파킨슨병 치료 새 길 열렸다…죽은 뇌세포, 새 세포로 교체

연세대 김동욱 교수팀, 배아줄기세포 치료제 임상 결과 ‘셀’지 발표
“기존 약물과 차원 다른 근본적 치료”…환자 운동능력 뚜렷한 호전
지휘봉 다시 잡고 탁구 즐겨…12명 환자 일상 되찾는 ‘기적’
황우석 사태 20년…배아줄기세포 연구, 난치병 극복 결실로

파킨슨병으로 지휘봉을 내려놔야 했던 전직 오케스트라 지휘자가 다시 무대에 섰다. 걷기조차 힘들었던 환자는 탁구와 배드민턴을 즐기고, 자꾸만 넘어져 외출을 꺼리던 환자는 친구들과 동네 축제를 만끽한다. 이는 국내 연구진이 개발한 배아줄기세포 치료제를 투여받은 파킨슨병 환자들에게 일어난 실제 변화다.

국내 연구진이 파킨슨병을 근본적으로 치료할 길을 열었다. 파킨슨병은 뇌에서 움직임을 조절하는 ‘도파민’이라는 신경전달물질을 만드는 세포가 점차 사라지면서 몸이 떨리고 걸음걸이가 어려워지는 퇴행성 뇌 질환이다. 지금까지 파킨슨병에 사용되는 약물은 부족한 도파민을 보충해 증상을 완화시킬 뿐 병의 진행을 막지는 못했다.

연세대 세브란스병원과 에스바이오메딕스 공동 연구팀은 배아줄기세포에서 만든 도파민 신경세포를 파킨슨병 환자 12명에게 이식한 1/2a상 임상시험에서 뚜렷한 안전성과 개선 효과를 확인했다고 밝혔다. 이번 연구 결과는 세계 최고 권위의 과학 저널 ‘셀(Cell)’에 14일(한국 시각) 게재됐다. 이는 아시아 최초이자 세계에서 두 번째로 성공한 배아줄기세포 유래 파킨슨병 임상시험이다.

연구팀은 약물치료 효과가 떨어진 중증 파킨슨병 환자 12명을 저용량(6명)과 고용량(6명) 투여군으로 나눠 1년간 관찰했다. 안전성 평가 결과, 이식한 세포 자체와 관련된 특이한 부작용은 나타나지 않았다. 수술 절차나 면역억제제 사용과 관련된 경미하거나 중등도의 이상 반응만 관찰돼 높은 안전성을 확인했다. 모든 환자의 운동 기능이 크게 개선됐으며 특히 고용량 투여군은 파킨슨병 심각도를 나타내는 ‘호엔야 척도’가 평균 43.1% 호전됐다. 호엔야 척도는 증상이 한쪽 팔다리에만 나타나는 1단계부터 독립적인 보행이 불가능해 휠체어에 의존하는 5단계까지로 질병의 중증도를 구분하는 국제 표준 지표다. 또한 걷다가 발이 멈추는 ‘보행 동결’ 증상은 고용량 투여군 6명 전원(100%)이 개선되는 효과를 보였다.

지난 2023년 도파민 신경전구세포를 환자 뇌에 이식시키는 장면 [연세대 의대 제공]

이번 치료법이 획기적인 이유는 기존 약물과 작용 방식이 근본적으로 다르기 때문이다. 치료를 총괄한 김동욱 연세대 의대 교수는 “파킨슨병은 뇌의 도파민 세포 70%가 죽으면 증상이 나타나고, 기존 약물치료는 남은 30%의 세포가 계속 죽어가는 것을 막지 못했다”며 “결국 모든 세포가 죽으면 약효가 사라지는 ‘증상 완화’ 치료에 그쳤다”고 설명했다.

김 교수는 이어 “이번 세포치료제는 죽어가는 세포 대신 건강한 새 도파민 세포를 뇌에 직접 이식해 기능을 복원하는 방식”이라며 “기존 치료제와는 차원이 다른 ‘근본적인 치료’에 대한 가능성을 연 것”이라고 강조했다. 실제로 연구팀은 뇌 영상 촬영을 통해 이식된 세포들이 뇌에 성공적으로 자리 잡아 도파민을 분비하고 있음을 확인했다.

이번 성과는 2005년 황우석 사태로 위축됐던 국내 배아줄기세포 연구가 20년 가까운 역경을 딛고 이뤄낸 쾌거라는 점에서도 의미가 깊다. 김 교수는 “당시의 논란과 외면 속에서도 묵묵히 연구에 매진해 온 과학자들이 난치병 극복이라는 실질적인 결실을 만들어낸 것”이라고 강조했다. 연구팀은 이번 결과를 바탕으로 더 많은 환자를 대상으로 한 후속 임상시험을 준비 중이다.