FDA, CAR-T 치료제 접근 장벽 완화[제약·바이오 해외토픽]

위험 평가 및 전략 완화 요건 삭제

[이데일리 신민준 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 키메라 항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제에 대한 접근 장벽을 완화하기로 결정했다.

미국 식품의약국(FDA) 전경. (사진=연합뉴스)

12일 외신과 한국바이오협회에 따르면 미국 식품의약국은 B세포 성숙 항원(BCMA)과 CD19를 표적으로 하는 치료제에 대한 위험 평가 및 완화 전략(REMS) 요건을 삭제했다. 이는 다발성 골수종과 특정 유형의 백혈병 및 림프종과 같은 혈액암을 치료하기 위해 승인된 세포유전자 치료제이기도 하다.

키메라 항원수용체 T세포 치료란 환자의 T세포를 추출해 암을 공격하도록 유전자를 설계하고 이를 다시 환자에게 주입하는 것을 말한다. 그동안 미국 식품의약국은 키메라 항원수용체 T세포 치료제에 있어 위험 평가 및 완화 전략을 요구해왔다.

위험 평가 및 완화 전략은 사이토카인 방출증후군(CRS) 및 신경계 독성 등 중대한 부작용 관리를 위해 요구됐던 안전성 프로그램으로 인증받은 병원에서만 투약하도록 하는 등의 요건을 부과하고 있었다.

미국 식품의약국은 키메라 항원수용체 T세포 면역치료제의 이점이 위험성을 웃돈다고 보장하는데 있어 더 이상 위험 평가 및 완화 전략이 필요하지 않기 때문에 관련된 의약품들에 적용되었던 위험 평가 및 완화 전략을 삭제하기로 결정했다.

해당하는 의약품은 브리스톨마이어스스퀴브(BMS)의 아베크마와 브레얀지, 존슨앤드존슨의 카빅티, 노바티스 킴리아, 길리어드사이언스의 테카투스와 예스카타 등 6개에 이른다.

해당 의약품에 대한 위험 평가 및 완화 전략이 삭제되면서 해당 의약품을 제공하는 병·의원은 특별 인증을 받아야 한다거나 현장에서 즉시 토실리주맙을 사용할 수 있어야 한다는 요건이 사라졌다.

다만 키메라 항원수용체 T세포 세포 면역요법의 위험성 정보인 사이토카인 방출 증후군 및 신경계 독성은 박스 경고문과 복약 안내서, 제품 라벨을 통해 전달돼야 한다.

아울러 위험 평가 및 완화 전략은 삭제됐지만 제조업체가 의약품을 투여한 후 15년 동안 환자의 추적 관찰을 통해 2차 악성종양 및 장기 안전성을 평가하는 시판 후 관찰 안전성 연구를 수행해야 한다는 요건은 변경되지 않는다.

이번 미국 식품의약국 요건 완화 발표에 브리스톨마이어스스퀴브와 길리어드 등 글로벌 제약 기업들은 환영의 뜻을 밝혔다. 이를 통해 정체돼있는 키메라 항원수용체 T세포 치료제 시장이 활성화될 것으로 기대했다.

신민준 (adonis@edaily.co.kr)