입셀, 국내 첫 유도만능줄기세포 기반 세포치료제 임상 투약 개시

입셀이 개발한 iPSC 유래 관절염 세포치료제 '뮤콘'을 첫 임상환자에게 투여하는 모습. 입셀 제공

입셀이 유도만능줄기세포(iPSC)로 만든 세포치료제의 국내 첫 임상투여를 시작했다. 유도만능줄기세포로 만든 세포치료제 임상에 나선 곳은 입셀이 국내에서 처음이다.

입셀은 골관절염 치료제로 개발한 세포치료제(뮤콘)의 첫 환자 투여를 마쳤다고 21일 밝혔다. iPSC 유래 3차원 연골 스페로이드(구형)를 주사형으로 투여한 사례로는 세계에서 처음이기도 하다.

이번 임상연구는 △서울성모병원 주지현 교수팀 △가톨릭대학교 유도만능줄기세포응용연구소 임예리 교수팀 △입셀 남유준 박사팀이 협력해 진행했다.

유도만능줄기세포는 성체 세포에 특정 유전자를 주입·재프로그램해, 배아줄기세포와 유사한 전분화능(다양한 세포로 분화할 수 있는 능력)을 가지도록 만든 줄기세포다.

공동연구팀은 이번 첫 번째 환자 투여 성공을 계기로, 안전성과 유효성을 더욱 엄격히 검증하는 후속 연구를 이어갈 예정이다.

입셀 남유준 박사는 “가톨릭대학교 및 서울성모병원과의 공동연구는 학계·산업계 간 협력의 대표적 성공사례로, 이번 첫 환자 투여는 재생의료 분야의 패러다임을 바꿀 수 있는 뜻깊은 도전”이라며, “향후에도 임상 데이터를 축적해 안정성과 치료 효과를 입증해 나가고, 국내외 투자유치를 통해 글로벌 시장에 진출하겠다”고 포부를 밝혔다.

최근 개정된 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률(이하 첨생법)로 iPSC 기반 세포치료제의 임상 진입이 한층 원활해질 것이라는 기대도 커지고 있다.

주지현 서울성모병원 교수는 “이번 성과는 연구·개발·의료진 간 긴밀한 협력과 축적된 전문지
식이 만들어낸 결과”라며 “앞으로도 환자들에게 더 나은 치료 기회를 제공하고, 재생의료 분야에서 한국의 경쟁력을 높이는 데 기여하겠다”고 말했다.

임예리 교수(가톨릭대학교 유도만능줄기세포응용연구소)도 “우리 연구소의 오랜 연구 노하우와 iPSC 기술을 임상에 실제 적용하게 돼 매우 뜻깊다”며 “이번 임상을 발판으로, 폭넓은 질환 영역으로 확대 적용할 수 있도록 연구·개발에 힘쓰겠다”고 했다.

이번 연구 성과에 힘입어 입셀은 미래 재생의료 시장 개척을 목표로 전략적 투자 유치를 본격화할 예정이다.

이우상 기자 idol@hankyung.com