큐로셀, 국산 최초 CAR-T 승인 초읽기…상업화 넘어 적응증 확장도 순항

재발성·불응성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 허가 전망…성인 ALL·SLE 임상 연내 돌입
'안발셀' 주요 적응증 모두 임상 진입…항암 넘어 자가면역질환 영역 진출 의미도

큐로셀이 국산 품목 최초 승인을 노리는 CAR-T 치료제 '안발셀'(CRC01) 적응증 확장을 위한 주요 임상 준비를 마쳤다. 이미 허가 신청이 완료된 재발성·불응성 거대 B세포 림프종(DLBCL)에 이어 최근 전신 홍반성 루프스 1/2상 임상시험계획(IND)에 이어 성인 급성림프구성 백혈병(ALL) 대상 2상 IND 변경 신청까지 마무리한 상태다. 이에 따라 큐로셀은 안발셀의 핵심 3개 적응증에 대한 임상에 모두 진입할 수 있게 됐다.

큐로셀은 CAR-T 치료제 '안발셀'의 성인 ALL 대상 임상 2상을 위한 IND 변경 신청을 식품의약품안전처에 제출했다고 11일 밝혔다. 국산 품목 최초로 성인 ALL CAR-T 치료제 개발이 본격화됐다는 점에 의미가 부여된다.

이번 IND 변경 신청은 앞서 완료된 1상 결과를 2상 설계에 반영하기 위해 진행됐다. 2021년 승인받은 1/2상 IND에 따라 진행해 온 1상(현재 마무리 단계)에서 안발셀의 안정성 및 초기 유효성을 확인한 만큼, 최적의 용량을 도출해 2상 계획을 구체화 한 것이 변경 신청의 골자다.

큐로셀은 이번 2상을 통해 주요 유효성 지표인 전체 완전 관해율(OCR)을 중심으로 반응 도달까지의 시간(TTR), 관해 지속기간(DOR), 무재발 생존기간(RFS) 등을 종합적으로 분석할 계획이다. 이를 통해 국내 부재 중인 성인 ALL 대상 CAR-T 치료제 첫 허가 품목을 노린다.

이에 따라 큐로셀은 안발셀로 연내 국산 최초의 허가 CAR-T 치료제(적응증: DLBCL)는 물론, 당초 목표한 핵심 적응증에 대한 연내 임상 진입까지 노릴 수 있게 됐다.

CAR-T 치료제는 환자의 T세포를 채취해 유전자 조작 후 다시 주입하는 방식의 차세대 세포·유전자치료제(CGT)다. 낮은 부작용 우려와 환자 맞춤형 치료에 적합한 강점 속 특히 혈액암 분야에서 혁신적 치료 성과를 거두며 차세대 치료제로 부상했다. 대표 품목은 1회 주사만으로 효과를 기대할 수 있어 '기적의 항암제'로 불리는 노바티스 '킴리아'가 대표적이다. 킴리아는 국내에서도 혈액암의 일종인 DLBCL과 25세 이하 B세포 급성림프루성 백혈병을 적응증으로 허가받은 상태다.

안발셀은 킴리아가 유일한 대안인 국내 CAR-T 치료제 시장에 도전장을 내민 유력 후보다. 핵심 적응증인 DLBCL의 경우 지난해 12월 식약처에 '림카토주'라는 이름으로 품목허가를 신청한 상태다. 연내 허가 여부 도출이 유력한 상황이다.

특히 림카토주가 보건복지부 '신약허가·급여평가·약가협상 병행 시범사업' 약제로 지정된 만큼, 환자 접근성 역시 크게 높아질 예정이다. 고가 의약품의 경우 허가 이후 급여적용을 통한 환자 접근성 향상이 필수적인데, 품목 허가부터 건강보험심사평가원 급여 평가, 국민건강보험공단 약가 협상을 동시 진행해 일련의 과정을 크게 단축할 수 있기 때문이다.

첫 품목 허가 가시권에 진입한 안발셀은 추가 적응증 확장에도 속도를 내고 있다. 이번 ALL 2상 변경 신청에 앞서 지난 6월 자가면역질환인 전신 홍반성 루푸스(SLE) 1/2상 IND 신청까지 완료했다. 기존 치료에 반응하지 않는 중증 SLE 환자를 대상으로 안발셀의 내약성과 안전성, 유효성을 평가하는 임상이다. 항암 분야를 넘어 자가면역질환까지 안발셀의 적응증 확장이 본격화됐다는 점에 의미가 부여된다.

특히 지난 3월 서울성모병원이 치료목적사용 승인을 통해 국내 최초로 중증 SLE 환자에게 안발셀을 투여한 만큼 임상 진입에 기대감이 높은 상태다. 해당 환자는 급성 부작용 없이 일상생활이 가능할 정도로 회복됐고, 면역억제제 중단 이후에도 질환 지표가 안정적으로 유지된 것이 확인됐다.

큐로셀 관계자는 "성인 ALL 2상과 SLE 1상 모두 연내 진입할 예정이며, 특히 SLE 대상 임상은 적응증 확대 및 파이프라인 확장에 속도를 내고 있는 국내 최초 상용 CAR-T 치료제 개발사로서의 입지를 한층 강화하는 기회가 될 것으로 보고 있다"고 말했다.

정기종 기자 azoth44@mt.co.kr