헬릭스미스 "하지허혈증 신약 中 허가 임박"

중국, 이르면 연내 결과 발표
임상 3상서 궤양 치유율 43.5%
위약군 대비 두 배 이상 효과 내

코스닥시장 상장사인 헬릭스미스가 중국 신약벤처에 기술이전한 중증하지허혈증(CLI) 치료제 후보물질(개발명 VM202)이 중국에서 연내 허가받을 가능성이 커졌다. 헬릭스미스는 중단한 엔젠시스의 미국 임상도 중국에서의 성공 경험을 반영해 재도전한다는 계획이다.

28일 업계에 따르면 중국 국가약품감독관리국(NMPA)은 이르면 올해, 늦어도 내년 1월까지 VM202의 신약허가 심사 결과를 발표할 전망이다. 헬릭스미스는 신약 허가 근거로 노스랜드바이오텍이 수행한 임상 3상 결과를 제출했다. 다리에 혈류가 극도로 제한돼 만성적인 궤양이 발생하고, 자연 치유가 어려워 절단 위험성이 높은 ‘러더퍼드 분류 5단계’의 중증하지허혈증 환자 242명을 대상으로 했다. 임상시험 성패를 가르는 1차 평가지표로는 ‘6개월 완전 궤양 치유율’을 사용했다. 중증하지허혈의 주요 증상으로 생긴 궤양이 완전히 낫는지를 본 것이다. 치료군은 43.5%를 기록해 위약군(18.5%) 대비 두 배 이상 높은 수치를 보였으며 통계적 유의성도 확보했다. 절단에 이른 환자 비율도 치료군이 1.9%로 위약군 8.8%에 비해 현저히 낮았다. 이 같은 임상 결과는 미국유전자세포치료학회 공식 학술지인 ‘몰레큘러 테라피’ 7월호에 실렸다. 헬릭스미스 관계자는 “중증하지허혈증의 기존 치료법은 혈관을 열어주는 수술이나 혈전억제제 등 약물치료에 그치기 때문에 미충족 수요가 커 중국 허가당국의 신약 허가를 기대한다”고 했다.

헬릭스미스는 노스랜드바이오텍의 임상 설계를 토대로 미국에서 임상 3상에 나선다는 계획이다. 헬릭스미스는 앞서 같은 중증하지허혈증 환자를 대상으로 한 미국 임상 2상에서는 안전성을 확인하고 치료효과를 탐색하는 수준에 그쳤다. 회사 관계자는 “미국 식품의약국(FDA)과의 사전 논의에서 중국 임상에서 쓴 평가지표를 이용해도 좋다는 회신을 받았다”며 “미국 임상에서도 중국에서와 같은 결과를 재현해낼 것”이라고 했다.

VM202는 간세포성장인자(HGF) 유전자의 설계도를 담은 플라스미드 DNA를 근육에 주사해 환자 몸에서 직접 HGF 단백질이 생성되게 한 유전자치료제다. 혈관 신생만을 촉진하던 기존 VEGF·FGF 계열과 달리 항염증과 신경 재생 등 복합 기전으로 작용해 실제 궤양 치유로 이어졌다는 점이 차별화 요소로 꼽힌다.

회사 관계자는 “중국에서의 긍정적인 임상 결과 및 신약 허가 상황 등을 활용해 기술수출(LO) 또는 공동 개발 같은 형태로 미국 임상 3상에 나설 것”이라고 말했다.

이우상 기자 idol@hankyung.com