메드팩토, ‘백토서팁’ 골육종 ‘치료목적 사용 승인’ 획득

세브란스병원 환자 투약…희귀암 치료 가능성 제시

메드팩토(대표 김성진)는 ‘백토서팁’으로 골육종 치료목적 사용 승인을 식약처에서 획득했다고 26일 밝혔다.

이는 TGF-β(형질전환증식인자 베타) 신호전달 저해제로, 국내와 미국에서 골육종 환자 대상 임상 1b상이 진행되고 있다. 이번 치료목적 사용 승인은 세브란스병원 두개저내신경센터의 요청에 따른 것이다. 골육종을 앓고 있는 30대 남성 환자에게 공급됐다.

치료목적 사용 승인은 생명을 위협하는 중증 환자가 다른 치료수단이 없는 경우 임상시험용 의약품을 사용할 수 있도록 하는 제도다. 백토서팁의 골육종 치료목적 사용 승인은 이번이 10번째다. 그동안 미국에서 8회, 국내에서 1회 응급환자에게 투약됐다. 그 중 일부 환자는 25개월 이상 생존해 희귀암 치료제의 가능성을 보여줬다.

메드펙토는 올해 안 임상 1b상을 마무리할 예정이다. 특히 이번 임상에서는 최적 용량 투약이 아닌 상황에서도 주목할만한 데이터를 얻은 것으로 알려졌다.

회사 관계자는 “골육종은 치료옵션이 제한적이고 재발률이 높은 희귀암으로, 미충족 의료수요가 큰 분야”라며 “임상 1b상에서 얻은 성과로 인해 의료현장의 기대가 크고 투약요청도 이어지고 있다”고 했다.