엑시큐어, 다발골수종 환자 대상 ASCT ‘GPC-100 줄기세포 동원 임상 2상' 마지막 환자 방문 완료

탑라인 결과는 2025년 하반기(H2) 발표 예정

엑시큐어 제공.

[파이낸셜뉴스] 혈액질환 치료제 개발 바이오테크 기업 엑시큐어(나스닥: XCUR)가 현재 이 회사가 진행 중인 임상 2상 시험(NCT05561751)에서 마지막 환자의 방문(Last Patient, Last Visit)을 완료했다고 4일 밝혔다.

본 시험은 다발골수종 환자를 대상으로 GPC-100 (burixafor)를 프로프라놀롤(propranolol)및 G-CSF와 병용 투여해 자가조혈모세포이식(ASCT) 시 사용되는 줄기세포 동원의 안전성과 유효성을 평가하고 있다. 탑라인 결과는 2025년 4분기 중 발표될 예정이다.

이번 무작위배정, 공개(Open-label), 다기관 연구는 CXCR4 길항제인 소분자 치료제 GPC-100이 골수에서 말초혈액으로 CD34+ 조혈모세포를 효과적으로 동원할 수 있는지를 평가하기 위해 설계됐다. 동원된 줄기세포는 백혈구분리술(leukapheresis)을 통해 수집되어 자가이식에 활용된다.

2024년 미국혈액학회(ASH)에서 발표된 데이터에 따르면, GPC-100은 현재 승인된 줄기세포 동원제들과 비교하여 동원 속도에서 분명한 차별성을 보였다.

U Mass Memorial Health의 다발골수종 프로그램 책임자 겸 혈액 및 골수이식·CAR-T 프로그램 공동 의료책임자인 무탈라구 라마나탄(Muthalagu Ramanathan)박사는 “기존에는 환자가 동원 주사를 맞기 위해 시술 전날 외래로 내원해야 하는 번거로움이 있었다”라며 “그러나 GPC-100은 수집 45분 전에만 투여하면 되며, 성공적인 줄기세포 동원이 이루어졌다”라고 전했다.

이어 “환자 경험이 현저히 개선되었고, 특히 허약한 다발골수종 환자들에게는 큰 축복이라 할 수 있다”라고 덧붙였다.

현재 엑시큐어는 다발골수종 외에도 급성골수성백혈병(AML) 환자를 대상으로 한 임상 1상 시험을 준비 중이며, GPC-100의 빠르고 안전한 줄기세포 동원 효과를 활용한 세포 및 유전자 치료 분야의 협업 기회도 논의 중이다.

GPC-100(버릭사포, burixafor)는 CXCR4 케모카인 수용체를 표적으로 하는 고선택성 소분자 길항제이다. CXCR4는 조혈모세포를 골수의 니치(niche)에 유지시키는 데 핵심적인 역할을 하며, 이를 차단함으로써 줄기세포가 말초혈액으로 이동하여 자가조혈모세포이식(ASCT)에 필요한 세포 수집을 가능하게 한다. GPC-100은 GPCR Therapeutics, Inc.가 원개발했으며, 2025년 1월 엑시큐어의 인수를 통해 파이프라인에 편입됐다.

현재 다발골수종 외에도, 급성골수성백혈병(AML), 겸상적혈구병, 자가이식이 필요한 희귀질환, 그리고 세포 및 유전자 치료 분야에서의 적용 가능성도 검토되고 있다.

한편 엑시큐어는 혈액질환 치료의 주요한 난제를 해결하기 위해 치료제를 개발 중인 임상단계 바이오테크 기업이다. 이 회사의 주요 프로그램인 GPC-100은 다발골수종, 겸상적혈구병, 그리고 세포 및 유전자 치료를 위한 줄기세포 동원 개선을 목적으로 연구되고 있다. 또한 급성골수성백혈병(AML)에서는 항암제 감수성(chemosensitization) 향상 약물로도 연구 중이다.
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kakim@fnnews.com 김경아 기자