툴젠, 유전자가위 핵심기술 美서 특허 등록 완료

유전자. 게티이미지뱅크 제공

국내 유전자교정기업 툴젠이 세계 최대 바이오 시장인 미국에서 툴젠의 핵심 원천기술에 대한 특허를 취득했다. 

툴젠은 미국 특허청(USPTO)으로부터 ‘크리스퍼-캐스9 리보핵산단백질(RNP) 복합체의 세포 내 직접 전달’ 관련 특허를 취득(특허 번호 12473559)했다고 19일 밝혔다.  

이번 특허 등록으로 툴젠은 미국 시장에서 유전자 교정 효율과 정확성을 크게 향상시키는 차세대 플랫폼 기술에 대한 권리를 확보하게 됐다. 툴젠은 앞서 한국, 유럽, 일본, 홍콩, 호주에서 주요 크리스퍼-캐스9 RNP 관련 특허를 확보한 바 있다. 

크리스퍼-캐스9 RNP는 유전자 교정 도구인 유전자가위를 세포로 운반하는 한 방식이다. 기존에는 DNA 벡터 방식이나 메신저 리보핵산(mRNA) 방식으로 캐스9를 운반했다. 캐스9은 DNA를 절단하는 역할을 하는 단백질이다.

기존 방식은 세포 내 발현 시간이 오래 걸리고 원하는 오프타깃 교정 등 안전성 문제가 있다. 오프타깃은 표적 부위 외의 위치에서 유전자가 잘리거나 교정이 일어나는 현상이다. 

툴젠은 캐스9 운반 방식을 바꿨다. 가이드 리보핵산(gRNA)과 결합된 단백질 형태의 RNP로 캐스9를 전달하는 방식이다. 툴젠의 기술은 오프타깃 발생 위험을 줄이고 DNA 및 mRNA 관련 세포 독성, 외부 DNA 삽입 위험 등이 제거된다.  

툴젠이 취득한 미국 특허는 캐스9와 gRNA를 특정 몰 비율(molar ratio)로 결합해 형성된 크리스퍼-캐스9 RNP 복합체를 세포 내로 직접 전달하는 방법이 포함된다. 툴젠은 세계 최초 크리스퍼-캐스9 유전자 교정 치료제인 ‘카스게비(CASGEVY)’ 제조 과정에 툴젠의 크리스퍼-캐스9 RNP 복합체 전달 기술이 사용됐다고 보고 있다. 

툴젠은 미국 내 카스게비 생산 및 판매에 대한 특허 침해 소송을 제기했다. 크리스퍼-캐스9 RNP 복합체 전달 기술이 미국 내 신규 등록됐다는 점에서 카스게비의 기술 사용에 문제를 제기한 것이다. 

유종상 툴젠 대표는 "이번 미국 특허 등록은 세계 최대 시장에서 툴젠의 크리스퍼-캐스9 RNP 기술의 중요성을 재확인한 것"이라며 "유럽에서의 특허침해소송과 더불어 미국에서도 툴젠 지적재산권의 가치를 정당하게 인정받아 건강하고 지속 가능한 산업 생태계를 구축하는 데 기여하고자 한다"고 말했다.

툴젠 제공

[문세영 기자 moon09@donga.com]