에이프릴바이오, APB-A1 초희귀질환 적응증 추가 가능성에 가치 제고

기술이전 파트너 룬드벡, IR 통해 프리드라이히 운동실조증(FA) 적응증 가능성 첫 공개
2033년 4조 시장 전망되는 초희귀질환…선진입 美 FDA 허가 치료제 1종 뿐
적응증 확장성 추가 입증 및 기존 임상 순항 신호…일정 수 적응증 추가 시 신규 계약 인식

에이프릴바이오의 자가면역질환 신약 후보 'APB-A1'이 신규 적응증 가능성을 제기하며 영역 확장 발판을 마련했다. 물질 강점으로 꼽히는 다양한 적응증 경쟁력을 재차 입증한 것은 물론, 적응증 확대로 인한 추가 계약 가능성을 높인 점이 주목된다.

19일 업계에 따르면 덴마크 룬드벡은 최근 기업설명(IR) 발표 자료를 통해 'Lu AG22515'의 추가 적응증 영역으로 프리드라이히 운동실조증(FA)을 처음으로 공개했다. Lu AG22515는 룬드벡이 지난 2021년 에이프릴바이오로부터 약 5600억원 규모에 도입한 자가면역질환 치료제 'APB-A1'의 자체 개발명이다.

룬드벡은 해당 발표를 통해 APB-A1이 공략 가능한 적응증을 소개했다. 이미 임상을 진행 중인 갑상선안병증(TED)은 물론, 다발성경화증(MS), 중증근무력증 등이 제시됐으며 프리드라이히 운동실조증 역시 확장이 가능하다고 설명했다.

룬드벡은 APB-A1 도입 후 TED 임상을 진행하며, 다발성경화증으로의 적응증 확대 계획을 밝힌 바 있다. 물질 특성상 중증근무력증과 전신홍반루프스병(SLE)으로의 확장 가능성도 꾸준히 제기돼 왔다.

특히 최근 미국 바이오젠이 같은 기전(CD40L 저해제)의 신약 후보로 SLE 임상 3상에 성공한 점도 해당 전망에 설득력을 더했다. 여기에 이번 공식 발표를 통해 FA가 신규 적응증 후보로 거론되며 추가 확장 가능성에 힘이 실리게 됐다.

FA는 유전자 돌연변이로 인한 프라탁신(frataxin) 단백질 결핍으로 발생하는 질환이다. 척수와 뇌, 말초신경 등이 점진적으로 손상되고 이는 운동 협응성 저하와 보행 및 언어장애, 심장병 등을 유발하는 결과로 이어진다. 주로 아동~청소년기에 발생하며, 증상 악화에 따라 이르면 10년 내 휠체어에 의존해야 한다.

이는 유병률은 미국 기준 5만명 당 1명 꼴인 초희귀 질환임에도 높은 시장성이 전망되는 이유다. 글로벌 시장조사기관 데이터M 인텔리전스에 따르면 지난해 9억6000만달러(약 1조3400억원) 수준이던 FA 치료제 시장 규모는 연 평균 12.9% 성장해 2033년 28억6000만달러(약 3조9800억원)에 이를 전망이다.

현재 미국 식품의약국(FDA)이 승인한 치료제는 지난 2023년 허가된 리타 파마슈티컬스의 '스카이클래리스'가 유일하다. 업계는 출시 2년차인 지난해 스카이클래리스의 매출액이 3억7100만달러(약 5200억원)에 이를 것으로 추정 중이다.

APB-A1의 FA 공략 가능성은 단순 적응증 확장 이상의 의미를 지닌다. APB-A1은 자가면역과 염증, 항종양 면역 등 광범위한 질환에 관여하는 막단백질 'CD40/CD40L'을 억제하는 기전이다. 때문에 CD40/CD40L 억제제는 하나의 약물로 다수의 자가·신경면역 질환 적응증 확장 가능성이 강점으로 꼽혀왔다. 룬드벡 역시 확장성을 APB-A1의 주요 경쟁력으로 내세우는 중이다.

룬드벡이 내달 말 APB-A1의 TED 1b상 중간 결과 발표를 앞두고 있는 만큼, 현 시점에서의 추가 적응증 가능성 제시는 임상 순항의 신호로 인식되고 있다. 실제로 해당 소식이 전해진 전일 대체거래소인 넥스트레이드(NXT) 시장에서 15% 이상 돌연 급등하기도 했다. 이날 역시 전일 대비 4% 이상 상승한 주가로 장을 마감했다.

추가 임상에 따른 계약 확장 가능성도 존재한다. 다수 적응증을 대상으로 할 수 있는 APB-A1 기술이전 계약에 일정 수준의 적응증을 넘어설 경우, 이를 신규 계약으로 인식한다는 조항이 포함됐기 때문이다. 에이프릴바이오 입장에선 이미 달성한 기술 상업화 성과 기반의 선순환 구조를 구축할 수 있는 셈이다.

에이프릴바이오 관계자는 "APB-A1 강점으로 꼽혀온 확장성이 실제 임상을 진행 중인 룬드벡을 통해 재차 확인된 것으로 회사 입장에선 적응증 확장에 따른 신규 마일스톤(기술료)를 기대할 수 있다"라며 "특히 양사 계약상 일정 수 이상의 적응증을 넘어설 경우 신규 추가 계약을 맺어야 하는 구조다"고 설명했다.

정기종 기자 azoth44@mt.co.kr