美 FDA, 항암제 '류코보린' 자폐증 일부 치료제로 승인…"이례적 결정" 논란

FDA가 항암 치료 부작용 완화제로 쓰여 온 류코보린을 일부 자폐 환자 치료제로 공식 승인했다. 게티이미지뱅크 제공.

미국 식품의약국(FDA)이 항암 치료 부작용 완화제로 쓰여 온 '류코보린(leucovorin)'을 일부 자폐 환자 치료제로 승인했다. 전문가들은 이번 결정이 통상적인 의약품 심사 절차에서 크게 벗어난 파격적 조치라며 우려를 제기하고 있다.

뉴욕타임즈는 23일(현지시간) 항암 화학요법의 독성 부작용을 치료하는 데 사용되던 류코보린이 미국에서 일부 자폐 환자의 치료제로 공식 승인됐다고 보도했다. 도널드 트럼프 미국 대통령과 마티 마카리 FDA 국장은 22일 백악관 브리핑에서 이같은 내용을 언급했다. 

이번 결정은 일반적인 의약품 승인 절차와는 완전히 다른 방식으로 이뤄져 논란이다. 일반적으로 신약 승인 절차는 제약사가 임상시험을 거쳐 FDA에 정식 신청서를 제출하는 방식으로 진행된다. 하지만 이번에는 FDA가 자체적으로 기존 의학 연구를 검토해 약물의 용도 확장 결정을 내렸다.

마카리 국장은 "대통령이 로비나 기업 이해관계보다 의학적 정당성을 우선하라고 지시했다"며 "그 지시를 따르고 있다"고 말했다. 

발표 직후 즉각 파급효과가 나타났다. 류코보린의 활성 성분인 '폴리닉산(folinic acid)'이 들어간 건강보조제가 동나기 시작했다. 글로벌 온라인 판매업체 아이허브(iHerb)는 "자사 브랜드 제품이 하루 만에 품절됐으며 재입고는 11월 말로 예정돼 있다"고 밝혔다.

다만 FDA의 실제 승인은 비교적 제한적이다. 류코보린의 정제는 '뇌성 엽산 결핍증(CFD)' 치료에 한정해 허가됐다. CFD는 뇌척수액의 엽산 수치가 낮아 발달 지연이나 운동 기능 저하를 유발한다. 자폐 아동의 20~50%가 이 결핍증을 앓고 있는 것으로 조사된다.

류코보린이 자폐 환자의 언어·인지 능력 개선에 효과가 있다는 연구 결과가 보고돼 있지만 전문가들 사이에서는 여전히 논란이 남아 있다. 일부 학자들은 “근거가 충분하지 않은 상황에서 FDA가 성급하게 결정을 내렸다”며 신중한 검증을 촉구했다.
 

[정지영 기자 jjy2011@donga.com]