'약 하나로 4대질환 치료'…현대바이오, 美암학회 연구 발표

류마티스 관절염, 다발성 경화증, 건선, 크론병 대상

현대바이오사이언스 제공

현대바이오사이언스가 자가면역질환 치료제 시장의 패러다임을 바꿀 수 있는 전임상 성과를 내놨다.

현대바이오는 24일 홈페이지 주주 공지문에서 자회사 현대ADM바이오와 함께 지난 23일(현지시간) 미국 보스턴에서 열린 'AACR-NCI-EORTC 2025' 국제학회에서 자가면역질환 신약 후보물질 '페니트리움'의 전임상 중간 연구 결과를 발표했다고 밝혔다.

이번 연구는 류마티스 관절염, 다발성 경화증, 건선, 크론병 등 4대 자가면역질환을 대상으로 진행됐다. 회사 측은 동일 약물·동일 용량·동일 투약법으로 네 질환 모두에서 일관된 효능이 재현됐다고 설명했다. 이는 하나의 기전으로 전신 자가면역질환을 치료할 수 있음을 처음으로 실험적으로 입증했다는 평가다.

현대바이오와 현대ADM은 전신 자가면역질환 200여종 가운데 글로벌 임상 진입 용이성, 시장 규모, 패스트트랙 적합성 등을 기준으로 4개 대표 질환을 우선 개발 대상으로 선정했다. 각 질환은 △류마티스 관절염 △다발성 경화증 △건선 △크론병으로, 자가면역질환 시장 전체의 병리 구조를 대표한다.

페니트리움은 세포의 면역반응을 억제하지 않고, 세포외기질과 조직 미세환경의 병리적 경직을 복원해 세포와 면역체계가 본래의 질서를 회복하도록 유도한다.

이번 실험에서 건선은 피부병변 중증도가 33.6% 감소했고 표준치료제 메토트렉세이트 병용 시 단독투여군 대비 1.66배 높은 효능을 보였다. 크론병에서는 질병 활성도가 47.0% 감소했고, 프레드니솔론 병용 시 단독투여군보다 2.13배 개선됐다. 류마티스 관절염의 경우 메토트렉세이트 병용 9일 만에 실험쥐 6마리 중 4마리에서 완전 관해가 관찰됐다. 다발성 경화증에서는 표준치료제 오자니모드 병용 시 무처치군 대비 운동기능 회복률이 62.0% 향상됐다.

이 같은 결과는 자가면역질환의 원인이 '면역 과잉반응'이 아닌 세포외기질·조직 미세환경의 병리적 변화, 즉 '가짜내성'에 있음을 입증한 것으로, 단일기전 기반 다질환 치료제의 가능성을 보여준 사례로 평가된다.

현재 글로벌 자가면역질환 치료제 시장은 2024년 기준 약 1200억 달러(약 166조원) 규모로, 항암제에 이어 두 번째로 큰 치료제 분야다. 대부분의 기존 치료제는 면역억제제로 장기 복용 시 감염·재발 위험이 높다는 한계가 있다. 이에 따라 비면역억제 대체제에 대한 수요가 커지고 있다.

페니트리움은 '비면역억제·경구복용·다질환 적용'의 3대 강점을 바탕으로 자가면역질환 치료 패러다임을 '억제 중심에서 복원 중심으로' 전환시킬 잠재력을 확보했다고 회사는 설명했다. 또 페니트리움은 적응증 확대형 플랫폼 구조를 갖춰 공동개발 및 글로벌 라이선싱을 통한 조기 시장 진입이 가능하다는 평가다.

이번 연구는 암 치료에서 확인된 세포외기질·조직 미세환경 복원 기전이 자가면역질환에서도 동일하게 작동함을 입증한 첫 사례다. 이에 따라 암과 자가면역질환이 동일한 병리 구조축 위에 존재하는 질환군으로 재정의됐으며, 페니트리움은 암·자가면역·신경질환을 통합할 수 있는 최초의 플랫폼형 치료제로 평가받고 있다.

니클로사마이드 기반의 경구 제형인 페니트리움은 흡수율을 기존 대비 4.3배 향상시켰고, 코로나19 임상 2·3상에서 이미 안전성이 입증됐다. 이에 따라 자가면역질환 적응증은 임상 1상 면제 후 2상 직행이 가능하다는 게 회사 설명이다.

진근우 현대바이오 대표는 "현대ADM과 함께 미국 식품의약국에 패스트트랙 및 혁신치료제 지정을 신청할 계획"이라며 "글로벌 제약사와 공동개발·라이선싱 협력을 병행해 세포 미세환경 복원치료 플랫폼 기업으로 성장하겠다"고 말했다.

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CBS노컷뉴스 정석호 기자 seokho7@cbs.co.kr

진실엔 컷이 없다