"신장 희귀질환 환자 90% '희망고문'... 약값 낮춘 바이오시밀러가 대안"

이하정 교수, 희귀질환 치료 현실 비판
검사·심사 더뎌 기다리다 상태 나빠져
시밀러 활용해 치료 기회 확대할 필요

이하정 서울대병원 신장내과 교수가 5일(현지시간) 오스트리아 비엔나에서 열린 유럽신장학회 학술대회에 참석해 신장 희귀질환의 치료 현실에 대해 설명하고 있다. 비엔나=이재명 기자

"환자 입장에선 희망고문에 시달리는 거죠. 약이 국내에 들어와 있고 건강보험이 적용되는데도 바로 못 쓰는 심정이 어떻겠습니까."

6일(현지시간) 오스트리아 비엔나에서 열린 유럽신장학회 연례 학술대회 중 만난 이하정 서울대병원 신장내과 교수는 신장 희귀질환인 '비정형 용혈성 요독증후군' 전문가다. 이 병의 주요 치료제인 '솔리리스'가 국내에 허가돼 있지만, 이 교수 연구에 따르면 2018년 이후 4년간 사전심사 신청 환자 중 약 20%만 사용 승인을 받았다. 2022년만 보면 승인률이 9%에 그쳤다.

비정형 용혈성 요독증후군은 유전자 돌연변이 때문에 면역체계에 이상이 생겨 적혈구가 스스로 파괴돼 혈관 안에 혈전이 만들어지는 병이다. 발병하면 신장이 급속히 손상되기 때문에 치료 시기를 놓치면 신부전이나 사망에까지 이를 수 있다. 그런데 치료약의 보험 적용 대상을 결정하는 사전심사가 너무 까다롭고 더디다는 것이다. 이 교수는 "검사와 심사에 평균 한 달 이상 걸려서, 투약이 결정된 시점엔 이미 환자 신장이 다 망가진 경우가 많다"고 토로했다. 지난달 국민권익위원회가 사전심사 제도를 개선하겠다며 대안 검토에 들어갔지만, 언제 달라질지 알 수 없다.

신장 희귀질환인 비정형 용혈성 요독증후군 환자에게 쓰는 치료제 '솔리리스'의 바이오시밀러 제품 '에피스클리'. 삼성바이오에피스 제공

이런 상황에서 솔리리스보다 가격이 절반에서 3분의 2 정도로 낮은 바이오시밀러(바이오의약품 복제약)는 유용한 대안으로 꼽히고 있다. 이 교수는 "안전성을 보장하고 약값도 저렴한 바이오시밀러를 써가며 치료 가능성을 높여가는 게 현실적인 방안"이라고 말했다. 삼성바이오에피스가 비즈니스 역량을 집중하고 있는 '에피스클리'가 솔리리스의 바이오시밀러다. 2007년 개발된 솔리리스의 유럽 특허가 2020년경 만료됐고, 이후 에피스클리와 미국 기업 암젠의 '비켐브'가 바이오시밀러로 출시됐다.

이 교수는 "영국과 벨기에는 거점마다 다양한 희귀질환별 전문성과 데이터가 결집된 의료센터가 있다"며 "한국도 희귀질환 기관의 전문성과 규모를 강화하고 정책에도 현장 의견을 적극 반영해야 한다"고 제안했다.

비엔나= 이재명 기자 nowlight@hankookilbo.com