넥셀, FDA 로드맵을 선도…오가노이드 제작부터 질병 모델까지 전 주기 기술 확보

[사진제공 = 넥셀]

최근 미국 식품의약국(FDA)이 발표한 ‘동물실험 축소 로드맵(New Approach Methodologies, NAMs)’에 따라, 글로벌 바이오 R&D 시장의 격변이 시작됐다.

FDA는 동물실험의 한계와 윤리 문제를 지적하며 향후 3~5년 이내 오가노이드, 장기칩 등 인간 유래 세포 기반 기술을 활용한 비동물 시험법을 전임상 독성평가의 새로운 기준으로 삼기로 했다.

이에 따라 심장, 간, 신경 등 인간의 주요 장기를 모사하는 ‘오가노이드(줄기세포 등을 통해 만든 3차원의 미니 장기 또는 장기 유사체로 인간 장기의 구조와 기능을 가짐)’ 플랫폼은 향후 신약 개발 과정의 핵심 기술이 될 전망이다.

이런 가운데 넥셀은 인간 유래 유도만능 줄기세포(hiPSC) 관련 기술력을 바탕으로 오가노이드 및 신약후보물질 연구를 지속하면서 최근 이와 관련한 특허 권리 확보를 통해 FDA 로드맵을 선도하고 있다.

넥셀은 ‘심장 오가노이드 제작 방법’에 관한 한국, 일본 특허를 등록하고, 현재 미국, 유럽, 중국에도 출원 중에 있으며, 지난 3월에는 ‘심장 오가노이드를 활용한 약물평가법 특허’ 등록을 마치고, PCT(Patent Cooperation Treaty, 국제출원) 출원을 통해 국제 권리를 확보 중이라고 21일 밝혔다.

회사 측은 또 hiPSC 유래 오가노이드를 활용해 병리 현상 재현이 가능한 이른바 ‘질환 모델’과 관련하여 ‘심근경색증 및 심장 섬유화로 인한 심부전증 모델 유도 방법(또는 제작 방법)’에 관한 국내 및 PCT 출원을 마쳤으며, 국가독성과학연구소(KIT)와 공동으로 ‘간 오가노이드를 활용한 윌슨병 모델’에 관한 특허 등록도 완료했다고 전했다.

이에 대해 넥셀 관계자는 “이는 오가노이드 제작, 기능 평가는 물론 질환 모사에 이르는 오가노이드 전 주기 기술에 대한 특허권 확보를 통해 NAMs 중심 시대를 선도할 기틀을 마련했음 의미한다”고 설명했다.

넥셀은 hiPSC 연구 과정에서 선별된 신약후보물질(NP-011, NPT-0025)의 국내외 특허 권리를 확보함으로써 신약 개발을 통한 또 다른 성장 동력을 구축하고 있다.

올해 4월까지 미국과 일본 특허 등록을 마친 ‘NP-011’과 관련한 특허는 ‘간질환, 심장질환, 폐섬유증 등’ 다양한 적응증을 아우르는 물질 및 기전에 관한 특허로, 현재 EU와 중국에서도 특허 심사 중에 있으며, 지난 1월 ‘궤양성 대장염 치료용’으로 국내 특허 등록을 마치고, 현재 PCT 출원도 완료한 상태이다.

또 다른 신약 후보물질인 ‘NPT-0025’의 특발성 폐섬유증 대상 조성물 특허는 한국, 일본 특허 등록을 완료하고, 현재 EU와 중국에서도 심사 중에 있다.

이들 특허는 hiPSC 기반 기술로 발굴된 신약후보물질의 글로벌 권리 확보를 의미하며, hiPSC 기반 평가 모델을 통해 작용기전과 효능을 정밀하게 입증한 것이 특징이다.

넥셀 관계자는 “넥셀은 파이프라인 선정에 있어 간질환, 심장질환, 폐섬유증, 궤양성 대장염 등 시장 규모가 형성된 중증 질환을 타겟으로 하며, 상업화 가능성이 높은 질환을 중심으로 적응증을 확장하고 있다”며 “특히, 폭넓은 파트너십을 기반으로 적확한 시기에 기술을 이전하는 등 빠른 결과를 도출할 수 있는 효율적이고 유연한 전략을 가지고 있다”고 말했다.