큐로셀, CAR-T 신약 '안발셀' 자가면역질환 치료 1·2상 승인

"치료목적사용 제도 통해 증상 호전 확인…새 치료옵션 부상"
혈액암 이어 적응증 확장…유효성 등 평가 본격화

(서울=뉴스1) 황진중 기자 = 큐로셀(372320)은 전신 홍반성 루푸스(SLE) 환자를 대상으로 CD19 타깃 CAR-T 치료제 '안발셀'(프로젝트명 CRC01)을 투여하는 임상 1/2상시험계획을 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 1일 밝혔다.

이번 승인으로 큐로셀은 혈액암을 넘어 자가면역질환 분야로 CAR-T 치료 기술의 적용 영역을 확장하게 됐다.

임상은 기존 치료에 반응하지 않는 중증 SLE 환자를 대상으로 진행된다. 공개, 단일군 방식으로 진행된다.

1상에서는 내약성과 초기 안전성, 2상에서는 유효성에 대한 탐색적 분석이 중점적으로 이뤄질 예정이다. 가톨릭대학교 서울성모병원을 시작으로 다수 기관이 참여할 전망이다.

SLE는 면역체계 이상으로 정상 조직이 공격받는 만성 자가면역질환이다. 일부 중증 환자는 기존 면역억제 치료에 반응하지 않는다는 한계가 있다.

CAR-T 치료제는 주로 혈액암 치료에 사용돼 왔으나 최근 미국과 유럽을 중심으로 중증 자가면역질환에 대한 혁신 치료 옵션으로 주목받고 있다.

CAR-T 치료제는 한 번 투여로 이상면역반응을 근본적으로 바꿀 수 있다는 장점이 있다. 반복적 치료 부담이 큰 환자에게 혁신적 대안으로 부각되고 있다.

국내에서는 지난 3월 주지현 서울성모병원 교수가 '임상시험용 의약품 치료목적사용 제도'를 활용해 기존 치료에 실패한 중증 SLE 환자에게 안발셀을 투여한 바 있다.

해당 환자는 급성 부작용 없이 면역억제제를 중단한 이후에도 질환 지표가 안정적으로 유지되고 있다. 일상생활이 가능할 정도의 임상적 관해를 보이고 있다.

김건수 큐로셀 대표는 "이번 임상시험계획 승인은 안발셀이 혈액암을 넘어 자가면역질환 치료 영역으로 도전하는 중요한 이정표"라면서 "임상 성공을 통해 치료 옵션이 부족한 중증 SLE 환자들에게 새로운 희망을 제시하길 기대한다"고 전했다.

한편 안발셀은 재발성·불응성 미만성 거대 B세포 림프종(LBCL)을 적응증으로 한 임상 2상을 성공적으로 완료하고 식약처 품목허가 심사를 받고 있다.

jin@news1.kr

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