이젠셀 대표는 "VT-EBV-N의 톱라인 데이터를 통해 유의미한 결과를 확인하기까지 오랜 시간 성원을 보내준 주주 및 환우 여러분들께 진심 어린 감사를 전한다"며 "이번 결과는 NK/T세포림프종 치료제 중 임상을 통해 효과를 확인한 글로벌 최초의 세포치료제 신약개발 케이스"라고 말했다. 이어 "환우 여러분께 좋은 치료옵션이 될 수 있도록 향후 허가절차를 신속히 진행하고 국내뿐만 아니라 글로벌 시장에서도 상업화를 이뤄낼 수 있도록 최선을 다할 것"이라고 덧붙였다.

김선아 기자 seona@mt.co.kr