메드팩토, ‘백토서팁’ 골육종 글로벌 임상 2상 시작

美서 ‘치료목적사용’ 요청도 이어져…“상용화 속도 내겠다”

바이오벤처 메드팩토(대표 김성진)는 신약 후보물질 ‘백토서팁’의 골육종 환자 대상 임상 2상을 국내와 미국에서 시작한다고 1일 밝혔다.

이 회사는 성인 및 청소년(12~17세) 골육종 환자를 대상으로 양국에서 임상을 진행 중이다. 최근 성인 임상 1상을 완료하고 2상 환자 모집을 시작했다. 청소년 임상도 현재 1상 코호트(환자군) 모집이 막바지에 다다르고 있어 곧 2상에 진입하게 된다.

임상 2상 진입과 함께 임상기관도 확대할 계획이다. 국내에서는 국립암센터, 원자력병원, 분당서울대병원 등 3개 병원에서 시험이 진행되고 있다. 이번에 서울대병원, 서울아산병원, 삼성서울병원 등 3곳을 추가하기로 했다.

또 미국 존스홉킨스대학병원과 아칸소대학병원 아동연구소(ACRI)에서 동시에 골육종 환자를 대상으로 한 ‘치료 목적 사용’ 요청을 받고 승인절차를 밟고 있다.

메드팩토는 이전에도 미국 스탠퍼드대병원, UCLA병원, 오리건대병원, 케이스웨스턴리저브대병원 등에서 총 10회의 ‘치료 목적 사용’ 요청을 받아 골육종 환자에게 투약한 적 있다.

메드팩토 관계자는 “백토서팁 골육종 임상 1상 결과가 기대 이상으로 도출되면서 국내외 의료진의 관심이 커지고 있다”며 “임상시험을 빠르게 진행해 조기 허가 획득과 기술수출을 추진할 것”이라 했다.

골육종은 뼈와 연골에 발생하는 악성 종양으로, 소아 및 청소년기에 발병률이 높은 희귀암이다. 지난 50여 년간 화학항암제 조합이 표준 치료법으로 사용돼 왔지만 치료효과와 생존율 개선에 한계가 있어 새로운 치료제 요구가 높다.

‘백토서팁’은 TGF-β(베타) 신호 전달경로를 억제, 골육종 미세환경에서 암 유발 유전자 C-Myc의 발현을 저해하고 면역환경을 개선하는 기전을 갖는다. 재발성/불응성 환자 대상 임상에서 단독 투여만으로 35% 이상의 부분관해(PR)율을 보였다고 회사 측은 밝혔다.

이미 미국과 유럽에서 희귀의약품으로, 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신속심사(Fast Track) 대상 의약품으로 지정됐다. 메드팩토는 추가로 FDA와 ‘백토서팁’의 혁신치료제(Breakthrough Therapy) 지정도 협의하고 있다고 덧붙였다.