보로노이, 'VRN11' 가속승인 정조준…기대감에 시총 4조원 턱밑까지

EGFR C797S 변이 치료제로 내년 FDA 가속승인 신청…나이브 임상도 개시
오는 12월 발표 데이터서 기존 약물 대비 늘어난 mPFS 확인 가능할 전망

최근 6개월 보로노이 주가 추이/디자인=김지영

핵심 파이프라인(신약후보물질) 'VRN11'의 임상 1a상 중간 결과로 높아진 기대감에 보로노이의 시가총액이 4조원에 근접했다. 내년에 미국 식품의약국(FDA) 가속승인 신청과 1차 치료제 진입을 위한 임상 진입 등을 앞두고 있는 만큼 아스트라제네카의 '타그리소'가 걸어간 성공가도를 그대로 밟을 수 있을지 주목된다.

27일 업계에 따르면 보로노이는 지난 23일(현지시간) 미국 보스턴에서 열린 '미국암학회(AACR)-미국국립암연구소(NCI)-유럽암연구치료기구(EORTC) 국제 컨퍼런스'에서 상피세포성장인자수용체(EGFR) 티로신 키나아제 억제제(TKI) 'VRN11'의 임상 1a상 중간 결과를 발표하며, C797S 변이 비소세포폐암(NSCLC) 환자 대상 객관적반응률(ORR)이 75%로 확인됐다고 밝혔다.

업계에선 최고용량(400㎎)에 도달하지 않은 상태에서도 이와 같은 데이터가 도출된 것에 대해 고무적이란 평가가 나온다. 이와 함께 오는 12월에 발표될 고용량 데이터에 대한 기대감이 주가를 밀어올려 보로노이 주가는 이날 52주 최고가를 경신했다. 종가 기준 시가총액은 약 3조8900억원으로 4조원을 목전에 두고 있다.

회사는 이번 임상으로 치료제가 없는 EGFR C797S 변이에 대한 효능을 확실히 입증했다고 보고 내년부터 임상 1b/2상을 진행해 이르면 내년 4분기 FDA에 가속승인을 신청할 계획이다. C797S 변이는 전체 EGFR 비소세포폐암 환자의 약 10%에게서 발생하는 것으로 알려져 있으며, 시장 규모는 약 1조원으로 추정된다.

특히 이번에 발표된 임상 결과에서 ORR 이외에도 눈여겨 볼 지점은 데이터 컷오프 기준 21명 중 18명이 투약을 진행하고 있는 등 기존 약물을 상회하는 무진행생존기간(PFS)이 기대된단 점이다. 이는 오는 12월 싱가포르에서 열리는 '유럽종양학회 아시아 연례학술대회'(ESMO 아시아)에서 발표될 데이터로 보다 확실하게 입증될 것으로 보인다.

또한 이번 발표에서 VRN11 240mg을 투약한 환자의 뇌척수액(CSF) 내 약물 농도가 혈중보다 약 2배 높다는 것이 처음 확인되면서 후속 임상에서 뇌전이 나이브(치료 이력이 없는) 환자 모집이 보다 수월해질 전망이다. 의료진 입장에서도 타그리소보다 월등하게 높은 뇌투과율의 VRN11을 뇌전이 환자에게 1차로 사용하는 데 부담이 크게 줄어들 것이란 게 회사 측의 설명이다.

보로노이 관계자는 "내년 상반기부터 진행될 글로벌 임상 1b상과 관련해 동남아시아 의료진과는 뇌전이 나이브 환자뿐 아니라 전체 나이브 환자에게 1차 치료제로 VRN11을 투약하는 것에 대해 협의가 완료된 상태"라며 "이번 발표로 공개된 뇌전이 환자 데이터를 바탕으로 선진국 임상에서도 뇌전이 나이브 환자 모집을 더 공격적으로 진행할 생각"이라고 말했다.

보로노이가 VRN11을 향후 1차 치료제로 진입시키기 위해 그리고 있는 빅픽처는 타그리소가 그간 걸어 온 길과 유사하다. 타그리소도 앞서 사용되던 치료제들의 내성으로 인해 발생하는 EGFR T790M 변이에 대한 치료제로 2015년 FDA의 가속승인을 받아 비소세포폐암 치료제 시장에 진입한 바 있다. 이후 기존 표준요법 대비 개선된 무진행생존기간(PFS), 뇌투과율 등을 입증하며 1차 치료제로 채택됐다.

엄민용 신한투자증권 연구원은 "(VRN11은) 타그리소가 T790M 변이 환자 대상 100명으로 1.5개월만에 FDA 가속승인 받은 이력을 보았을 때 2027년 중으로 가속 승인도 가능할 수 있다"며 "내년 나이브 L858R/Del19 대상 최초 임상 진입 및 C797S+언노운 시장만으로 블록버스터가 가능하다"고 분석했다.

김선아 기자 seona@mt.co.kr